Category: Ứng dụng Tế bào gốc

  • Xương bị tổn thương được tái tạo bằng liệu pháp gene và tế bào gốc

    Xương bị tổn thương được tái tạo bằng liệu pháp gene và tế bào gốc

    Một nhóm nghiên cứu gần đây của Cedars-Sinai đã thành công trong việc khắc phục các vết nứt gãy xương nghiêm trọng ở động vật thí nghiệm với một kỹ thuật mới bằng tế bào gốc và chuyển gen. Nếu được tìm thấy an toàn và hiệu quả, phương pháp tiên phong kết hợp siêu âm, liệu pháp tế bào gốc và liệu pháp gen này có thể thay thế ghép xương như là một cách để sửa chữa xương bị gãy nặng.


    Hình.
    Việc chuyển gen BMP6 bằng siêu âm vào tế bào gốc huy động đến scaffold đã làm hàn gắn vết nứt gãy xương nghiêm trọng ở động vật.

    Tiến sĩ Dan Gazit, đồng giám đốc Chương trình Phục hồi, tái tạo xương và Chương trình Điều trị Tế bào gốc ở Khoa Phẫu thuật và Hội đồng Giám đốc Cedars-Sinai, Viện Y học tái tạo, cho biết: “Chúng tôi chỉ mới bắt đầu cuộc cách mạng về chỉnh hình. Chúng tôi đang kết hợp một phương pháp tiếp cận kỹ thuật với cách tiếp cận sinh học để cải tiến kỹ thuật tái tạo mà chúng tôi tin là tương lai của y học”. Gazit là nhà nghiên cứu chính và đồng tác giả của nghiên cứu, và công trình được xuất bản trên tạp chí Science Translational Medicine.

    Hơn 2 triệu ca ghép xương, thường là do các thương tích nghiêm trọng liên quan đến tai nạn giao thông, chiến tranh hoặc cắt bỏ khối u, được thực hiện trên toàn thế giới hàng năm. Những chấn thương như vậy có thể tạo ra khoảng cách giữa các cạnh của một vết nứt quá lớn để xương có thể tự tái tạo. Các ghép xương yêu cầu cấy ghép các mảnh từ xương của bệnh nhân hoặc của một người hiến tặng vào khoảng trống này.

    Gazit, giáo sư về phẫu thuật tại Cedars-Sinai cho biết: “Thật không may, việc ghép xương có thể có những bất lợi. Có rất nhiều nhu cầu không được đáp ứng trong việc sửa chữa bộ xương.”

    Một vấn đề là xương chất lượng tốt không phải là luôn luôn có sẵn để sửa chữa. Phẫu thuật cắt bỏ một mảnh xương, thường là từ khung chậu, và cấy ghép nó có thể dẫn đến đau kéo dài và tốn kém. Hơn nữa, các xương từ người hiến tặng có thể không tích hợp hoặc phát triển đúng, làm cho việc sửa chữa thất bại.

    Kỹ thuật mới do nhóm Cedars-Sinai phát triển có thể tạo ra sự thay thế rất cần thiết cho ghép xương. Trong thí nghiệm của họ, các nhà nghiên cứu đã xây dựng một scaffold collagen, một protein mà cơ thể sử dụng để xây dựng xương và cấy ghép nó vào khoảng cách giữa hai bên của xương chân bị gãy ở động vật thí nghiệm. Scaffold này huy động các tế bào gốc của cơ thể vào khoảng trống trong khoảng thời gian hai tuần. Để bắt đầu quá trình sửa chữa xương, nhóm đã chuyển một gen cảm ứng xương trực tiếp (gen BMP6) vào các tế bào gốc bằng cách sử dụng sóng siêu âm và microbubbles tạo điều kiện cho sự xâm nhập của gen vào các tế bào.

    Tám tuần sau khi phẫu thuật, khoảng cách xương đã được đóng lại và tình trạng gãy chân đã được chữa lành trong tất cả các động vật thí nghiệm được điều trị. Nghiên cứu cho thấy xương phát triển trong khoảng cách này cũng mạnh bằng các xương ghép phẫu thuật, tiến sĩ Gaddi Pelled, trợ lý giáo sư về phẫu thuật tại Cedars-Sinai và tác giả đồng tác giả của nghiên cứu nói.

    “Nghiên cứu này là lần đầu tiên chứng minh rằng sự chuyển gen bằng siêu âm vào các tế bào gốc của chính con vật có thể được sử dụng để điều trị vết gãy xương”, Pelled nói. “Nó giải quyết một nhu cầu lớn về chỉnh hình không được đáp ứng và cung cấp những khả năng mới cho điều trị lâm sàng.”

    Nghiên cứu liên quan có sự hợp tác của các nhà nghiên cứu tại Cedars-Sinai, cộng với các nhà nghiên cứu từ Đại học Hebrew ở Jerusalem; Đại học Rochester ở Rochester, New York; và Đại học California, Davis.

    Bruce Gewertz, bác sĩ phẫu thuật và là chủ tịch của Bộ Phẫu thuật Cedars, cho biết: “Dự án của chúng tôi cho thấy các nhà khoa học thuộc nhiều lĩnh vực khác nhau có thể kết hợp để tìm ra giải pháp cho những thách thức y tế hiện nay và giúp phát triển các phương pháp điều trị cho bệnh nhân vào ngày mai.”

    Đọc thêm tại: http://stm.sciencemag.org/content/9/390/eaal3128

    #tếbàogốc #gãyxương #liệuphápgen #siêuâmgen

  • Liệu pháp tế bào gốc điều trị rối loạn cương dương: thử nghiệm phase I

    Liệu pháp tế bào gốc điều trị rối loạn cương dương: thử nghiệm phase I

    Kết quả ban đầu của một thử nghiệm lâm sàng cho thấy liệu pháp tế bào gốc có thể là một phương pháp điều trị đầy hứa hẹn cho rối loạn chức năng cương dương, sau khi liệu pháp này cho thấy khôi phục lại chức năng tình dục ở nam giới với tình trạng này. Liệu pháp tế bào gốc bao gồm tiêm các tế bào gốc của bệnh nhân – có nguồn gốc từ mô mỡ – vào mô cương của dương vật. Nhà nghiên cứu đứng đầu là Tiến sĩ Martha Haahr thuộc Bệnh viện Đại học Odense ở Đan Mạch và các đồng nghiệp phát hiện ra rằng trong vòng 6 tháng sau điều trị, có 8 trong số 21 người được điều trị có thể giao hợp tự nhiên.

    Hình. Các nguyên nhân gây rối loạn cương dương.

    Các nhà nghiên cứu gần đây đã trình bày những phát hiện của họ tại EAU17 – hội nghị thường niên của Hiệp hội Urology châu Âu – tổ chức tại Luân Đôn của Anh Quốc.

    Rối loạn cương dương (ED) là một tình trạng mà một người đàn ông gặp khó khăn trong việc bắt đầu và duy trì sự cương cứng để có thể quan hệ tình dục. Theo Viện Quốc gia về Bệnh tiểu đường và Bệnh thận Tiêu hoá, khoảng 12% nam giới dưới 60 tuổi, và 22% nam giới độ tuổi từ 60 đến 69 có ED.

    Huyết áp cao, tiểu đường, bệnh tim, bệnh thận mãn tính, và phẫu thuật tiền liệt tuyến là một trong những điều kiện có thể gây ED. Các vấn đề tâm lý – như lo lắng, căng thẳng, trầm cảm – cũng có thể đóng góp cho ED. Các phương pháp điều trị hiện tại cho ED bao gồm các chất ức chế PDE5 (như Viagra), cấy ghép dương vật và tiêm thuốc. Tuy nhiên, Tiến sĩ Haahr và nhóm lưu ý rằng tất cả các liệu pháp này có thể có tác dụng phụ đáng kể.

    Kết quả là, các nhà nghiên cứu đang tìm kiếm phương pháp điều trị thay thế cho ED, và liệu pháp tế bào gốc đã nổi lên như là một ứng cử viên đầy hứa hẹn trong các thử nghiệm trên động vật.

    Sự cải thiện chức năng tình dục rõ ràng sau một năm điều trị

    Trong thử nghiệm pha I, Tiến sĩ Haahr và các cộng sự đã thử nghiệm liệu pháp tế bào gốc trên 21 người đàn ông bị ED do hậu quả của việc cắt bỏ triệt để tiền liệt tuyến. Không ai trong số những người đàn ông đã đáp ứng với điều trị tiêu chuẩn cho ED.

    Đối với thủ tục tế bào gốc, mỡ bụng được thu nhận. Tế bào gốc sau đó đã được phân lập và được tiêm vào khoang cương của dương vật – mô xốp bị lấp đầy máu trong quá trình cương cứng.

    Trước khi điều trị và sau 6 và 12 tháng điều trị, chức năng cương cứng của người tham gia được đánh giá bằng bảng câu hỏi IIEF (International Index of Erectile Function). Điểm số IIEF từ 5-7 cho thấy rối loạn chức năng cương dương nghiêm trọng, 12-16 là rối loạn cương dương từ nhẹ đến trung bình, và 22-25 không có rối loạn cương dương.

    Tất cả 21 người đàn ông thấy chức năng cương dương của họ cải thiện bằng liệu pháp tế bào gốc: điểm IIEF của họ tăng từ 6 trước khi điều trị đến 12 ở thời điểm 6 tháng sau điều trị.

    Tám người đàn ông báo cáo rằng họ đã có thể tham gia vào hoạt động tình dục tự nhiên sau 6 tháng điều trị bằng tế bào gốc, và kết quả này vẫn duy trì sau 12 tháng điều trị.

    Tiến sĩ Haahr nói: “Những gì chúng tôi đã làm cho thấy rằng kỹ thuật này có thể dẫn đến việc đàn ông tự phục hồi sau khi đã cương dương tự nhiên – nói cách khác là không dùng các loại thuốc, tiêm hay cấy ghép khác.

    Liệu pháp tế bào gốc có thể là một giải pháp dài hạn cho ED

    Mặc dù các kết quả nghiên cứu là sơ bộ, nhóm nghiên cứu nói rằng họ thấy liệu pháp tế bào gốc hứa hẹn như là một chiến lược điều trị hiệu quả cho ED.

    Kỹ thuật này đã được thử nghiệm trên động vật, nhưng đây là lần đầu tiên phương pháp trị liệu bằng tế bào gốc cho phép bệnh nhân phục hồi chức năng cương dương đủ mạnh để cho phép giao hợp, “Tiến sĩ Haahr nói.

    Các nhà nghiên cứu hiện đang trong quá trình bắt đầu một thử nghiệm phase II để tiếp tục khảo sát tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp tế bào gốc cho ED.

    #tếbàogốc #rốiloạncươngdương #điềutrịbệnhnamgiới

  • Cấy ghép tế bào gốc trung mô đồng loài để điều trị bệnh thiếu máu không tái tạo: một nghiên cứu phas

    Cấy ghép tế bào gốc trung mô đồng loài để điều trị bệnh thiếu máu không tái tạo: một nghiên cứu phas

    Thiếu máu không tái tạo (Aplastic anemia – AA) là chứng suy tủy xương được đặc trưng bởi chứng giảm tủy và cạn kiệt các tiền thân tạo máu. Quá trình phá hủy các tiền thân tạo máu qua trung gian miễn dịch đã được khẳng định bằng các nghiên cứu trong phòng thí nghiệm và liệu pháp điều trị miễn dịch (IST). IST được chấp nhận như là phương án điều trị đầu tiên cho AA. Tuy nhiên, 30% – 40% bệnh nhân thiếu máu thiếu máu trầm trọng (Severve AA – SAA) vẫn tiếp tục bị bệnh sau điều trị IST. Khoảng 20% ​​bệnh nhân thiếu máu không rõ nguyên nhân trầm trọng (NSAA) phụ thuộc vào truyền máu và cuối cùng biến thành SAA.

    Bệnh nhân có SAA là thường kháng IST hoặc những người có tái phát sau khi IST có thể trải qua cấy ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại (HSCT). Tuy nhiên, khoảng một phần ba bệnh nhân không tìm thấy mẫu tế bào gốc tạo máu phù hợp cho HSCT. Bệnh nhân> 50 tuổi không đủ điều kiện để cấy ghép. Sau khi theo dõi HSCT, có thể xảy ra các biến chứng như bệnh mảnh ghép chống kí chủ (GVHD). Tỷ lệ sống sau 5 năm (OS) của bệnh nhân với AA là đáp ứng với IST <60%.

    Tế bào gốc trung mô có nguồn gốc từ tủy xương (BM-MSCs), như các thành phần tế bào nền quan trọng của tủy xương, có thể hỗ trợ quá trình tạo máu và là các tế bào gốc đa năng mà có thể biệt hoá thành nhiều loại tế bào khác nhau.

    BM-MSC biểu hiện MHC -I thấp nhưng không có biểu hiện của các phân tử trên bề mặt MHC-II; do đó, truyền tĩnh mạch BM-MSC có thể tiến hành vì tế bào có thể lẩn trốn miễn dịch. MSC cũng biểu hiện các chất ức chế protease để né tránh phản ứng miễn dịch của cơ thể. BM-MSCs có tác dụng điều hòa miễn dịch đối với tế bào lympho đã hoạt hóa, bao gồm tế bào T, tế bào B, tế bào giết tự nhiên, và các tế bào tua.

    Trên cơ sở dữ liệu trước đây, các tác giả đã tiến hành nghiên cứu nhiều pha không đối chứng và đa trung tâm để đánh giá hiệu quả và sự an toàn của BM-MSC ở những bệnh nhân AA.

    74 bệnh nhân từ 7 trung tâm đã nhận BM-MSC với liều 1-2 triệu tế bào/kg mỗi tuần trong 4 tuần. Các phản ứng được đánh giá ở mức 0,5, 1, 2, 3, 6, 9, và 12 tháng sau khi truyền tế bào đầu tiên. Bệnh nhân đáp ứng ở 1 tháng tiếp tục nhận được 4 lần truyền.

    Tỷ lệ đáp ứng tổng thể là 28,4% (khoảng tin cậy 95%, 19% -40%), đáp ứng hoàn toàn 6,8% và đáp ứng một phần là 21,6%. Sau thời gian theo dõi trung bình 17 tháng, tỷ lệ sống sót chung là 87,8%. Bảy bệnh nhân bị nhức đầu nhẹ và sốt nhẹ, nhưng không thấy có các phản ứng phụ khác.

    Kết quả này cho thấy rằng ghép MSC đồng loài là phương pháp mới an toàn, hiệu quả để điều trị bệnh nhân AA không đáp ứng liệu pháp miễn dịch.

    Tham khảo:

    http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/sctm.16-0227/abstract

    #anemia #thiếumáukhôngtáitạo #AA #tếbàogốctuỷxương

  • Thử nghiệm lâm sàng mới để đánh giá hiệu quả của sản phẩm tế bào gốc ở bệnh nhân bị đột quỵ mạn tính

    Thử nghiệm lâm sàng mới để đánh giá hiệu quả của sản phẩm tế bào gốc ở bệnh nhân bị đột quỵ mạn tính

    Một thử nghiệm lâm sàng để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của một sản phẩm tế bào gốc được tiêm trực tiếp vào não để điều trị chứng thiếu máu não mạn tính do đột quỵ đã bắt đầu tại Trung tâm Khoa học Y tế, Đại học Texas tại Houston. Trường Y khoa McGovern ở UTHealth là địa điểm duy nhất ở Texas và phần phía nam trung tâm của quốc gia mở tuyển bệnh nhân cho nghiên cứu đa trung tâm, giai đoạn nghiên cứu 2B – trường học đầu tiên ở Hoa Kỳ về đột quỵ tính. Phẫu thuật sẽ được tiến hành tại Trung tâm Y tế Memorial Hermann-Texas.

    Bác sĩ Sean I. Savitz nói: “Thử nghiệm này là một trong những nghiên cứu ngẫu nhiên và đối chứng đầu tiên để kiểm tra hiệu quả của việc sử dụng tế bào gốc người trưởng thành bị bệnh đột quỵ mạn tính. “Chúng tôi đã được chọn là một trong số ít các trung tâm ở nước này và các bệnh nhân từ khắp nơi trên thế giới sẽ được chuyển tới trung tâm của chúng tôi để thử nghiệm.”

    Trong nghiên cứu có đối chứng mù đôi, những bệnh nhân được phân ngẫu nhiên để xếp vào nghiên cứu sẽ trị bằng sản phẩm tế bào gốc do công ty SanBio sản xuất. Các sản phẩm được tiêm trực tiếp vào não thông qua các lỗ nhỏ vào hộp sọ. Nghiên cứu chỉ chọn những bệnh nhân đã bị đột quỵ từ 6 đến 60 tháng và bị khiếm khuyết thần kinh vận động mạn tính.

    Kết quả của một nghiên cứu giai đoạn 1/2A về sản phẩm tế bào gốc này, được trình bày tại Hội nghị nghiên cứu tế bào gốc quốc tế và được xuất bản trên tạp chí Stroke cho thấy những cải thiện đáng kể về chức năng vận động và không có mối quan ngại về an toàn.

    Chương trình Đột quỵ UTHealth tại Trường Y khoa McGovern, do Savitz dẫn đầu, là một trong những chương trình nghiên cứu và chương trình lâm sàng hoạt động mạnh nhất trong nước. Đây là một trong những địa điểm dẫn đầu trong nghiên cứu đột quỵ của Viện Nghiên cứu Bệnh thần kinh học Quốc gia và Đột quỵ (NINDS); là một trong tám trung tâm ở quốc gia được NIH tài trợ để tiến hành nghiên cứu chuyên sâu để phát triển các liệu pháp đột quỵ mới.

    #độtquỵ #tếbàogốc #sảnphẩmtếbàogốc

  • Ghép tế bào gốc điều trị bệnh xơ cứng cột bên teo cơ trên chuột

    Ghép tế bào gốc điều trị bệnh xơ cứng cột bên teo cơ trên chuột

    Các nhà nghiên cứu cho thấy việc cấy ghép tế bào gốc tủy xương giúp cải thiện chức năng vận động và hệ thống thần kinh ở chuột mắc bệnh xơ cứng cột bên teo cơ (Amyotrophic Lateral Sclerosis – ALS) bằng cách sửa chữa các tổn thương đối với hàng rào máu-tủy sống. Các nhà nghiên cứu cho biết kết quả của thí nghiệm của họ là một bước đi sớm trong việc sử dụng các tế bào gốc để sửa chữa hàng rào máu-tủy sống, được xác định là chìa khóa trong sự phát triển của ALS.

    Hình. Sự khác biệt trong hoạt động thần kinh trong ALS và bình thường.

    Các nhà nghiên cứu ở Đại học South Florida đã cho thấy trong một nghiên cứu mới đây việc ghép tế bào gốc tủy xương đã giúp cải thiện chức năng vận động và hệ thống thần kinh ở chuột mắc bệnh ALS bằng cách sửa chữa các tổn thương hàng rào máu-tủy sống.

    Trong một nghiên cứu mới được công bố trên tạp chí Scientific Reports, các nhà nghiên cứu thuộc Trung tâm Phục hồi Người cao tuổi và Phục hồi Tinh thần của USF cho biết kết quả của thí nghiệm của họ là một bước đi đầu tiên trong việc sử dụng các tế bào gốc để sửa chữa hàng rào máu-tuỷ sống, được xác định là chìa khóa trong sự phát triển của ALS. Giáo sư về Sức khoẻ USF, Svitlana Garbuzova-Davis, đã dẫn dắt dự án.

    Các nghiên cứu trước đây trong việc phát triển các phương pháp trị liệu khác nhau cho ALS thường sử dụng các chuột trước khi có triệu chứng.

    Tiến sĩ Garbuzova-Davis cho biết: “Đây là nghiên cứu đầu tiên tiến hành sửa chữa hàng rào máu-tuỷ sống đối với những con chuột có triệu chứng, phản ánh chặt chẽ hơn những điều kiện cho bệnh nhân.

    Sử dụng các tế bào gốc lấy từ tủy xương của người, các nhà nghiên cứu đã cấy tế bào vào các con chuột tạo mô hình ALS và đã có các triệu chứng bệnh. Các tế bào gốc cấy được biệt hoá và sát nhập vào thành mạch máu của nhiều mao mạch, bắt đầu quá trình sửa chữa hàng rào máu-tủy sống.

    Việc điều trị tế bào gốc đã làm trì hoãn sự tiến triển của bệnh và làm cho chức năng vận động của chuột tăng lên, đồng thời tăng sự sống còn của tế bào thần kinh vận động.

    ALS là một bệnh thoái hóa thần kinh tiến triển ảnh hưởng đến các tế bào thần kinh trong não và tủy sống đưa ra các tín hiệu để kiểm soát các cơ trên khắp cơ thể. Sự thoái hoá tiến triển của tế bào thần kinh vận động dẫn đến tử vong do ALS. Hơn 6.000 người Mỹ mỗi năm được chẩn đoán mắc bệnh này.

    Vì các tế bào gốc có khả năng phát triển thành nhiều loại tế bào khác nhau trong cơ thể, các nhà nghiên cứu tại Trung tâm Phục hồi Chức năng Tinh thần và Phục hồi não của USF đã tập trung sử dụng các tế bào gốc để khôi phục chức năng bị mất do rối loạn thoái hóa thần kinh hoặc thương tích.

    Thiệt hại đối với hàng rào giữa hệ thống tuần hoàn máu và hệ thần kinh trung ương gần đây đã được công nhận là một nhân tố trong quá trình phát triển ALS, dẫn đến các nhà nghiên cứu nhắm vào sửa chữa hàng rào này như một chiến lược tiềm năng cho điều trị ALS.

    Trong nghiên cứu này, chuột ALS đã được tiêm tĩnh mạch một trong ba liều khác nhau của các tế bào gốc tủy xương. Bốn tuần sau khi điều trị, các nhà khoa học đã xác định chức năng cải thiện chức năng của cơ và tăng cường sự sống còn của neuron vận động. Các nhà nghiên cứu lưu ý rằng những con chuột nhận được liều cao hơn của tế bào gốc cho kết quả tốt hơn trong nghiên cứu.

    Các tế bào gốc cấy ghép đã biệt hoá thành các tế bào nội mô – tạo thành lớp lót bên trong của mạch máu, tạo ra một hàng rào giữa máu và tủy sống – và gắn với các mao mạch trong tủy sống. Hơn nữa, các nhà nghiên cứu đã quan sát thấy việc giảm các tế bào thần kinh hoạt hóa, góp phần vào các quá trình viêm ở ALS.

    Đọc thêm:

    Svitlana Garbuzova-Davis, Crupa Kurien, Avery Thomson, Dimitri Falco, Sohaib Ahmad, Joseph Staffetti, George Steiner, Sophia Abraham, Greeshma James, Ajay Mahendrasah, Paul R. Sanberg, Cesario V. Borlongan. Endothelial and Astrocytic Support by Human Bone Marrow Stem Cell Grafts into Symptomatic ALS Mice towards Blood-Spinal Cord Barrier Repair. Scientific Reports, 2017; 7 (1) DOI: 10.1038/s41598-017-00993-0

    #ALS #xơcứngcộtbênteocơ #tếbàogốc

  • Ghép tế bào gốc trung mô có thể làm giảm tần suất co giật ở bệnh nhân động kinh

    Ghép tế bào gốc trung mô có thể làm giảm tần suất co giật ở bệnh nhân động kinh

    Động kinh là một nhóm các tình trạng thần kinh, đặc trưng bởi cơn co giật do hoạt động thần kinh vỏ não quá mức và bất thường và ảnh hưởng đến hàng chục triệu người trên toàn thế giới. Số lượng thuốc chống động kinh gia tăng và sự kết hợp của chúng nhằm mục đích ngăn chặn các kênh natri hoặc canxi hoặc các mục tiêu khác để giúp chấm dứt cơn động kinh. Vì hiệu quả điều trị của thuốc chống động kinh (AEDs) được giới hạn trong khoảng 20% ​​-40% bệnh nhân, các phương pháp thay thế như liệu pháp tế bào được coi là một cách tiếp cận có triển vọng. Liệu pháp tế bào gốc đã sớm chứng minh hiệu quả ở nhiều động vật và con người.

    Hình. Các nguyên nhân gây bệnh động kinh ở người (theo WHO).

    Các kết quả trên mô hình động vật ủng hộ liệu pháp tế bào gốc cho điều trị chứng động kinh: các loại tế bào gốc, bao gồm tế bào gốc thần kinh, tế bào gốc phôi thai, bào thai bào thai và các tế bào gốc trung mô đã được sử dụng trong mô hình động vật động kinh với một số mức độ thành công. Tiềm năng điều trị của các tế bào gốc có thể được tăng cường bằng các công cụ kỹ thuật tiên tiến như đóng gói tế bào, điều chỉnh chế độ nuôi cấy và biến đổi di truyền.

    Trong khi chức năng chính của tế bào gốc trung mô tủy xương (MSCs) là để hỗ trợ việc tạo máu và tạo tế bào gốc tạo máu, và cung cấp các tế bào có nguồn gốc trung tính như tế bào xương, tế bào sụn và tế bào mỡ.

    Chuyển biệt hoá (transdifferentiation) làm cho chúng có nhiều hứa hẹn cho điều trị các bệnh thần kinh. Đặc biệt, việc cấy ghép MSC thường làm giảm số lần co giật và bảo toàn neuron tốt hơn.

    Trong nghiên cứu này, nhóm nghiên cứu đề xuất một phương pháp điều trị cho bệnh nhân động kinh có triệu chứng kháng thuốc bằng truyền MSC vào tĩnh mạch và trong màng cứng. Nghiên cứu sử dụng các tế bào gốc tự thân thu từ tuỷ xương.

    Mục tiêu của nghiên cứu là đánh giá tính an toàn và hiệu quả ban đầu của việc kết hợp sử dụng truyền MSC tự thân và AED thông thường trong các bệnh nhân bị động kinh.

    Các bệnh nhân được thu tuỷ xương. Sau đó, tế bào gốc trung mô từ tuỷ xương được phân lập, nuôi cấy và tăng sinh. Các tế bào sau khi kiểm tra được huyền phù trong nước muối với 5% huyết thanh tự thân và truyền tĩnh mạch và bơm vào màng cứng. Khoảng 70 triệu tế bào được đưa vào mỗi bệnh nhân.

    Kết quả cho thấy ghép MSC được dung nạp tốt và không gây ra bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào. Tần suất co giật, lên cơn động kinh được chỉ định là kết quả chính và được đánh giá sau 1 năm. 3 trong số 10 bệnh nhân trong nhóm điều trị MSC đạt được sự thuyên giảm rõ rệt (không có cơn co giật kéo dài từ 1 năm trở lên), và 5 bệnh nhân khác từ không đáp ứng với AED đã trở thành đáp ứng với AED, trong khi chỉ có 2 trong số 12 bệnh nhân đáp ứng trong nhóm đối chứng (khác biệt có ý nghĩa, P = 0,0135) . Như vậy, liệu pháp MSC có đặc tính điều hòa miễn dịch duy nhất và là một ứng cử viên an toàn và hứa hẹn cho liệu pháp tế bào ở bệnh nhân động kinh kháng AED.

    Đọc thêm tại: http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1896112617300238

    #tếbàogốctrungmô #độngkinh #tếbàogốctuỷxương #ghéptựthân #tếbàogốcnuôicấy

  • Tế bào gốc trung mô từ mô mỡ có thể điều trị hiệu quả suy gan cấp trên chuột

    Tế bào gốc trung mô từ mô mỡ có thể điều trị hiệu quả suy gan cấp trên chuột


    Một biến chứng nghiêm trọng của suy gan mãn tính là suy gan cấp tính, một hội chứng được biết có đặc điểm là mất bù cơ tim và xơ gan, và sự sống sót thấp, cần ghép gan sớm. Do số lượng người hiến gan còn hạn chế nên cần một cách tiếp cận mới để điều trị bệnh này.

    Hình. Các giai đoạn tổn thương gan.

    Đã có những tiến bộ đáng kể trong điều trị bệnh gan bằng cách tận dụng cơ chế miễn dịch và tái tạo trong thời gian gần đây.

    Một số mô hình động vật của xơ gan cấp và mãn tính được điều trị bằng tế bào gốc trung mô (MSCs). Kết quả cho thấy có cải thiện chức năng gan. Tuy nhiên, các mô hình này không bắt chước được bệnh gan cấp tính trên người với cổ trướng và tử vong sớm. Bên cạnh một số nghiên cứu cho thấy rằng MSC có thể cải thiện chức năng gan trong điều trị bệnh nhân bị xơ gan mãn tính, các nghiên cứu khác, tuy nhiên, đã không có lợi khi sử dụng phương pháp này. Không rõ MSCs có làm giảm hoặc góp phần tạo thành sợi xơ trong gan và liệu quá trình này có phụ thuộc vào lộ trình và khung thời gian dùng thuốc hay không. Do đó, cần nhiều nghiên cứu hơn nữa trước khi điều trị MSC như một phương pháp điều trị chính cho suy gan.

    Trong nghiên cứu này, nhóm đã khảo sát việc sử dụng các MSCs có nguồn gốc từ mỡ (AD-MSCs) trong một mô hình thực nghiệm suy gan cấp tính, được phát triển bởi sự ứ mật ở chuột nhắt. Những con chuột trải qua tình trạng ứ mật được điều trị bằng tiêm tĩnh mạch AD-MSC người hoặc chuột.

    Các nhóm chuột được điều trị bằng AD-MSC chuột có ít cổ trướng, giảm gan và lách to, teo tinh hoàn ít hơn, và cải thiện các thông số sinh hóa huyết thanh. Cũng có sự cải thiện về sự thay đổi mô học gan, trong đó diện tích xơ hóa và sự tăng đường mật giảm đáng kể ở nhóm điều trị bằng AD-MSC chuột.

    Những dữ liệu này hỗ trợ việc sử dụng AD-MSC tự thânntrong điều trị bệnh ứ mật ở người, đặc biệt là ở trẻ sơ sinh, gây ức chế mật.

    Tham khảo:

    http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0753332216327640

    #xơganmấtbù #suygancấp #ghéptếbàogốc #tếbàogốcmômỡ

  • Iran thực hiện chương trình điều trị trẻ bại não bằng tế bào gốc

    Iran thực hiện chương trình điều trị trẻ bại não bằng tế bào gốc

    Dự án quốc gia lớn nhất để điều trị bệnh nhân bại não bằng tế bào gốc từ máu cuống rốn (umbilical cord blood – UCB) vào não bắt đầu chạy thử vào tháng 3 này tại Iran. Dự án được phối hợp thực hiện bởi Viện Royan, Trung tâm Y tế Trẻ em (trực thuộc Đại học Khoa học Y Tế Tehran), và Tổ chức Truyền máu Iran (IBTO).

    Hình. Các ảnh hưởng của bại não trên trẻ. Triệu chứng có thể bao gồm khó khăn trong đi bộ, cân bằng và kiểm soát vận động, ăn, nuốt, nói hoặc điều phối các cử động của mắt.


    Trong giai đoạn đầu, dự án sẽ điều trị cho 130 trẻ em bại não trong độ tuổi từ 5-13. Việc điều trị đã được thử nghiệm vào tháng 9 năm 2016 ở trẻ bại não ở một số bệnh viện và kết quả đạt được rất khả quan.

    Khoảng 4/1000 trẻ em ở Iran bị bại não, trong khi đó, ở các nước phát triển là 2 đến 2,5 trên 1000 trẻ sinh ra.

    Bệnh bại não là một thuật ngữ nói đến các ảnh hưởng của sự tổn hại bộ não đang phát triển do nhiều nguyên nhân khác nhau. Bệnh có hàng loạt các triệu chứng, bao gồm cả yếu cơ và các vấn đề về đi lại. Sự tổn thương não thường xảy ra sớm, hoặc là ở thai nhi trong thời gian mang thai hoặc trong giai đoạn sớm sau sinh.

    Triệu chứng có thể bao gồm khó khăn trong đi bộ, cân bằng và kiểm soát vận động, ăn, nuốt, nói hoặc điều phối các cử động của mắt. Một số người bị ảnh hưởng bởi bại não cũng có một số mức độ khuyết tật về trí tuệ.

    IBTO dự định mở rộng lưu trữ các tế bào gốc từ máu cuống rốn đến 100.000 mẫu từ 80.000 hiện có, Ali Akbar Pourfathollah, người đứng đầu tổ chức ILNA cho biết.

    “Khoảng 75.000 mẫu đã được lưu giữ tại các ngân hàng tư nhân và 5.000 tại các ngân hàng công, nhưng con số này sẽ sớm vượt qua con số 100,000”, ông nói thêm.

    Máu UCB là một nguồn có giá trị của các tế bào gốc tạo máu có thể được sử dụng để điều trị nhiều bệnh ác tính như bệnh bạch cầu. Hàng trăm ca cấy ghép đã được thực hiện bằng cách sử dụng tế bào gốc từ máu như vậy, dễ dàng và không có rủi ro. Việc sử dụng các tế bào gốc làm giảm nguy cơ lây truyền bệnh do virus và tỉ lệ mắc bệnh mảnh ghép chống kí chủ (GVHD). Sử dụng tế bào gốc cũng là một trong những cách tốt nhất để điều trị các bệnh về máu vì phương pháp này có tỷ lệ thành công trên 70% trên toàn thế giới.

    Lưu trữ tế bào gốc là một sự đầu tư có giá trị. Cho đến nay, 27 ngân hàng máu cuống rốn đã được đưa ra khắp cả nước Iran. Có hai loại: các ngân hàng công và tư nhân để lưu trữ tế bào gốc. Theo ISNA, chi phí thu thập và kiểm tra di truyền khoảng 645 USD và phí hàng năm để lưu trữ là 33 USD.

    #Iran #bạinão #tếbàogốcmáucuốngrốn #cuốngrốn

  • Điều trị thành công chấn thương cột sống bằng tế bào gốc trên chuột

    Điều trị thành công chấn thương cột sống bằng tế bào gốc trên chuột

    Các nhà khoa học đã tạo ra một loại tế bào thần kinh đặc biệt từ các tế bào gốc người có thể có khả năng làm lành vết thương tủy sống sau khi chấn thương cột sống. Những tế bào này, được gọi là các neuron V2a, có thể dẫn truyền tín hiệu trong tủy sống để giúp kiểm soát chuyển động. Khi các nhà nghiên cứu cấy ghép các tế bào này vào các tủy sống chuột, các tế bào thần kinh trung gian hình thành và tích hợp với các tế bào hiện có.

    Hình. Todd McDevitt (phải), Jessica Butts (ở giữa) and Dylan McCreedy (trái) đã tạo thành công tế bào V2a từ tế bào gốc vạn năng người để điều trị tổn thương dây sống.

    V2a nối các tín hiệu tiếp nối từ não đến tủy sống, nơi mà chúng kết nối với các neuron vận động đến tay và chân. Các tổn thương ở neuron trung gian V2a có thể cắt đứt sự truyền tín hiệu giữa não và các chi làm tê liệt sau tổn thương tủy sống.

    Tác giả Todd McDevitt, một nhà nghiên cứu cao cấp tại Gladstone, cho biết: “Những neuron trung gian có thể tạo ra đường truyền thần kinh sau khi chấn thương tủy sống, nên chúng trở thành một mục tiêu điều trị đầy hứa hẹn. “Mục tiêu của chúng tôi là nối lại các mạch khiếm khuyết bằng cách thay thế các neuron trung gian bị hư hỏng để tạo ra những con đường mới để truyền tín hiệu xung quanh khu vực tổn thương.”

    Một số thử nghiệm lâm sàng đang thử nghiệm các liệu pháp thay thế tế bào để điều trị các tổn thương tủy sống. Hầu hết các thử nghiệm này liên quan đến tế bào gốc thần kinh có nguồn gốc từ tế bào gốc, có thể biến thành một số loại khác nhau của não hoặc các tế bào tủy sống, hoặc các tế bào tiền thân của tế bào thần kinh nhiều nhánh, tạo ra các vỏ myelin cách điện và bảo vệ các tế bào thần kinh. Tuy nhiên, các phương pháp tiếp cận này không thể tạo ra các loại neuron tủy sống.

    Trong nghiên cứu hiện tại, được công bố trong Proceedings of the National Academy of Sciences, các nhà nghiên cứu đã tạo ra sự liên kết giữa các tế bào gốc người V2a từ tế bào gốc người. Họ đã xác định được một loại cocktail gồm các hóa chất đã dần dần biệt hoá các tế bào gốc thành các neuron V2a mong muốn. Bằng cách điều chỉnh lượng chất và mỗi lần thêm vào, các nhà khoa học có thể tạo ra một lượng lớn các interneuron V2a từ tế bào gốc.

    Tác giả Jessica Butts, một nghiên cứu sinh của phòng thí nghiệm McDevitt cho biết, “Thử thách chính của chúng tôi là tìm ra đúng thời điểm và nồng độ của các phân tử báo hiệu có thể tạo ra các nơron V2a thay vì các loại tế bào thần kinh khác, chẳng hạn như neuron vận động. “Chúng tôi đã sử dụng kiến ​​thức của chúng tôi về cách mà tủy sống phát triển để xác định sự kết hợp đúng đắn giữa hóa chất và cải tiến quy trình của chúng tôi để cho chúng ta có nồng độ cao nhất của các neuron V2a.”

    Phối hợp với nghiên cứu của Linda Noble tại Đại học California, San Francisco (UCSF), các nhà khoa học đã cấy ghép các interneuron V2a vào các tủy sống của những con chuột khỏe mạnh. Trong môi trường mới, tế bào trưởng thành thích hợp và tích hợp với các tế bào tủy sống hiện có. Điều quan trọng là những con chuột có thể di chuyển bình thường sau khi điều trị.

    Đồng tác giả, tiến sĩ Dylan McCreedy cho biết: “Chúng tôi rất vui mừng khi thấy rằng các tế bào được cấy ghép đã tạo ra trục dài ở cả hai hướng – một đặc điểm chính của các interneuron V2a – và chúng bắt đầu kết nối với các neuron.”

    Các nhà nghiên cứu cho biết bước tiếp theo của họ là ghép các tế bào này vào những con chuột bị tổn thương tủy sống để xem liệu các neuron trung gian V2a có thể giúp khôi phục lại chuyển động sau khi đã xảy ra tổn thương. Họ cũng quan tâm đến việc khám phá vai trò tiềm ẩn của những tế bào này trong các mô hình rối loạn chuyển động thoái hóa thần kinh.

    Tham khảo:

    Jessica C. Butts. Differentiation of V2a interneurons from human pluripotent stem cells. PNAS, April 2017 DOI: 10.1073/pnas.1608254114

    #chấnthươngcộtsống #neuron #V2a

  • Tế bào gốc khứu giác có tiềm năng trị nhiều bệnh thần kinh

    Tế bào gốc khứu giác có tiềm năng trị nhiều bệnh thần kinh

    Mũi là hữu ích cho nhiều hơn chỉ là một cảm giác mùi. Trong thực tế, nó có thể chứng minh được chìa khóa để chữa chứng liệt và tìm cách điều trị cho một số rối loạn não. Alan Mackay-Sim, một cơ quan toàn cầu về tế bào gốc khứu giác, đã nghiên cứu về tiềm năng của những tế bào gốc khứu giác thu từ mũi có khả năng hồi phục đáng kể và có nhiều tiềm năng, có nghĩa là chúng có thể tạo ra hầu hết các loại tế bào trong cơ thể.

    Hình. Giáo sư Alan Mackay-Sim.

    Giáo sư Mackay-Sim đang ở Perth để hội thảo khoa học Swan để thảo luận cách thức tế bào gốc có thể được sử dụng trong khám phá thuốc và những thách thức phải đối mặt trong việc sử dụng những khám phá trong phòng thí nghiệm để điều trị.

    Các nghiên cứu của ông vào đầu những năm 2000 chứng minh rằng các tế bào bám vào khứu giác có thể được cấy ghép an toàn vào các tủy sống bị tổn thương và giúp tái tạo các dây thần kinh trong khu vực tổn thương, làm cho một người Ba Lan đi lại và tạo hy vọng hàng ngàn người.

    Giáo sư Mackay-Sim đã nghỉ hưu, Giáo sư Mackay-Sim tiếp tục giám sát các nghiên cứu về tế bào gốc để điều trị các bệnh như tâm thần phân liệt, bệnh Parkinson và chứng liệt (spastic paraplegia – HSP).

    Các tế bào gốc khứu giác có thể làm biệt hoá thành nhiều loại tế bào bao gồm các tế bào thần kinh, ông và các đồng nghiệp đã có thể phát triển mô hình tế bào để nghiên cứu cơ sở sinh học của bệnh, thử nghiệm các thuốc ứng cử viên và chẩn đoán.

    Nhóm nghiên cứu đã xác định được sự khác biệt trong tái tạo tế bào thần kinh ở bệnh nhân tâm thần phân liệt và rối loạn lưỡng cực, một khám phá giúp hiểu rõ hơn về những bệnh này phát triển như thế nào.

    Trong trường hợp của HSP, họ đã xác định được một số ứng cử viên về thuốc, một trong số đó sẽ được đưa đến một thử nghiệm lâm sàng.

    Giáo sư Mackay-Sim cho biết: “Đây là một căn bệnh chậm tiến triển, nơi mà người ta mất sức ở chi dưới và trở nên trơ và sau đó là tê liệt, vì vậy họ khó đi bộ và họ có thể ngồi trên chiếc xe lăn và mất cân bằng.

    Trong nghiên cứu của Parkinson, bốn phân tử ứng viên đã được phát hiện qua việc kiểm tra hàng ngàn các hợp chất.

    #tếbàogốckhứugiác #bệnhthầnkinh #Mũi