Liệu pháp tế bào gốc trong điều trị bệnh ly thượng bì bọng nước đang cho thấy những kết quả đầy hứa hẹn, tuy nhiên hiệu quả điều trị có sự khác biệt giữa các bệnh nhân. Bệnh ly thượng bì bọng nước (Epidermolysis Bullosa – EB) là một nhóm bệnh hiếm gặp gây ra tình trạng da cực kỳ mong manh, dễ bị tổn thương và phồng rộp ngay cả khi có những tác động nhẹ. Nguyên nhân của bệnh bắt nguồn từ các đột biến di truyền làm suy giảm chức năng của các protein chịu trách nhiệm liên kết các lớp da, khiến làn da dễ bị tách rời và chậm lành. Hiện nay, phương pháp chăm sóc hỗ trợ là cách tiếp cận chính để kiểm soát bệnh nhưng không thể điều trị triệt để. Do đó, các nhà khoa học đã nghiên cứu các liệu pháp tiên tiến hơn, trong đó có ghép tủy xương và liệu pháp tế bào gốc trung mô có nguồn gốc từ tủy xương (BM-MSC). Một nghiên cứu tổng quan được công bố trên tạp chí Pediatric Dermatology đã tổng hợp dữ liệu từ 12 nghiên cứu trước đó, phân tích hiệu quả của hai phương pháp điều trị này và nhận thấy rằng cả hai đều giúp giảm triệu chứng bệnh, tuy nhiên, ghép tủy xương có nguy cơ biến chứng cao hơn đáng kể so với BM-MSC.

Tế bào gốc là những tế bào đặc biệt có khả năng biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác nhau và đóng vai trò quan trọng trong việc sửa chữa mô cũng như điều hòa miễn dịch. Trong tủy xương có hai loại tế bào gốc chính: tế bào gốc tạo máu (HSCs), chịu trách nhiệm sản sinh các tế bào máu mới, và tế bào gốc trung mô (MSCs), có khả năng phát triển thành nhiều loại tế bào khác nhau, bao gồm tế bào da. Hai phương pháp điều trị EB bằng tế bào gốc hiện nay là ghép tủy xương (BMT) và liệu pháp tế bào gốc trung mô từ tủy xương (BM-MSC). Ghép tủy xương là một quy trình xâm lấn, trong đó tủy xương khỏe mạnh từ người hiến tặng được truyền vào máu bệnh nhân sau khi họ trải qua hóa trị hoặc xạ trị để tiêu diệt tủy xương cũ. Trong khi đó, liệu pháp BM-MSC ít xâm lấn hơn, các tế bào gốc trung mô được truyền vào máu hoặc tiêm trực tiếp vào da bệnh nhân nhằm thúc đẩy tái tạo mô và giảm viêm.

Một nhóm các nhà khoa học tại Indonesia đã phân tích dữ liệu của 55 bệnh nhân EB được điều trị bằng một trong hai phương pháp kể trên tính đến tháng 6/2023. Trong đó, 63,6% bệnh nhân được điều trị bằng BM-MSC, 14,5% bằng ghép tủy xương và 21,8% kết hợp cả hai phương pháp. Kết quả cho thấy phần lớn bệnh nhân có sự cải thiện triệu chứng, tuy nhiên mức độ phục hồi khác nhau giữa từng người và nguyên nhân của sự khác biệt này vẫn chưa được xác định rõ. Điều đáng lưu ý là phương pháp ghép tủy xương mang lại nguy cơ biến chứng cao, bao gồm các trường hợp thất bại mảnh ghép (tế bào cấy ghép không thể “bén rễ”), phản ứng mảnh ghép chống lại vật chủ (GVHD), nhiễm trùng máu nghiêm trọng và thậm chí tử vong. Trong số các bệnh nhân được ghép tủy xương, hai người đã tử vong do nhiễm trùng huyết và một bệnh nhân khác tử vong do suy tim liên quan đến nhiễm trùng phổi. Nguyên nhân chính của những biến chứng này là do quá trình hóa trị hoặc xạ trị trước khi ghép tủy xương, làm suy yếu hệ miễn dịch và tăng nguy cơ nhiễm trùng. Ngược lại, liệu pháp BM-MSC cho thấy tính an toàn cao hơn khi không có tác dụng phụ nghiêm trọng hay trường hợp tử vong nào được báo cáo.

Dù ghép tủy xương mang lại lợi ích trong một số trường hợp EB nặng, nhưng rủi ro của phương pháp này khiến nó trở thành lựa chọn chỉ dành cho những bệnh nhân thực sự cần thiết. Trong khi đó, BM-MSC có tiềm năng trở thành hướng điều trị hiệu quả hơn với mức độ an toàn cao hơn. Tuy nhiên, các nhà khoa học nhấn mạnh rằng vẫn cần thêm nhiều nghiên cứu để đánh giá dài hạn về hiệu quả điều trị trên quy mô lớn, tác động của liệu pháp lên chất lượng cuộc sống bệnh nhân cũng như các yếu tố về chi phí, khả năng tiếp cận và rủi ro lâu dài. Những nghiên cứu tiếp theo sẽ giúp xác định chiến lược điều trị tối ưu hơn, mang lại hy vọng cho những bệnh nhân mắc căn bệnh hiếm gặp này.

Nguồn tài liệu dịch: Epidermolysis Bullosa News – Stem cell therapies show promise in EB treatment