Bệnh Hirschsprung là một dị tật bẩm sinh hiếm gặp, ảnh hưởng đến khoảng 1 trên 5000 trẻ sơ sinh, do sự thiếu hụt tế bào thần kinh trong ruột dưới, thường là ở đại tràng. Điều này khiến ruột mất khả năng co bóp bình thường, gây ra tắc nghẽn chức năng và dẫn đến táo bón nghiêm trọng. Phương pháp điều trị truyền thống là phẫu thuật cắt bỏ phần ruột bị ảnh hưởng và nối đoạn ruột có hệ thần kinh bình thường với hậu môn. Tuy nhiên, phương pháp này có thể gây ra các biến chứng như hẹp hậu môn, táo bón, tiêu chảy, rò rỉ phân và viêm ruột. Hơn nữa, nhiều bệnh nhân phải thực hiện phẫu thuật lặp lại nhiều lần. Vì vậy, các nhà khoa học đang tìm kiếm các phương pháp điều trị thay thế hiệu quả và ít xâm lấn hơn.
Gần đây, một hướng tiếp cận mới đầy triển vọng đã xuất hiện: sử dụng liệu pháp tế bào gốc để tạo ra tiền thân tế bào thần kinh, sau đó cấy vào ruột của bệnh nhân nhằm tái tạo mạng lưới thần kinh bị thiếu hụt và khôi phục chức năng đường ruột. Dù vẫn đang trong giai đoạn nghiên cứu, nhưng phương pháp này đã mang lại những kết quả đáng khích lệ.
Tiến bộ trong nghiên cứu liệu pháp tế bào gốc
Một nghiên cứu được công bố trên tạp chí Gut đã báo cáo về việc sử dụng tế bào gốc để cải thiện tình trạng mất tế bào thần kinh ở bệnh nhân Hirschsprung. Mục tiêu của nghiên cứu là tạo ra các tế bào tiền thân thần kinh từ tế bào gốc, sau đó cấy chúng vào mô ruột để phục hồi hệ thống thần kinh bị tổn thương. Phương pháp này không chỉ giúp tăng cường chức năng đường ruột mà còn có khả năng giảm các triệu chứng suy nhược do bệnh gây ra.
Năm 2017, các nhà nghiên cứu tại Đại học Sheffield đã tập trung vào việc sản xuất và phân tích các tiền chất tế bào thần kinh có nguồn gốc từ tế bào gốc. Các tiền chất này sau đó được gửi đến Đại học Cao đẳng Luân Đôn (UCL), nơi các nhà khoa học tiến hành cấy ghép chúng vào mô ruột do bệnh nhân tại Bệnh viện Great Ormond Street (GOSH) hiến tặng. Sau đó, các xét nghiệm được thực hiện để đánh giá mức độ cải thiện chức năng của mô.
Kết quả phân tích mô học
Kết quả cho thấy các mẫu mô ruột được cấy ghép tế bào gốc có sự cải thiện đáng kể về khả năng co bóp so với mô ruột không được điều trị. Điều này cho thấy rằng liệu pháp tế bào gốc có thể giúp khôi phục chức năng ruột và mở ra hướng điều trị mới cho bệnh Hirschsprung.
Một trong những hình ảnh quan trọng từ nghiên cứu cho thấy các tế bào gốc (màu xanh lá cây) đã được cấy thành công vào mô ruột, với sự chồng chéo giữa các tế bào gốc được cấy ghép và các tế bào thần kinh của người hiến tặng (màu đỏ). Điều này chứng minh rằng tế bào gốc đang biệt hóa thành tế bào thần kinh mới, bổ sung vào mạng lưới thần kinh ruột bị thiếu hụt. Ngoài ra, nghiên cứu cũng chỉ ra rằng các tế bào tiền thân thần kinh có thể được bảo quản đông lạnh và giải đông với tỷ lệ sống sót cao, giúp giảm đáng kể chi phí sản xuất. Quan trọng hơn, sau khi phục hồi, các tế bào này vẫn duy trì khả năng biệt hóa và có thể được sử dụng để cấy ghép vào mô đại tràng trong các thử nghiệm ex vivo.
Tương lai của liệu pháp tế bào gốc cho bệnh Hirschsprung
Tiến sĩ Conor McCann từ Viện Sức khỏe Trẻ em UCL Great Ormond Street nhận định: “Nghiên cứu này đánh dấu một bước tiến đột phá trong việc phát triển liệu pháp tế bào gốc cho bệnh Hirschsprung.” Ông bày tỏ hy vọng rằng trong tương lai, sự hợp tác giữa các nhóm nghiên cứu sẽ giúp phương pháp này sớm được ứng dụng để mang lại lợi ích cho bệnh nhân.
Tiến sĩ Anestis Tsakiridis tại Đại học Sheffield cũng nhấn mạnh: “Chúng tôi đã đặt nền móng cho sự phát triển của liệu pháp tế bào gốc trong điều trị bệnh Hirschsprung. Trong vài năm tới, chúng tôi sẽ tiếp tục nỗ lực để đưa phương pháp này vào các phòng khám.”
Nghiên cứu này không chỉ đánh dấu một bước tiến quan trọng trong việc hiểu biết và điều trị bệnh Hirschsprung mà còn cho thấy tiềm năng to lớn của liệu pháp tế bào gốc trong y học tái tạo. Dù vẫn cần thêm các thử nghiệm lâm sàng để kiểm chứng tính hiệu quả và an toàn trên bệnh nhân, nhưng kết quả ban đầu đầy hứa hẹn. Nếu thành công, phương pháp này có thể giúp cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống cho những người mắc căn bệnh hiếm gặp này, mở ra một kỷ nguyên mới trong điều trị rối loạn thần kinh ruột.
Nguồn tài liệu dịch: