Trong nhiều thập kỷ, giới khoa học cho rằng tế bào gốc thần kinh (NSCs) chỉ tồn tại trong não và tủy sống. Tuy nhiên, một nghiên cứu quốc tế mới do Hans Schöler từ Viện Nghiên cứu Y sinh Phân tử Max Planck ở Münster dẫn đầu đã bác bỏ giả định này và phát hiện một loại tế bào gốc thần kinh mới bên ngoài hệ thần kinh trung ương (CNS), mở ra tiềm năng to lớn cho việc phát triển liệu pháp điều trị các bệnh thần kinh. Nghiên cứu được công bố trên tạp chí Nature Cell Biology.
Năm 2014, một bài báo có tựa đề “Stimulus-triggered fate conversion of somatic cells into pluripotency” (Chuyển đổi số phận tế bào soma thành tế bào đa năng nhờ kích thích) đăng trên Nature đã gây chấn động vì đề xuất cách đơn giản để thu nhận tế bào gốc đa năng. Nếu phương pháp này – tạo tế bào đa năng mà không cần vector virus như Shinya Yamanaka (người đoạt Nobel) từng làm – thành công, đó sẽ là một bước đột phá khó tin.
Tuy nhiên, phòng thí nghiệm của Schöler tại Viện Max Planck, cùng nhiều nhóm khác, không thể lặp lại thí nghiệm mô tả việc “kích hoạt đa năng nhờ kích thích” (STAP) dựa trên xử lý tế bào soma bằng độ pH thấp. Dù thử nghiệm nhiều điều kiện nuôi cấy và mô khác nhau, họ vẫn không tạo được tế bào đa năng – và bài báo liên quan cuối cùng bị rút lại vài tháng sau khi xuất bản.
Điều bất ngờ là Dong Han và Schöler lại thu được một quần thể tế bào hiếm từ vùng ngoại vi hệ thần kinh trung ương nhờ phương pháp STAP, những tế bào này mang đặc tính của tế bào gốc thần kinh (NSCs). Chúng được gọi là tế bào gốc thần kinh ngoại vi (pNSCs), xuất hiện ở nhiều mô của chuột, bao gồm phổi và đuôi. Sau khi xác định được quần thể NSC, họ nhận ra việc xử lý độ pH thấp là không cần thiết để nuôi cấy chúng. Một nhóm nghiên cứu từ hơn 10 phòng thí nghiệm ở châu Âu, châu Á và Bắc Mỹ sau đó đã phân tích kỹ lưỡng các pNSCs mới phát hiện này. Kết quả cho thấy pNSCs chia sẻ nhiều đặc điểm phân tử và chức năng quan trọng với NSCs trong não.
Chúng có hình thái tế bào, khả năng tự đổi mới và biệt hóa tương tự NSCs não, biểu hiện nhiều dấu ấn đặc trưng của NSC, đồng thời có hồ sơ phiên mã và biểu sinh toàn bộ gen phù hợp với NSCs não. Hơn nữa, nhiều pNSCs di chuyển ra khỏi ống thần kinh có thể biệt hóa thành neuron trưởng thành và, ở mức độ hạn chế, tế bào thần kinh đệm trong giai đoạn phôi và sau sinh. Việc phát hiện pNSCs không chỉ cung cấp hiểu biết mới về sự phát triển hệ thần kinh động vật có vú, mà còn thách thức giả thuyết lâu đời trong khoa học thần kinh. Đặc biệt, do có thể nuôi cấy số lượng lớn trong đĩa petri, chúng mở ra tiềm năng ứng dụng to lớn cho y học tái tạo.
Việc phát hiện pNSCs bên ngoài CNS cho thấy mức độ linh hoạt tế bào chưa từng được biết đến trong hệ thần kinh. Khác với tế bào gốc nguồn gốc mào thần kinh (có khả năng tự đổi mới hạn chế), pNSCs rất giống NSCs từ não và duy trì được khả năng tạo neuron trong thời gian dài.
Schöler nhấn mạnh vai trò quan trọng của hợp tác đa ngành trong khám phá này:”Chúng tôi đã hợp tác với nhiều phòng thí nghiệm có chuyên môn đa dạng để đảm bảo nghiên cứu chặt chẽ. Sự kết hợp giữa phân tích dòng tế bào di truyền, phân tích đơn bào và kiểm tra chức năng in vivo đã cung cấp bằng chứng thuyết phục rằng pNSCs là một thành phần thực sự và chưa từng được công nhận trước đây của hệ thần kinh động vật có vú.”
Tiềm năng ứng dụng trong y học và sức khỏe con người
Khả năng khai thác pNSCs có thể tác động sâu rộng đến điều trị bệnh thoái hóa thần kinh và chiến lược sửa chữa tế bào thần kinh. Nếu pNSCs tồn tại ở người, chúng có thể trở thành nguồn cung cấp tế bào gốc thần kinh dễ tiếp cận, phục vụ điều trị các bệnh như Parkinson, chấn thương tủy sống và rối loạn thoái hóa thần kinh khác. Các nghiên cứu tiếp theo sẽ tập trung xác nhận sự tồn tại của pNSCs ở người và khám phá toàn bộ tiềm năng trị liệu của chúng.
Kết quả công bố trên Nature Cell Biology đã mở đường cho nghiên cứu sâu hơn về vai trò của pNSCs trong sinh học người và ứng dụng tiềm năng của chúng trong điều trị bệnh thoái hóa thần kinh cũng như liệu pháp tái tạo.
(Dong Han et al, Multipotent neural stem cells originating from neuroepithelium exist outside the mouse central nervous system, Nature Cell Biology (2025). DOI: 10.1038/s41556-025-01641-w )