Category: Tế bào gốc Thế giới

Thuốc mới cho thấy triển vọng chống lại bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne

Một loại thuốc mới có triển vọng trong việc điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), một rối loạn di truyền hiếm gặp gây thoái hóa cơ nghiêm trọng.

Các nhà nghiên cứu tại Đại học McGill đã phát hiện ra rằng một hợp chất thử nghiệm có tên K884 có thể tăng cường khả năng tự sửa chữa tự nhiên của tế bào gốc cơ. Các phương pháp điều trị hiện tại có thể làm chậm sự tổn thương cơ, nhưng không giải quyết được vấn đề gốc rễ. DMD ảnh hưởng đến khoảng một trong 5.000 bé trai trên toàn thế giới, thường dẫn đến phụ thuộc vào xe lăn ở tuổi thiếu niên và các biến chứng đe dọa đến tính mạng ở tuổi trưởng thành sớm.

“Bằng cách tăng cường khả năng sửa chữa cơ thay vì chỉ làm chậm quá trình thoái hóa, các liệu pháp kích thích chức năng tế bào gốc cơ có tiềm năng cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân DMD. Nó có thể giúp khôi phục chức năng cơ và cuối cùng, mang lại sự độc lập lớn hơn,” tác giả chính Natasha Chang, Giáo sư trợ lý tại Khoa Hóa sinh của McGill, cho biết.

Xây dựng cơ bắp mạnh hơn từ tế bào gốc

Công ty công nghệ sinh học Kanyr Pharma ban đầu phát triển thuốc này cho bệnh ung thư và bệnh chuyển hóa, nhưng chưa được chấp thuận cho bất kỳ sử dụng cụ thể nào. Nghiên cứu tiền lâm sàng này đánh dấu lần đầu tiên thuốc được thử nghiệm trên tế bào DMD. Các nhà nghiên cứu đã đặt các tế bào gốc cơ bị ảnh hưởng bởi DMD từ người và chuột dưới kính hiển vi để quan sát cách chúng phản ứng với loại thuốc. Họ nhận thấy rằng thuốc thử nghiệm ức chế các enzyme cụ thể, cho phép các tế bào gốc cơ phát triển thành mô cơ chức năng. “Điều làm cho K884 đặc biệt hứa hẹn là sự chính xác của nó. Nó nhắm vào các tế bào bị ảnh hưởng bởi DMD mà không ảnh hưởng đến các tế bào gốc cơ khỏe mạnh,” Chang cho biết. Không giống như liệu pháp gen, nhắm vào các đột biến di truyền cụ thể và không phù hợp cho tất cả bệnh nhân, K884 hoạt động ở cấp độ tế bào, phục hồi khả năng sửa chữa cơ bất kể đột biến gây bệnh. Điều này khiến nó trở thành một lựa chọn điều trị tiềm năng cho tất cả bệnh nhân DMD, bà bổ sung.

Một hiểu biết mới về DMD

Những phát hiện này, được công bố trên Life Science Alliance, bổ sung vào cơ sở dữ liệu ngày càng tăng thách thức các giả định trước đây về nguyên nhân gốc rễ của DMD.

“Căn bệnh này từ trước đến nay được xem như một vấn đề về cơ bắp gây ra bởi sự thiếu hụt một loại protein gọi là dystrophin,” Chang cho biết. “Nhưng nghiên cứu mới, bao gồm cả nghiên cứu của chúng tôi, cho thấy rằng việc khôi phục chức năng tế bào gốc cũng quan trọng không kém trong việc sửa chữa cơ.”

19 April, 2025
Tế bào não vẫn khỏe mạnh sau một tháng trên Trạm Vũ trụ Quốc tế, nhưng trưởng thành nhanh hơn so với tế bào não trên Trái Đất

Trọng lực vi mô được biết đến là thay đổi cơ bắp, xương, hệ miễn dịch và nhận thức, nhưng ít người biết về tác động cụ thể của nó lên não. Để khám phá cách tế bào não phản ứng với trọng lực vi mô, các nhà khoa học nghiên cứu Scripps, hợp tác với Quỹ Tế bào gốc New York, đã gửi những cụm nhỏ tế bào não hình thành từ tế bào gốc gọi là “organoid” đến Trạm Vũ trụ Quốc tế (ISS).

Điều bất ngờ là các organoid vẫn khỏe mạnh khi trở về từ quỹ đạo sau một tháng, nhưng tế bào đã trưởng thành nhanh hơn so với các organoid tương tự được nuôi cấy trên Trái Đất, chúng tiến gần hơn đến việc trở thành tế bào thần kinh trưởng thành và bắt đầu thể hiện các dấu hiệu của sự chuyên hóa. Kết quả, có thể làm sáng tỏ các hiệu ứng thần kinh tiềm tàng của việc du hành vũ trụ, đã được công bố vào ngày 23 tháng 10 năm 2024, trên tạp chí Stem Cells Translational Medicine.

“Chúng tôi phát hiện rằng trong cả hai loại organoid, profile biểu hiện gen đều đặc trưng cho một giai đoạn phát triển trưởng thành hơn so với những cái ở mặt đất,” Loring nói. “Trong trọng lực vi mô, chúng phát triển nhanh hơn, nhưng điều thực sự quan trọng là biết rằng đây không phải là tế bào thần kinh trưởng thành, vì vậy điều này không cho chúng ta biết gì về sự lão hóa.”

Nhóm nghiên cứu cũng lưu ý rằng, ngược lại với giả thuyết của họ, có ít viêm nhiễm hơn và ít biểu hiện các gen liên quan đến stress hơn trong các organoid phát triển trong trọng lực vi mô, nhưng cần có thêm nghiên cứu để xác định lý do tại sao.

Loring phỏng đoán rằng các điều kiện trọng lực vi mô có thể phản ánh gần gũi hơn các điều kiện mà tế bào trải qua trong não so với các organoid phát triển dưới các điều kiện phòng thí nghiệm thông thường và có sự hiện diện của trọng lực.

Theo Stem Cells Translational Medicine.

19 April, 2025
Cấy ghép tế bào gốc thần kinh cho thấy triển vọng trong điều trị chấn thương tuỷ sống mãn tính

Một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I do các nhà nghiên cứu tại Trường Y, Đại học California San Diego dẫn đầu đã chứng minh tính an toàn và khả thi lâu dài của việc cấy ghép tế bào gốc thần kinh để điều trị chấn thương tuỷ sống mạn tính. Những chấn thương tàn khốc này thường dẫn đến tình trạng liệt một phần hoặc hoàn toàn và hiện chưa có phương pháp chữa trị. Nghiên cứu, theo dõi bốn bệnh nhân bị chấn thương tuỷ sống mãn tính trong năm năm, phát hiện rằng hai bệnh nhân đã cho thấy bằng chứng khả quan về cải thiện thần kinh sau khi được điều trị bằng cách cấy ghép tế bào gốc thần kinh, bao gồm tăng điểm vận động và cảm giác, và cải thiện hoạt động điện cơ (EMG). Một số bệnh nhân cũng có cải thiện về điểm đau.

Nghiên cứu phát hiện rằng cả bốn bệnh nhân đều dung nạp tốt việc điều trị, và mặc dù nghiên cứu hiện tại chỉ được thiết kế để đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp, nhưng kết quả cho thấy cấy ghép tế bào gốc thần kinh có thể có tiềm năng điều trị chấn thương tủy sống mãn tính. Theo sau những kết quả hứa hẹn này, các nhà nghiên cứu hiện hy vọng sẽ bắt đầu một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II để đánh giá hiệu quả của phương pháp điều trị.

Nghiên cứu được công bố trong ấn bản ngày 17 tháng 12 của tạp chí Cell Reports Medicine.

19 April, 2025
Những Khám Phá Mới Trong Nghiên Cứu Khoa Học: Mở Ra Chân Trời Mới Với Công Nghệ Bảo Quản Đông Lạnh và Tăng Sinh Tế Bào NK-92

Trong lĩnh vực y học hiện đại, những bước tiến quan trọng đã được ghi nhận trong nghiên cứu về dòng tế bào NK-92 – một loại tế bào tiêu diệt tự nhiên có tiềm năng lớn trong điều trị ung thư. Nghiên cứu mới nhất đã chứng minh thành công trong việc tăng sinh và bảo quản đông lạnh NK-92, tạo ra bước ngoặt lớn trong sản xuất và ứng dụng lâm sàng của liệu pháp tế bào miễn dịch. Đây là một tín hiệu đầy hứa hẹn, mở ra cơ hội điều trị hiệu quả hơn cho bệnh nhân ung thư trên toàn cầu.

Công Nghệ Bảo Quản Đông Lạnh: Giải Pháp Duy Trì Hoạt Tính Tế Bào

Một trong những thách thức lớn nhất của liệu pháp tế bào là khả năng bảo quản đông lạnh mà vẫn đảm bảo chất lượng và hiệu quả sinh học của tế bào. Công nghệ bảo quản hiện đại đã giúp duy trì tính khả dụng của tế bào NK-92 sau rã đông mà không làm giảm khả năng tiêu diệt tế bào ung thư. Sử dụng các chất bảo quản không chứa DMSO như CryoSOfree và CryoStor CS10 kết hợp với quy trình kiểm soát nhiệt độ chặt chẽ, các nhà khoa học đã chứng minh rằng NK-92 có thể được bảo quản lâu dài mà vẫn giữ nguyên hiệu quả. Điều này mở ra khả năng sản xuất quy mô lớn và phân phối liệu pháp tế bào mà không bị giới hạn về thời gian và không gian.

Tăng Sinh Tế Bào NK-92: Đảm Bảo Chất Lượng Và Số Lượng

Bên cạnh bảo quản, việc tăng sinh tế bào NK-92 để đạt số lượng đủ lớn cho ứng dụng lâm sàng là một bước tiến quan trọng. Các nghiên cứu đã tối ưu hóa môi trường nuôi cấy như X-VIVO 10, Xuri T cell expansion medium và NK MACS để gia tăng số lượng tế bào mà vẫn duy trì tính ổn định về mặt chức năng. Quy trình nuôi cấy được thực hiện trong hệ thống khép kín và tự động, giúp giảm nguy cơ nhiễm khuẩn và đảm bảo tính đồng nhất của sản phẩm. Những cải tiến này giúp NK-92 có thể được sản xuất hàng loạt mà vẫn đảm bảo tiêu chuẩn chất lượng cho ứng dụng lâm sàng.

Ứng Dụng Lâm Sàng: Bước Đột Phá Trong Điều Trị Ung Thư

Những tiến bộ trong công nghệ tăng sinh và bảo quản tế bào NK-92 không chỉ mang ý nghĩa khoa học mà còn có tác động trực tiếp đến lĩnh vực điều trị ung thư. NK-92 đã được chứng minh có khả năng tiêu diệt tế bào ung thư mà không gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng như các liệu pháp miễn dịch truyền thống. Đặc biệt, dòng tế bào này đang được thử nghiệm trong điều trị các loại ung thư khó chữa như ung thư máu và ung thư thể rắn, mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân.

Kết Quả Nghiên Cứu Và Triển Vọng Tương Lai

Các nghiên cứu gần đây đã chứng minh rằng NK-92 có thể tiêu diệt tế bào ung thư hiệu quả trong môi trường lâm sàng. Những phát hiện này mở ra triển vọng cho việc phát triển các liệu pháp miễn dịch mới không chỉ giới hạn ở ung thư mà còn có thể ứng dụng trong điều trị các bệnh lý khác liên quan đến hệ miễn dịch. Trong tương lai, NK-92 có thể được kết hợp với công nghệ chỉnh sửa gene để tăng cường khả năng tấn công khối u hoặc giúp điều trị các bệnh tự miễn.

Những Thách Thức Và Cơ Hội

Dù đạt được nhiều thành tựu, vẫn còn những thách thức cần giải quyết trước khi NK-92 có thể được ứng dụng rộng rãi. Việc tối ưu hóa quy trình sản xuất, đảm bảo an toàn sinh học và đáp ứng các tiêu chuẩn pháp lý là những vấn đề quan trọng. Tuy nhiên, với tốc độ phát triển nhanh chóng của công nghệ, các nhà khoa học tin rằng những rào cản này sẽ sớm được khắc phục, đưa NK-92 trở thành một liệu pháp điều trị phổ biến.

Tương Lai Của Trị Liệu Tế Bào: Hy Vọng Mới Cho Bệnh Nhân

Những thành công trong việc tăng sinh và bảo quản tế bào NK-92 đánh dấu bước tiến lớn trong lĩnh vực liệu pháp tế bào miễn dịch. Sự phát triển của công nghệ này không chỉ giúp cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân ung thư mà còn mở ra những hướng nghiên cứu mới cho y học hiện đại. Trong tương lai, NK-92 có thể trở thành một phần quan trọng trong kho vũ khí chống ung thư, mang lại hy vọng cho hàng triệu bệnh nhân trên toàn cầu.

Tài liệu tham khảo:

Lee, S., Joo, Y., Lee, E. J., Byeon, Y., Kim, J.-H., Pyo, K.-H., Kim, Y. S., Lim, S. M., Kilbride, P., Iyer, R. K., Li, M., French, M. C., Lee, J.-Y., Kang, J., Byun, H., & Cho, B. C. (2024). Successful expansion and cryopreservation of human natural killer cell line NK-92 for clinical manufacturing.PLOS ONE, 19(2).https://doi.org/10.1371/journal.pone.0294857

12 March, 2025
Tiến Bộ Mới Trong Nghiên Cứu Khoa Học: Vai Trò Của IL-1α Trong Xơ Hóa Phổi Và Gan

Một nghiên cứu đột phá gần đây đã làm sáng tỏ vai trò đặc biệt của cytokine interleukin 1 alpha (IL-1α) trong quá trình xơ hóa phổi và gan. Nghiên cứu này, được công bố trên tạp chí International Immunopharmacology với tiêu đề “Processing of angiocrine alarmin IL-1α in endothelial cells promotes lung and liver fibrosis”, đã phát hiện rằng IL-1α có nguồn gốc từ tế bào nội mạc đóng vai trò trung tâm trong giai đoạn đầu của quá trình xơ hóa cơ quan, mở ra những hướng đi mới trong điều trị bệnh lý này.

Xơ hóa là quá trình tạo sẹo quá mức sau tổn thương mô, dẫn đến suy giảm chức năng cơ quan. Nghiên cứu đã sử dụng chiến lược loại bỏ gen đặc hiệu tế bào để xác định vai trò của IL-1α trong các mô hình động vật xơ hóa được kích hoạt bằng bleomycin (đối với phổi) và CCl4 (đối với gan). Các thí nghiệm trên tế bào nội mạc tĩnh mạch rốn của người (HUVEC) cũng được thực hiện để nghiên cứu sự sản xuất IL-1α ở mức độ phiên mã và sau phiên mã. Kết quả cho thấy IL-1α từ tế bào nội mạc thúc đẩy quá trình xơ hóa, trong khi việc loại bỏ IL-1α từ đại thực bào lại không có ảnh hưởng đáng kể, khẳng định vai trò đặc biệt của nguồn IL-1α từ tế bào nội mạc.

Ở mức độ phân tử, nghiên cứu chỉ ra rằng quá trình sản xuất IL-1α trong tế bào nội mạc được kiểm soát bởi RIPK1, trong khi việc cắt tiền chất IL-1α do caspase-8 (CASP8) thực hiện, kích hoạt sự bài tiết qua kênh ion Pannexin 1. Điều này chứng minh một cơ chế điều hòa phức tạp của IL-1α angiocrine, mở ra triển vọng phát triển các liệu pháp nhắm mục tiêu cytokine để kiểm soát xơ hóa.

Xơ hóa là kết quả của quá trình chữa lành tổn thương bất thường, với đặc trưng là sự tích tụ quá mức ma trận ngoại bào và hình thành sẹo, làm suy giảm chức năng cơ quan. Các tế bào nội mạc, vốn đóng vai trò như hàng rào bảo vệ, có thể chuyển đổi thành nguồn phát tín hiệu angiocrine khi bị tổn thương, kích hoạt quá trình viêm và sửa chữa mô. IL-1α là một cytokine có chức năng kép, có thể duy trì bên trong tế bào hoặc được giải phóng khi tế bào bị tổn thương. Nghiên cứu này sử dụng dữ liệu RNA-seq đơn bào để xác định rằng tế bào nội mạc và đại thực bào là hai nguồn chính sản xuất IL-1α trong phổi và gan. Tuy nhiên, trong khi đại thực bào chủ yếu điều chỉnh IL-1α bằng cách tăng tổng hợp, tế bào nội mạc có thể giải phóng IL-1α angiocrine một cách nhanh chóng thông qua quá trình xuất bào.

Hoạt động của IL-1α không chỉ phụ thuộc vào quá trình phiên mã mà còn vào sự kiểm soát sau phiên mã. Protease như calpains hoặc thrombin có thể cắt IL-1α để tăng ái lực với thụ thể IL-1. Hơn nữa, IL-1α còn có thể được giải phóng ra không gian ngoại bào thông qua phản ứng chết tế bào. Điều này cho thấy IL-1α từ các nguồn tế bào khác nhau có thể đóng vai trò khác nhau trong xơ hóa cơ quan.

Nghiên cứu này không chỉ cung cấp bằng chứng về vai trò quan trọng của IL-1α từ tế bào nội mạc trong xơ hóa phổi và gan mà còn làm sáng tỏ cơ chế điều hòa phức tạp của cytokine này. Bằng cách sử dụng mô hình chuột loại bỏ gen đặc hiệu tế bào, các nhà khoa học đã xác định được mối liên hệ giữa IL-1α angiocrine và quá trình xơ hóa. Những phát hiện này không chỉ giúp hiểu rõ hơn về cơ chế phân tử của bệnh mà còn mở ra hướng đi mới cho các liệu pháp điều trị xơ hóa dựa trên cytokine, từ đó có thể giúp kiểm soát và ngăn chặn những tổn thương không thể hồi phục ở phổi và gan.

Tài liệu tham khảo:

Zhang, C., Ma, J., Zhang, X., Zhou, D., Cao, Z., Qiao, L., Chen, G., Yang, L., & Ding, B.-S. (2024). Processing of angiocrine Alarmin IL-1α in endothelial cells promotes lung and liver fibrosis.International Immunopharmacology, 134, 112176. https://doi.org/10.1016/j.intimp.2024.112176

12 March, 2025
Liệu pháp tế bào gốc trong điều trị bệnh ly thượng bì bọng nước: Kết quả khác nhau ở từng bệnh nhân

Liệu pháp tế bào gốc trong điều trị bệnh ly thượng bì bọng nước đang cho thấy những kết quả đầy hứa hẹn, tuy nhiên hiệu quả điều trị có sự khác biệt giữa các bệnh nhân. Bệnh ly thượng bì bọng nước (Epidermolysis Bullosa – EB) là một nhóm bệnh hiếm gặp gây ra tình trạng da cực kỳ mong manh, dễ bị tổn thương và phồng rộp ngay cả khi có những tác động nhẹ. Nguyên nhân của bệnh bắt nguồn từ các đột biến di truyền làm suy giảm chức năng của các protein chịu trách nhiệm liên kết các lớp da, khiến làn da dễ bị tách rời và chậm lành. Hiện nay, phương pháp chăm sóc hỗ trợ là cách tiếp cận chính để kiểm soát bệnh nhưng không thể điều trị triệt để. Do đó, các nhà khoa học đã nghiên cứu các liệu pháp tiên tiến hơn, trong đó có ghép tủy xương và liệu pháp tế bào gốc trung mô có nguồn gốc từ tủy xương (BM-MSC). Một nghiên cứu tổng quan được công bố trên tạp chí Pediatric Dermatology đã tổng hợp dữ liệu từ 12 nghiên cứu trước đó, phân tích hiệu quả của hai phương pháp điều trị này và nhận thấy rằng cả hai đều giúp giảm triệu chứng bệnh, tuy nhiên, ghép tủy xương có nguy cơ biến chứng cao hơn đáng kể so với BM-MSC.

Tế bào gốc là những tế bào đặc biệt có khả năng biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác nhau và đóng vai trò quan trọng trong việc sửa chữa mô cũng như điều hòa miễn dịch. Trong tủy xương có hai loại tế bào gốc chính: tế bào gốc tạo máu (HSCs), chịu trách nhiệm sản sinh các tế bào máu mới, và tế bào gốc trung mô (MSCs), có khả năng phát triển thành nhiều loại tế bào khác nhau, bao gồm tế bào da. Hai phương pháp điều trị EB bằng tế bào gốc hiện nay là ghép tủy xương (BMT) và liệu pháp tế bào gốc trung mô từ tủy xương (BM-MSC). Ghép tủy xương là một quy trình xâm lấn, trong đó tủy xương khỏe mạnh từ người hiến tặng được truyền vào máu bệnh nhân sau khi họ trải qua hóa trị hoặc xạ trị để tiêu diệt tủy xương cũ. Trong khi đó, liệu pháp BM-MSC ít xâm lấn hơn, các tế bào gốc trung mô được truyền vào máu hoặc tiêm trực tiếp vào da bệnh nhân nhằm thúc đẩy tái tạo mô và giảm viêm.

Một nhóm các nhà khoa học tại Indonesia đã phân tích dữ liệu của 55 bệnh nhân EB được điều trị bằng một trong hai phương pháp kể trên tính đến tháng 6/2023. Trong đó, 63,6% bệnh nhân được điều trị bằng BM-MSC, 14,5% bằng ghép tủy xương và 21,8% kết hợp cả hai phương pháp. Kết quả cho thấy phần lớn bệnh nhân có sự cải thiện triệu chứng, tuy nhiên mức độ phục hồi khác nhau giữa từng người và nguyên nhân của sự khác biệt này vẫn chưa được xác định rõ. Điều đáng lưu ý là phương pháp ghép tủy xương mang lại nguy cơ biến chứng cao, bao gồm các trường hợp thất bại mảnh ghép (tế bào cấy ghép không thể “bén rễ”), phản ứng mảnh ghép chống lại vật chủ (GVHD), nhiễm trùng máu nghiêm trọng và thậm chí tử vong. Trong số các bệnh nhân được ghép tủy xương, hai người đã tử vong do nhiễm trùng huyết và một bệnh nhân khác tử vong do suy tim liên quan đến nhiễm trùng phổi. Nguyên nhân chính của những biến chứng này là do quá trình hóa trị hoặc xạ trị trước khi ghép tủy xương, làm suy yếu hệ miễn dịch và tăng nguy cơ nhiễm trùng. Ngược lại, liệu pháp BM-MSC cho thấy tính an toàn cao hơn khi không có tác dụng phụ nghiêm trọng hay trường hợp tử vong nào được báo cáo.

Dù ghép tủy xương mang lại lợi ích trong một số trường hợp EB nặng, nhưng rủi ro của phương pháp này khiến nó trở thành lựa chọn chỉ dành cho những bệnh nhân thực sự cần thiết. Trong khi đó, BM-MSC có tiềm năng trở thành hướng điều trị hiệu quả hơn với mức độ an toàn cao hơn. Tuy nhiên, các nhà khoa học nhấn mạnh rằng vẫn cần thêm nhiều nghiên cứu để đánh giá dài hạn về hiệu quả điều trị trên quy mô lớn, tác động của liệu pháp lên chất lượng cuộc sống bệnh nhân cũng như các yếu tố về chi phí, khả năng tiếp cận và rủi ro lâu dài. Những nghiên cứu tiếp theo sẽ giúp xác định chiến lược điều trị tối ưu hơn, mang lại hy vọng cho những bệnh nhân mắc căn bệnh hiếm gặp này.

Nguồn tài liệu dịch: Epidermolysis Bullosa News – Stem cell therapies show promise in EB treatment

12 March, 2025
Liệu pháp tế bào gốc mở ra hy vọng điều trị bệnh Hirschsprung
Bệnh Hirschsprung là một dị tật bẩm sinh hiếm gặp, ảnh hưởng đến khoảng 1 trên 5000 trẻ sơ sinh, do sự thiếu hụt tế bào thần kinh trong ruột dưới, thường là ở đại tràng. Điều này khiến ruột mất khả năng co bóp bình thường, gây ra tắc nghẽn chức năng và dẫn đến táo bón nghiêm trọng. Phương pháp điều trị truyền thống là phẫu thuật cắt bỏ phần ruột bị ảnh hưởng và nối đoạn ruột có hệ thần kinh bình thường với hậu môn. Tuy nhiên, phương pháp này có thể gây ra các biến chứng như hẹp hậu môn, táo bón, tiêu chảy, rò rỉ phân và viêm ruột. Hơn nữa, nhiều bệnh nhân phải thực hiện phẫu thuật lặp lại nhiều lần. Vì vậy, các nhà khoa học đang tìm kiếm các phương pháp điều trị thay thế hiệu quả và ít xâm lấn hơn.

Gần đây, một hướng tiếp cận mới đầy triển vọng đã xuất hiện: sử dụng liệu pháp tế bào gốc để tạo ra tiền thân tế bào thần kinh, sau đó cấy vào ruột của bệnh nhân nhằm tái tạo mạng lưới thần kinh bị thiếu hụt và khôi phục chức năng đường ruột. Dù vẫn đang trong giai đoạn nghiên cứu, nhưng phương pháp này đã mang lại những kết quả đáng khích lệ.

Tiến bộ trong nghiên cứu liệu pháp tế bào gốc

Một nghiên cứu được công bố trên tạp chí Gut đã báo cáo về việc sử dụng tế bào gốc để cải thiện tình trạng mất tế bào thần kinh ở bệnh nhân Hirschsprung. Mục tiêu của nghiên cứu là tạo ra các tế bào tiền thân thần kinh từ tế bào gốc, sau đó cấy chúng vào mô ruột để phục hồi hệ thống thần kinh bị tổn thương. Phương pháp này không chỉ giúp tăng cường chức năng đường ruột mà còn có khả năng giảm các triệu chứng suy nhược do bệnh gây ra.

Năm 2017, các nhà nghiên cứu tại Đại học Sheffield đã tập trung vào việc sản xuất và phân tích các tiền chất tế bào thần kinh có nguồn gốc từ tế bào gốc. Các tiền chất này sau đó được gửi đến Đại học Cao đẳng Luân Đôn (UCL), nơi các nhà khoa học tiến hành cấy ghép chúng vào mô ruột do bệnh nhân tại Bệnh viện Great Ormond Street (GOSH) hiến tặng. Sau đó, các xét nghiệm được thực hiện để đánh giá mức độ cải thiện chức năng của mô.

Kết quả phân tích mô học

Kết quả cho thấy các mẫu mô ruột được cấy ghép tế bào gốc có sự cải thiện đáng kể về khả năng co bóp so với mô ruột không được điều trị. Điều này cho thấy rằng liệu pháp tế bào gốc có thể giúp khôi phục chức năng ruột và mở ra hướng điều trị mới cho bệnh Hirschsprung.

Một trong những hình ảnh quan trọng từ nghiên cứu cho thấy các tế bào gốc (màu xanh lá cây) đã được cấy thành công vào mô ruột, với sự chồng chéo giữa các tế bào gốc được cấy ghép và các tế bào thần kinh của người hiến tặng (màu đỏ). Điều này chứng minh rằng tế bào gốc đang biệt hóa thành tế bào thần kinh mới, bổ sung vào mạng lưới thần kinh ruột bị thiếu hụt. Ngoài ra, nghiên cứu cũng chỉ ra rằng các tế bào tiền thân thần kinh có thể được bảo quản đông lạnh và giải đông với tỷ lệ sống sót cao, giúp giảm đáng kể chi phí sản xuất. Quan trọng hơn, sau khi phục hồi, các tế bào này vẫn duy trì khả năng biệt hóa và có thể được sử dụng để cấy ghép vào mô đại tràng trong các thử nghiệm ex vivo.

Các tế bào thần kinh được đưa vào như một phương pháp điều trị bằng tế bào gốc

Tương lai của liệu pháp tế bào gốc cho bệnh Hirschsprung

Tiến sĩ Conor McCann từ Viện Sức khỏe Trẻ em UCL Great Ormond Street nhận định: “Nghiên cứu này đánh dấu một bước tiến đột phá trong việc phát triển liệu pháp tế bào gốc cho bệnh Hirschsprung.” Ông bày tỏ hy vọng rằng trong tương lai, sự hợp tác giữa các nhóm nghiên cứu sẽ giúp phương pháp này sớm được ứng dụng để mang lại lợi ích cho bệnh nhân.

Tiến sĩ Anestis Tsakiridis tại Đại học Sheffield cũng nhấn mạnh: “Chúng tôi đã đặt nền móng cho sự phát triển của liệu pháp tế bào gốc trong điều trị bệnh Hirschsprung. Trong vài năm tới, chúng tôi sẽ tiếp tục nỗ lực để đưa phương pháp này vào các phòng khám.”

Nghiên cứu này không chỉ đánh dấu một bước tiến quan trọng trong việc hiểu biết và điều trị bệnh Hirschsprung mà còn cho thấy tiềm năng to lớn của liệu pháp tế bào gốc trong y học tái tạo. Dù vẫn cần thêm các thử nghiệm lâm sàng để kiểm chứng tính hiệu quả và an toàn trên bệnh nhân, nhưng kết quả ban đầu đầy hứa hẹn. Nếu thành công, phương pháp này có thể giúp cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống cho những người mắc căn bệnh hiếm gặp này, mở ra một kỷ nguyên mới trong điều trị rối loạn thần kinh ruột.

Nguồn tài liệu dịch:
12 March, 2025
Xác định “mảnh ghép còn thiếu” giúp tế bào gốc máu duy trì khả năng tự đổi mới

Tế bào gốc máu là nền tảng cho các liệu pháp cấy ghép, giúp điều trị nhiều bệnh lý nghiêm trọng như ung thư máu, rối loạn máu và rối loạn miễn dịch. Chúng có khả năng tự làm mới và biệt hóa thành các loại tế bào máu khác nhau. Tuy nhiên, khi được lấy ra khỏi cơ thể và nuôi cấy trong phòng thí nghiệm, chúng nhanh chóng mất khả năng này, gây hạn chế lớn trong nghiên cứu và ứng dụng lâm sàng. Mới đây, các nhà khoa học tại Trường Đại học California tại Los Angeles (UCLA) đã xác định được một protein quan trọng giúp duy trì khả năng tự đổi mới của tế bào gốc máu trong môi trường nuôi cấy. Phát hiện này không chỉ mở ra triển vọng cải thiện hiệu quả cấy ghép tế bào gốc mà còn giúp phát triển các liệu pháp gen an toàn và dễ tiếp cận hơn.

Theo nghiên cứu được công bố trên Nature, nhóm nghiên cứu UCLA đã tìm kiếm “mảnh ghép còn thiếu” giúp tế bào gốc máu duy trì khả năng tự làm mới khi nuôi cấy bên ngoài cơ thể. Bằng cách phân tích dữ liệu giải trình tự gen, Julia Aguade Gorgorio, đồng tác giả nghiên cứu, đã xác định được một gen quan trọng có tên MYCT1 – gen này mã hóa một loại protein đóng vai trò kiểm soát khả năng tự đổi mới của tế bào gốc máu. MYCT1 giúp tế bào gốc máu nhận biết và xử lý các tín hiệu từ môi trường, từ đó quyết định khi nào nên tự làm mới, khi nào nên biệt hóa hoặc ở trạng thái nghỉ. Nếu thiếu MYCT1, các tín hiệu từ môi trường sẽ trở nên hỗn loạn, khiến tế bào gốc máu rơi vào trạng thái căng thẳng và mất điều hòa, dẫn đến mất khả năng tự làm mới. Tiến sĩ Hanna Mikkola, trưởng nhóm nghiên cứu, cho biết: “Chúng tôi đã tạo ra các tế bào giống tế bào gốc máu về mặt hình thái và đặc điểm, nhưng chúng không hoạt động hiệu quả khi được cấy ghép. Nhờ phát hiện MYCT1, chúng tôi có thể khôi phục chức năng quan trọng này của tế bào.”

Sau khi xác định vai trò của MYCT1, nhóm nghiên cứu đã tiến hành thử nghiệm bằng cách sử dụng một vectơ virus để đưa MYCT1 vào tế bào gốc máu. Kết quả cho thấy các tế bào gốc máu bớt căng thẳng và có thể tự làm mới trong đĩa thí nghiệm. Đặc biệt, sau khi được cấy vào mô hình chuột, chúng hoạt động hiệu quả hơn so với các tế bào không có MYCT1. Nhóm nghiên cứu so sánh vai trò của MYCT1 với các cảm biến thông minh trong ô tô – giúp tế bào nhận biết các tín hiệu quan trọng từ môi trường và điều chỉnh trạng thái của chúng một cách chính xác để duy trì khả năng tự làm mới.

Mặc dù việc sử dụng vectơ virus để đưa MYCT1 vào tế bào đã cho kết quả tích cực, nhưng các nhà khoa học muốn tìm ra giải pháp lâu dài: tại sao MYCT1 bị im lặng trong tế bào gốc máu khi nuôi cấy và làm thế nào để duy trì biểu hiện MYCT1 mà không cần dùng vectơ virus? Nếu có thể duy trì MYCT1 một cách tự nhiên, chúng ta có thể mở rộng sản xuất tế bào gốc máu, giúp cấy ghép trở nên an toàn, dễ tiếp cận và chi phí thấp hơn. Tiến sĩ Hanna Mikkola nhấn mạnh: “Nếu chúng ta có thể duy trì biểu hiện MYCT1 trong tế bào gốc máu, điều này sẽ giúp tối đa hóa tất cả các tiến bộ khác trong lĩnh vực này. Nó không chỉ giúp cấy ghép tế bào gốc máu hiệu quả hơn mà còn cải thiện độ an toàn và khả năng tiếp cận của các liệu pháp gen dựa trên tế bào này.”

Phát hiện này có ý nghĩa lớn đối với nhiều lĩnh vực. Trong nghiên cứu khoa học, nó giúp hiểu rõ hơn về cách tế bào gốc máu hoạt động và cách duy trì tính tự đổi mới của chúng. Đối với y học lâm sàng, nó giúp cấy ghép tế bào gốc máu hiệu quả và phổ biến hơn, giảm nhu cầu tìm người hiến tặng phù hợp. Đối với liệu pháp gen, nó có thể cải thiện độ an toàn và độ bền của các liệu pháp sử dụng tế bào gốc máu. Với phát hiện này, chúng ta đang tiến gần hơn đến việc tối ưu hóa các phương pháp điều trị dựa trên tế bào gốc máu, mở ra nhiều cơ hội mới cho y học tái tạo và điều trị các bệnh lý huyết học trong tương lai.

Nguồn tài liệu dịch: Science Daily – Missing piece identified to keep blood stem cells renewing themselves

12 March, 2025
Mô hình chuyển đổi tế bào gốc thành tế bào não: Đột phá trong chẩn đoán và điều trị bệnh Parkinson

Bệnh Parkinson là một rối loạn thoái hóa thần kinh gây ảnh hưởng đến vận động, với các triệu chứng như run rẩy, cứng cơ, suy giảm khả năng nói và các biến chứng thần kinh khác. Một trong những nguyên nhân chính gây ra bệnh là sự tích tụ và gấp cuộn sai của protein alpha-synuclein trong tế bào thần kinh, làm suy giảm chức năng tế bào và dẫn đến thoái hóa não bộ.

Nhằm tìm ra phương pháp chẩn đoán và điều trị hiệu quả hơn, các nhà nghiên cứu tại Bệnh viện Brigham and Women đã phát triển một mô hình chuyển đổi tế bào gốc thành tế bào não có chứa các cấu trúc protein đặc trưng của bệnh Parkinson. Mô hình này giúp mô phỏng quá trình bệnh lý của bệnh nhân trong phòng thí nghiệm, tạo điều kiện thuận lợi để sàng lọc di truyền và thử nghiệm thuốc một cách cá nhân hóa.

Tiến bộ công nghệ trong nghiên cứu bệnh Parkinson

Hiện nay, mặc dù đã có các mô hình tế bào Parkinson trong phòng thí nghiệm, nhưng những mô hình này thường mất nhiều tháng để chuyển đổi tế bào gốc thành tế bào não, khiến quá trình nghiên cứu chậm trễ. Công nghệ mới do nhóm nghiên cứu Brigham phát triển đã rút ngắn thời gian này xuống chỉ còn vài tuần, giúp đẩy nhanh tiến độ sàng lọc thuốc và nghiên cứu di truyền với quy mô lớn.

Để xây dựng mô hình này, nhóm nghiên cứu đã sử dụng vectơ PiggyBac – một phân tử vận chuyển chứa các yếu tố phiên mã, giúp hướng dẫn tế bào gốc nhanh chóng biệt hóa thành các loại tế bào não khác nhau. Sau đó, họ đưa protein alpha-synuclein vào tế bào thần kinh để tạo ra các cụm protein tương tự như trong não của bệnh nhân Parkinson. Sử dụng công nghệ CRISPR/Cas9, nhóm nghiên cứu xác định được các phân tử có tác dụng bảo vệ hoặc gây độc trong tế bào, mở ra cơ hội phát triển các loại thuốc nhắm mục tiêu cụ thể.

Ứng dụng mô hình vào chẩn đoán và điều trị cá nhân hóa

Một trong những thách thức lớn của bệnh Parkinson là cách các cụm protein hình thành có thể khác nhau giữa các bệnh nhân và thậm chí giữa các tế bào trong cùng một bệnh nhân. Do đó, việc phát triển một mô hình có thể tái tạo chính xác các biến thể bệnh lý này là rất quan trọng. Mô hình của nhóm nghiên cứu Brigham không chỉ tái hiện được các bệnh lý liên quan đến gấp cuộn sai protein mà còn có thể sử dụng để thử nghiệm thuốc theo hướng cá nhân hóa – giúp lựa chọn phác đồ điều trị tối ưu cho từng bệnh nhân.

Tiến sĩ Vikram Khurana, trưởng khoa Rối loạn Vận động tại Trung tâm Bệnh thần kinh Ann Romney, nhận định:
“Mục tiêu của chúng tôi là tạo ra một mô hình có thể giúp hiểu rõ hơn về quá trình bệnh lý diễn ra trong não bệnh nhân Parkinson, cũng như các rối loạn liên quan như teo đa hệ thống và chứng mất trí nhớ thể Lewy. Công nghệ này có thể rút ngắn thời gian phát triển thuốc và giúp các phòng thí nghiệm khác dễ dàng ứng dụng.”

Tiến tới thử nghiệm lâm sàng

Công nghệ này không chỉ tạo ra tế bào thần kinh mà còn có tiềm năng mở rộng để tạo ra tế bào thần kinh đệm, một loại tế bào đóng vai trò quan trọng trong phản ứng viêm và quá trình tiến triển của bệnh Parkinson. Hiện tại, nhóm nghiên cứu đang kết hợp hai loại tế bào này để tìm hiểu cách phản ứng viêm ảnh hưởng đến sự kết tụ protein, từ đó tìm ra các chiến lược điều trị hiệu quả hơn.

Bác sĩ Alain Ndayisaba, đồng tác giả nghiên cứu, chia sẻ:
“Chúng tôi đang sử dụng mô hình này để xác định các phân tử đánh dấu phóng xạ, giúp hình dung rõ hơn các cụm protein alpha-synuclein trong não bệnh nhân còn sống.”

Trong khi đó, Tiến sĩ Isabel Lam – một trong những tác giả chính – nhấn mạnh:
“Công nghệ này sẽ mở đường cho việc phát triển nhanh chóng các mô hình tế bào gốc cá nhân hóa, giúp thử nghiệm hiệu quả các chiến lược điều trị mới trước khi đưa vào thử nghiệm lâm sàng.”

Tương lai của mô hình tế bào gốc trong nghiên cứu thần kinh

Mặc dù công nghệ này đã mang lại những tiến bộ vượt bậc, vẫn còn một số hạn chế cần khắc phục. Một trong những thách thức lớn nhất là mô hình hiện tại chỉ tạo ra các tế bào thần kinh chưa trưởng thành, trong khi các nhà nghiên cứu muốn phát triển mô hình với tế bào thần kinh trưởng thành để hiểu rõ hơn tác động của lão hóa đến quá trình bệnh lý.

Ngoài ra, mô hình này hiện chỉ tập trung vào từng loại tế bào riêng lẻ, trong khi bệnh Parkinson là một rối loạn phức tạp liên quan đến sự tương tác giữa nhiều loại tế bào khác nhau trong não. Do đó, nhóm nghiên cứu đang tiếp tục mở rộng mô hình để kết hợp nhiều loại tế bào hơn, từ đó có cái nhìn toàn diện hơn về cơ chế bệnh sinh.

Với những tiến bộ này, mô hình tế bào gốc không chỉ giúp nghiên cứu bệnh Parkinson mà còn có thể mở rộng để nghiên cứu các bệnh thoái hóa thần kinh khác như Alzheimer, teo đa hệ thống và chứng mất trí nhớ thể Lewy. Đây là một bước tiến quan trọng, mở ra triển vọng cá nhân hóa điều trị và phát triển các liệu pháp đột phá trong tương lai.

Tài liệu dịch từ nguồn: Neuroscience News

12 March, 2025
Trường hợp thứ 7 khỏi bệnh HIV sau khi cấy ghép tế bào gốc để điều trị bệnh bạch cầu

Một người đàn ông ở Đức không còn phát hiện thấy HIV trong cơ thể sau khi được điều trị vào năm 2015. Đây là bệnh nhân thứ 7 được chữa khỏi HIV sau khi điều trị bệnh bạch cầu. Trước đó, chỉ có 6 trường hợp tương tự được ghi nhận trong 40 năm kể từ khi đại dịch AIDS bắt đầu.

Người đàn ông Đức giấu tên được điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy bằng phương pháp ghép tế bào gốc vào tháng 10 năm 2015. Kể từ tháng 9 năm 2018, ông đã ngừng sử dụng thuốc kháng vi-rút và đến nay vẫn trong tình trạng thuyên giảm mà không bị tái phát.

Tiến sĩ Christian Gaebler, bác sĩ kiêm nhà khoa học tại Charité-Universitätsmedizin Berlin, cho biết: “Nếu tình trạng thuyên giảm HIV kéo dài mà không cần bất kỳ liệu pháp điều trị nào thì bệnh nhân có lẽ đã loại trừ được mọi loại HIV có khả năng gây bệnh.” Tuy nhiên, các chuyên gia cũng cảnh báo rằng phương pháp điều trị này chỉ có thể áp dụng cho một số ít bệnh nhân.

Tất cả các trường hợp khỏi HIV nhờ cấy ghép tế bào gốc đều liên quan đến việc điều trị bệnh ung thư máu. Những người hiến tặng tế bào gốc được lựa chọn dựa trên đặc điểm của các tế bào miễn dịch mà vi-rút HIV nhắm đến. Một số tế bào này có khả năng kháng HIV tự nhiên và đóng vai trò quan trọng trong việc tiêu diệt vi-rút khỏi cơ thể.

Tại sao HIV khó chữa khỏi?

Nguyên nhân chính khiến HIV khó điều trị dứt điểm là do vi-rút có thể ẩn náu trong một số tế bào ở trạng thái “ngủ đông.” Các phương pháp điều trị kháng vi-rút tiêu chuẩn chỉ có tác dụng với những tế bào đang tích cực tạo ra vi-rút mới, trong khi các tế bào ở trạng thái ngủ đông không bị tác động. Khi bệnh nhân ngừng thuốc kháng vi-rút, lượng vi-rút có thể tăng trở lại trong vòng vài tuần.

Phương pháp cấy ghép tế bào gốc có tính độc cao và có thể gây tử vong. Do đó, nó không thể được sử dụng rộng rãi để điều trị HIV, mà chỉ được áp dụng trong các trường hợp bệnh nhân đồng thời mắc ung thư máu. Quá trình này yêu cầu phá hủy hệ thống miễn dịch của người bệnh bằng hóa trị hoặc xạ trị, sau đó thay thế bằng hệ miễn dịch khỏe mạnh từ người hiến tặng.

Vai trò của gen CCR5

Việc sở hữu hai bản sao đột biến hoặc một bản sao bị lỗi của gen CCR5 là rất hiếm, với tỷ lệ lần lượt là 1% và 16% ở những người có tổ tiên Bắc Âu bản địa. Năm trong số bảy trường hợp khỏi bệnh HIV có điểm chung là người hiến tặng mang đột biến hiếm gặp trên cả hai bản sao của gen CCR5. Protein CCR5 đóng vai trò là “cửa ngõ” để HIV xâm nhập vào tế bào miễn dịch, vì vậy nếu protein này không hoạt động, vi-rút sẽ không thể lây nhiễm.

Người hiến tặng cho bệnh nhân Đức chỉ có một bản sao của gen CCR5, dẫn đến lượng protein CCR5 trên tế bào miễn dịch giảm đi một nửa. Bản thân bệnh nhân cũng chỉ có một bản sao của gen này. Theo Gaebler, sự kết hợp của hai yếu tố di truyền này có thể đã làm tăng cơ hội chữa khỏi bệnh.

Trường hợp thứ hai là một bệnh nhân tại Geneva, Thụy Sĩ, được chữa khỏi HIV vào năm ngoái nhưng không có đột biến CCR5. Điều này làm dấy lên câu hỏi về các yếu tố thực sự góp phần vào việc chữa khỏi HIV thành công.

Tương lai của điều trị HIV bằng cấy ghép tế bào gốc

Tiến sĩ Gaebler nhận định rằng các tế bào miễn dịch kháng HIV có thể làm tăng đáng kể tỷ lệ thành công của phương pháp cấy ghép tế bào gốc. Ông nhấn mạnh: “Chúng ta cần hiểu cách hệ thống miễn dịch mới đã ghép thành công vào cơ thể bệnh nhân và loại bỏ các ổ chứa HIV theo thời gian. Một giả thuyết là các tế bào miễn dịch được cấy ghép đã tấn công các ổ chứa vi-rút, cho thấy hệ miễn dịch của người hiến tặng có thể đóng vai trò quan trọng trong quá trình này.”

Nguồn tham khảo

Tài liệu dịch từ nguồn: NBC News

8 March, 2025