1. Ryoncil – thuốc tế bào gốc trung mô đầu tiên được FDA Mĩ cấp phép lưu hành
Ryoncil được sản xuất bởi công ty Mesoblast là thuốc tế bào gốc chứa tế bào gốc trung mô đầu tiên được FDA Mĩ cấp phép lưu hành tại Mĩ vào tháng 12/2024. Ryoncil được chỉ định trong điều trị bệnh mảnh ghép chống kí chủ trong trường hợp ghép tế bào gốc tạo máu. Ryoncil chứa thành phần hoạt tính là tế bào gốc trung mô có nguồn gốc từ tủy xương người khỏe mạnh hiến. Các tế bào này được nuôi cấy tăng sinh quy mô lớn và đóng gói vào trong các lọ trữ lạnh. Sản phẩm được trữ lạnh ở -196 oC. Ryoncil chứa trong dung dịch trữ lạnh chứa 10% DMSO nên việc sử dụng sản phẩm cần kiểm tra tình trạng dị ứng với DMSO của bệnh nhân, hoặc cần li tâm loại bỏ DMSO trước khi truyền.
Như vậy, kể cả Ryoncil, trên thế giới đã có 3 sản phẩm có cùng chỉ định cho bệnh lý mảnh ghép chống kí chủ; gồm, Prochymal được cấp phép lưu hành vào năm 2012 tại Canada, Temcell HS được cấp phép lưu hành tại Nhật vào năm 2016. Đến nay, Prochymal đã được cấp phép lưu hành ở một số quốc gia khác.
2. Lenmeldy – thuốc tế bào gốc tạo máu tự thân chuyển gen đầu tiên được cấp phép
Lenmeldy là một liệu pháp gen được sử dụng để điều trị các loại bệnh loạn dưỡng bạch cầu metachromatic ở trẻ em. Lenmeldy hoạt động bằng cách giúp cơ thể tạo ra enzym ARSA để ngăn chặn sự tiến triển của bệnh MLD, thông qua việc sử dụng các tế bào gốc của chính bệnh nhân đã được chỉnh sửa. Lenmeldy được truyền dịch một lần duy nhất. Lenmeldy đã được FDA chấp thuận vào ngày 18 tháng 3 năm 2024. Lenmeldy được chỉ định để điều trị cho trẻ em mắc bệnh loạn dưỡng bạch cầu metachromatic tiền triệu chứng dạng muộn ở trẻ sơ sinh (PSLI), tiền triệu chứng sớm ở trẻ vị thành niên (PSEJ), hoặc có triệu chứng nhẹ ở trẻ vị thành niên bị bệnh loạn dưỡng bạch cầu metachromatic (MLD).
3. Ghép tế bào biểu mô giác mạc biệt hóa từ tế bào gốc vạn năng cảm ứng mang lại ánh sáng cho bệnh nhân
Lần đầu tiên các nhà khoa học tại Bệnh viện Đại học Osaka, Nhật Bản đã mang lại hi vọng cho các bệnh nhân bị mù do tình trạng thiếu tế bào gốc rìa giác mạc. Nghiên cứu đầu tiên này đã tiến hành trên 4 bệnh nhân. Trong nghiên cứu này, các nhà khoa học sử dụng tế bào máu ngoại vi của một người hiến, sau đó chúng được cảm ứng để trở thành tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPSC). Các tế bào iPSC này được biệt hóa thành các tấm tế bào biểu mô giác mạc. Những tấm tế bào này được ghép lên các bệnh nhân bị chứng mù do thiếu tế bào gốc rìa giác mạc. Khoảng bảy tháng sau khi cấy ghép, cả bốn bệnh nhân đều có cải thiện về thị lực.
Tuy nhiên, một năm sau, thị lực của bệnh nhân thứ 4, một phụ nữ 39 tuổi với mất thị lực nghiêm trọng nhất trong nhóm, lại suy giảm. Cải thiện tốt nhất về thị lực được thấy ở bệnh nhân 1 và 2, lần lượt là một phụ nữ 44 tuổi và một người đàn ông 66 tuổi. Các nhà nghiên cứu nghi ngờ bệnh nhân 3 và 4 có thể không có cải thiện giống nhau do phản ứng miễn dịch bất lợi với việc cấy ghép. Không bệnh nhân nào được cung cấp thuốc ức chế miễn dịch, ngoại trừ steroid. Đây là một nỗ lực điều trị bệnh mù do một nguyên nhân khác với công trình năm 2023 do thoái hóa điểm vàng mà các nhà khoa học đã sử dụng tế bào tự thân để tái lập trình.
4. Ghép tụy đảo từ tế bào gốc vạn năng cảm ứng chữa thành công bệnh đái tháo đường
Trong nhiều năm trước, việc điều trị bệnh đái tháo đường type 1 bằng tế bào gốc được xem như là phương pháp điều trị hỗ trợ khi dùng tế bào gốc trung mô, hay điều trị miễn dịch khi dùng tế bào gốc tạo máu để tạo hệ thống miễn dịch mới. Năm 2024, thế giới chứng kiến một bệnh nhân đã được chữa thành công đái tháo đường type 1 bằng cách ghép tụy đảo được biệt hóa từ tế bào gốc vạn năng cảm ứng. Nghiên cứu này được tiến hành bởi các nhà khoa học tại Đại học Bắc Kinh, Trung Quốc.
Trong nghiên cứu này các nhà khoa học đã lấy tế bào gốc trung mô từ mô mỡ tự thân sau đó cảm ứng thành tế bào gốc vạn năng cảm ứng bằng hóa chất. Các tế bào gốc vạn năng cảm ứng sau đó được biệt hóa thành tụy đảo. Cuối cùng tụy đảo được cấy vào vùng bụng của bệnh nhân. Điều ngoạn mục đã xảy ra là từ sau 2,5 tháng bệnh nhân đã hoàn toàn không phục thuộc insulin. Lượng insulin từ tụy đảo ghép vào có thể thay thế hoàn toàn insulin tiêm vào. Đến 12 tháng sau khi điều trị bệnh nhân vẫn không cần tới việc tiêm insulin để duy trì đường huyết. Kết quả nghiên cứu này mở ra một con đường mới trong điều trị bệnh đái tháo đường type 1. Quy trình điều trị này có nhiều tính mới như sử dụng tế bào gốc trung mô để cảm ứng thay vì dùng tế bào da, dùng hóa chất cảm ứng vạn năng thay vì dùng chuyển gen, việc cấy ghép tụy đảo tiến hành vào dưới bụng. Sau kết quả nghiên cứu này, nhóm nghiên cứu sẽ tiến hành một thử nghiệm lâm sàng để xác nhận lại tính an toàn và hiệu quả của điều trị bằng quy trình này.
5. Akuugo – thuốc tế bào gốc trung mô tăng cường biểu hiện gen đầu tiên được cấp phép lưu hành tại Nhật bản
Ngày 31/7/2024, Công ty TNHH SanBio đã nhận được giấy phép thương mại có điều kiện và giới hạn thời gian tại Nhật Bản cho sản phẩm tế bào gốc trung mô dùng để cấy vào sọ não “AKUUGO suspension for intracranial implantation” (INN: vandefitemcel; gọi là “AKUUGO”) để điều trị liệt vận động kéo dài do chấn thương sọ não.
Đây là bước tiến mới trong lĩnh vực tế bào gốc trung mô. Sự cấp phép này cho sản phẩm Akuugo của chính phủ Nhật đã mở ra một kỉ nguyên mới cho sản phẩm tế bào gốc trung mô. Thật vậy, trong hầu hết các cấp phép lưu hành sản phẩm thuốc tế bào gốc trung mô, các tế bào gốc trung mô dạng hoang dại được sử dụng. Trong khi đó, Akuugo là sản phẩm chứa tế bào gốc trung mô có tăng cường biểu hiện gen thông qua chuyển gen.
Thật vậy, Akuugo được sản xuất bằng cách sử dụng tế bào gốc trung mô từ tủy xương đồng loài; sau đó chuyển gen Notch-1 để tăng cường khả năng kích thích tái tạo tế bào thần kinh. Akuugo được chứng minh là có thể kích thích giải phóng FGF-2 và một số chất khác mà tăng cường năng lực tái tạo của tế bào thần kinh bị tổn thương và kích thích biệt hóa tế bào thần kinh mới sau khi được cấp vào não bị tổn thương. Akuugo có 3 nhóm tác động chính khi sử dụng: bảo vệ thần kinh, kích thích hình thành mạch máu và khả năng điều biến miễn dịch. Hiện tại Akuugo đóng gói trong lọ chứa 300 uL huyền phù với 5 triệu tế bào.
6. Hồng Kông cho phép thương mại thịt được sản xuất từ tế bào gốc
Hong Kong đã trở thành khu vực đầu tiên tại Trung Quốc chấp nhận công nghệ thực phẩm đột phá của thịt nuôi cấy. Vow, một công ty khởi nghiệp công nghệ thực phẩm của Úc, đã đưa các sản phẩm thịt chim cút Nhật nuôi cấy của mình ra thị trường Hong Kong.
Sản phẩm thịt nuôi cấy hàng đầu của Vow, Forged Parfait, đã gặt hái thành công tại Singapore. Parfait là một loại pâté làm từ thịt nuôi cấy (còn được gọi là thịt nuôi cấy trong môi trường kiểm soát) để tạo ra thịt chim cút không cần giết mổ. Vow đã mang sản phẩm này đến The Aubrey tại Mandarin Oriental ở Hong Kong. Sản phẩm chế biến từ gan ngỗng nuôi cấy của Vow, Forged Gras, cũng có sẵn tại cả Singapore và Hong Kong. Gras được Vow miêu tả là “Trải nghiệm gan ngỗng béo ngậy và đầy thỏa mãn”. Như vậy, Hong Kong là thị trường thứ 2 trên thế giới sau Singapore cho phép thương mại thịt được tạo ra từ công nghệ tế bào gốc trong phòng thí nghiệm.
Bên cạnh sản phẩm thịt nuôi cấy cho người, năm 2024 cũng là năm đầu tiên những hộp thức ăn cho mèo từ thịt nuôi cấy được sản xuất thành công và hi vọng sẽ đưa ra thị trường sớm. Sản phẩm này là sự hợp tác giữa các chuyên gia thức ăn cho vật nuôi “pet” Omni và thương hiệu thịt nuôi cấy Meatly. Đây là lần đầu tiên Omni thử sức trong lĩnh vực nuôi cấy, vì trước đây họ chỉ bán thực phẩm thuần chay cho mèo và chó. Các hộp 150g thức ăn cho mèo làm từ thịt gà nuôi cấy sẽ có giá 1 bảng Anh mỗi hộp. Chúng chưa có sẵn để mua và vẫn cần sự chấp thuận từ chính phủ trước khi có mặt tại các cửa hàng. Theo thương hiệu, Pets at Home dự kiến sẽ trở thành nhà phân phối đầu tiên khi được phê duyệt, điều này có thể diễn ra trong ba tháng tới.
7. Tế bào gốc tạo máu được biệt hóa thành công từ tế bào gốc vạn năng cảm ứng
Các nhà nghiên cứu tại Melbourne, Úc đã đạt được đột phá đầu tiên trên thế giới trong việc tạo ra các tế bào gốc tạo máu tương tự như trong cơ thể con người. Khám phá này có thể sớm dẫn đến các phương pháp điều trị cá nhân hóa cho trẻ em mắc bệnh bạch cầu và rối loạn suy tủy xương. Nghiên cứu này, do Viện Nghiên cứu Trẻ em Murdoch (MCRI) dẫn đầu và được công bố trên tạp chí Nature Biotechnology, đã vượt qua rào cản lớn trong việc sản xuất tế bào gốc máu người, có thể tạo ra hồng cầu, bạch cầu và tiểu cầu, gần giống những tế bào trong phôi thai người. Đột phá này giúp việc tạo ra tế bào gốc tạo máu từ việc sử dụng quá trình tái lập trình tế bào máu ngoại vi thành tế bào gốc vạn năng cảm ứng; sau đó biệt hóa những tế bào gốc vạn năng này thành tế bào gốc tạo máu.
Một kỉ nguyên mới trong điều trị các bệnh nhân ung thư bạch cầu hay suy tủy được mở ra từ nghiên cứu này. Thật vậy, tìm kiếm nguồn tế bào gốc tạo máu phù hợp để chữa bệnh là một thách thức lớn nhất hiện nay. Người ta kì vọng rằng các tế bào gốc tạo máu được tạo ra từ công nghệ này nhanh chóng được đưa vào thử nghiệm lâm sàng.
Tương tự với nỗ lực này, năm 2022, các nhà khoa học tại UK đã bắt đầu thử nghiệm lâm sàng phase 1 cho tế bào hồng cầu được tạo ra trong phòng thí nghiệm. Theo đó, các nhà khoa học đã biệt hóa thành công các tế bào gốc tạo máu thành tế bào hồng cầu. Nghiên cứu mở ra một kỉ nguyên mới trong việc sản xuất hồng cầu trong phòng thí nghiệm để điều trị các bệnh nhân thiếu máu.
8. Hoạt hóa thành công tế bào gốc thần kinh không hoạt động trong não
Các nhà khoa học từ Trường Y khoa Duke-NUS và Viện Cơ sinh học (MBI) tại Đại học Quốc gia Singapore (NUS) đã phát hiện một con đường mới để đánh thức các tế bào gốc thần kinh không hoạt động, mở ra các liệu pháp tiềm năng mới cho các rối loạn phát triển thần kinh như tự kỷ, khuyết tật học tập và bại não.
Trong não bộ trưởng thành của động vật có vú, hầu hết các tế bào gốc thần kinh, có nguồn gốc từ hệ thần kinh và có thể phát triển thành nhiều loại tế bào não khác nhau, vẫn ở trạng thái ngủ (không hoạt động) cho đến khi chúng nhận được các tín hiệu cụ thể để kích hoạt. Khi được đánh thức, chúng tạo ra các tế bào thần kinh mới, hỗ trợ trong việc sửa chữa và phát triển não bộ.
Các khuyết tật trong việc kích hoạt tế bào gốc thần kinh có liên quan đến sự suy giảm nhận thức liên quan đến tuổi tác và các rối loạn phát triển thần kinh như bệnh đầu nhỏ, một tình trạng mà đầu của trẻ sơ sinh nhỏ hơn so với dự kiến vì não bộ của chúng không phát triển đúng cách. Các rối loạn phát triển thần kinh ảnh hưởng đến khoảng 5% trẻ em và thanh thiếu niên trên toàn thế giới và dẫn đến suy giảm nhận thức, giao tiếp, hành vi thích ứng và kỹ năng vận động tâm lý. Để nghiên cứu sự kích hoạt này, các nhà khoa học đã nghiên cứu trên ruồi giấm. Tương tự như động vật có vú, các tế bào gốc thần kinh của ruồi giấm vẫn đang ngủ cho đến khi chúng được đánh thức. Những phát hiện của họ, được công bố trên tạp chí Science Advances, cho thấy rằng một loại tế bào thần kinh đệm tên là astrocytes có vai trò quan trọng trong việc đánh thức các tế bào gốc thần kinh đang ngủ trong não của ruồi giấm. Nghiên cứu này đã mở ra một hướng mới trong điều trị các bệnh lí thần kinh bằng cách kích hoạt các tế bào gốc thần kinh không hoạt động.
9. Lần đầu tiên điều trị thành công đái tháo đường type 2 bằng cách ghép tụy đảo biệt hóa từ tế bào gốc
Lần đầu tiên trên thế giới, một bệnh nhân đái tháo đường type 2 người Trung Quốc được chữa thành công bằng tế bào gốc tại Trung Quốc. Trong nghiên cứu, các nhà khoa học Trung Quốc đã thực hiện quy trình cấy ghép tế bào tụy đảo để điều trị bệnh đái tháo đường type 2 của một nam bệnh nhân 59 tuổi có 25 năm bệnh đái tháo đường. Trong nghiên cứu này, tế bào máu ngoại vi của bệnh nhân được thu nhận; sau đó chúng được cảm ứng trở thành tế bào gốc vạn năng cảm ứng. Các tế bào gốc vạn năng được biệt hóa thành tế bào gốc nội mô; sau đó biệt hóa thành tế bào tụy đảo. Bệnh nhân đã trải qua ca ghép tĩnh mạch cửa xuyên gan qua da với 1,2 triệu đảo tụy được cấy ghép vào gan. Dữ liệu trong 27 tháng đầu tiên đã cho thấy những cải thiện đáng kể trong việc kiểm soát đường huyết, và cung cấp bằng chứng đầu tiên rằng mô tế bào đảo tụy từ tế bào gốc có thể phục hồi chức năng tế bào đảo tụy ở bệnh nhân T2D ở giai đoạn muộn. Các mảnh ghép được dung nạp tốt mà không có sự hình thành khối u hoặc các sự cố bất lợi nghiêm trọng liên quan đến mảnh ghép.
10. Người hóa robot sử dụng tế bào gốc người
Các nhà khoa học Trung Quốc đã tạo ra một robot giống như Frankenstein được điều khiển bởi một bộ não người tí hon – một thành tựu đầu tiên thuộc loại này. Robot hoạt động bằng cách sử dụng một bộ não organoid phát triển trong phòng thí nghiệm, một khối tế bào, và một con chip máy tính tương tác với hệ thống thần kinh của bộ não. Nó được mô tả như một ‘bộ não trên chip’ hoạt động giống như bộ não người bằng cách sử dụng các cảm biến và một thuật toán AI giúp robot di chuyển, nắm bắt các vật thể và tránh chướng ngại vật.
Để tạo ra ‘cỗ máy sống’ của mình, nhóm này đã sử dụng các tế bào gốc vạn năng cảm ứng và biệt hóa hình thành organoids, những organoids này phân chia thành nhiều loại tế bào khác nhau có trong não. Tuy nhiên, các nhà khoa học Trung Quốc không tiết lộ cách họ huấn luyện organoid để biết khi nào robot nên thực hiện các nhiệm vụ cụ thể. Tuy nhiên, nghiên cứu này vẫn đang ở giai đoạn phát triển ban đầu.
Điều này xảy ra vài ngày sau khi các nhà khoa học tại Nhật Bản ghép mô da người và cấu trúc dây chằng trên khuôn mặt của robot để thể hiện cảm xúc như con người. Các nhà khoa học tại Đại học Tokyo đã phát hành một video về khuôn mặt robot mỉm cười kỳ lạ được tạo ra từ da người phát triển trong phòng thí nghiệm. Theo nhóm nghiên cứu, các robot có da thật không chỉ có ngoại hình ‘hết sức giống thực tế’ mà còn có thể tự phục hồi nếu bị hư hỏng.
Leave a Reply