Kết quả thử nghiệm lâm sàng pha I sử dụng thuốc OMP-54F28 (FZD8-Fc) để tấn công trúng đích tế bào gốc ung thư đã được công bố. Kết quả cho thấy thuốc điều trị được tiếp nhận tốt, nhiều bệnh nhân ung thư giai đoạn cuối ổn định sức khỏe trong hơn 6 tháng. 3 thử nghiệm khác đang được tiến hành, kết hợp với các liệu pháp tiêu chuẩn trong điều trị ung thư tụy, buồng trứng, và ung thư gan.

Tại Hội nghị hàng năm của Hiệp hội Ung thư học lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO), những nhà nghiên cứu đến từ đại học Colorado đã báo cáo về kết quả thử nghiệm lâm sàng pha I sử dụng thuốc OMP-54F28 (FZD8-Fc) sát thuốc tấn công trúng đích tế bào gốc ung thư (TBGUT) do hãng sản xuất OncoMed Pharmaceuticals phát minh. Kết quả cho thấy thuốc được tiếp nhận tốt ở 26 bệnh nhận mang khối u rắn giai đoạn cuối, bệnh nhân ổn định sức khỏe và bệnh không phát triển nặng thêm trong hơn 6 tháng. Hiện Trung tâm ung thư đại học Colorado và một số nơi khác đã cho phép tiến hành 3 thử nghiệm lâm sàng khác sử dụng thuốc OMP-54F28 (FZD8-Fc) kết hợp với các liệu pháp điều trị tiêu chuẩn khác để chữa ung thư tụy, buồng trứng và ung thư gan.

Giám đốc chương trình thử nghiệm lâm sàng mảng Tế bào gốc ung thư của Đại học Colorado, và là PI của chương trình thử nghiệm lâm sàng tại Trung tâm ung thư Đại học Colorado, TS.BS Antonio Jimeno nhận xét: “Đây là kết quả lạc quan cho một trong những liệu pháp điều trị tấn công trúng đích tế bào gốc ung thư.” Thật là tuyệt vời khi làm việc với một nhà tài trợ am hiểu về khoa học và cùng chung một tầm nhìn và mục đích với chúng ra, đó là: mang những thuốc tiên tiến nhất vào điều trị lâm sàng, với mục đích tấn công tế bào gốc ung thư. Trong khuôn khổ hợp tác với Trung tâm Sinh học tế bào gốc và Trung tâm ung thư đại học Colorado, đây là thử nghiệm lâm sàng thứ 2 mà chúng tôi áp dụng trên bệnh nhân liệu pháp điều trị với mục địch đặc biệt là loại bỏ tế bào gốc ung thư bên trong khối u.”

OMP-54F28, tên gọi khác là FZD8-Fc, là một chất đối kháng của đường truyền tín hiệu Wnt, là đường tín hiệu chủ đạo điều hòa sự phát triển của TBGUT. Đường truyền tín hiệu Wnt được tìm thấy không hoạt động bình thường trong nhiều loại khối u khác nhau như ung thư trực tràng, vú, gan, phổi và ung thư tuyến tụy. Với vai trò quan trọng của Wnt trong chức năng của Tế bào gốc ung thư được, và được xác nhận rộng rãi trong giới khoa học, đường truyền tín hiệu Wnt đã trở thành mục tiêu chính trong việc tìm kiếm thuốc điều trị ung thư. OMP-54F28 (FZD8-Fc) và một hợp chất khác tương tự cũng được sáng chế bới OncoMed là Vantictumab (OMP-18R5), là 2 trong những hợp chất đầu tiên có tác dụng ức chế đường truyền tín hiệu Wnt được đưa vào thử nghiệm lâm sàng. Trong nhiều thử nghiệm tiền lâm sàng khác nhau, OMP-54F28 ( FZD8-Fc) đã cho thấy hiệu quả trong việc làm giảm quần thể tế bào gốc ung thư.

“PTN của chúng tôi thử nghiệm thuốc trên mô hình động vật sử dụng dòng tế bào ung thư từ bệnh nhân để phục vụ cho thử nghiêm lâm sàng đang tiến hành tại bệnh viên Đại học Colorado, đây là ví dụ cho thấy sự kết nối tuyệt vời từ nghiên cứu trong PTN đến ứng dụng lâm sàng trên bệnh nhân”, ông Jimeno nhận xét.

Thử nghiệm lâm sàng pha I trên thuốc OMP-54F28 (FZD8-Fc) theo nguyên tắc nhãn mở (cả bác sĩ và bệnh nhân đều biết loại thuốc điều trị), là một nghiên cứu để xác định liều an toàn ở bệnh nhân mang khối u rắn ở giai đoạn cuối và không còn phương pháp có thể áp dụng phương pháp chữa trị tiêu chuẩn nào khác. Bệnh nhân được đánh giá các tiêu chí về an toàn, miễn dịch, dược động học, các chỉ thị sinh học, và dấu hiệu ban đầu của sự đáp ứng thuốc. Thử nghiệm được tiến hành tại Trung tâm huyết học ung thư Pinnacle tại Scottscade, Arizona; Trung tâm ung thư chuyên sâu Đại học Michigan, Ann Arbor, Michigan, và Trung tâm ung thư đại học Colorado dưới sự dẫn dắt của TS. Micheal S. Gordon, TS. David Smith và TS. Antonio Jimeno.

Các tác dụng phụ thường gặp nhất, từ nhẹ, đến trung bình và có thể kiểm soát được, gồm các triệu chứng rối loạn vị giác, mệt mỏi, co thắt cơ, chán ăn, rụng tóc và buồn nôn. Một trường hợp triệu chứng tác dụng phụ ở mức độ 3 hoặc có thể cao hơn mức độ 3 là gia tăng mức phốt pho máu đã được báo cáo. Một trường hợp suy xương cùng mức độ vừa phải xảy ra ở bệnh nhân điều trị với liều thử nghiệm cao nhất 20mg/kg sau 6 chu kì điều trị (mỗi chu kì gồm 3 tuần).

Ông Jimeno nói: “Hiện tại thuốc được phát triển kết hợp với các liệu pháp tiêu chuẩn khác, và được sử dụng trong 3 thử nghiệm lâm sàng ở pha 1b, Trung tâm ung thư Đại học Colorado là một trong những đơn vị dẫn đầu. Ở ung thư tụy, buồng trứng và gan, chúng tôi hy vọng rằng bằng cách bổ sung thuốc chống lại tế bào gốc ung thư vào các liệu pháp điều trị tiêu chuẩn, chúng ta có thể kiểm soát được sự tăng sinh của tế bào khối u, và có thể giúp khối u không còn là thách thức đối với liệu pháp hóa trị hiện tại nữa.”

#ungthư #tếbàogốc #tếbàogốcungthư

Một nghiên cứu quy mô pilot tiến hành ở Scotland tại Viện Khoa học Thần kinh, Bệnh viện Southern General, lần đầu tiên sử dụng tế bào gốc thần kinh đã biến đổi di truyền để điều trị đột quỵ. Dòng tế bào mang tên ReN001.

Nghiên cứu tiến hành trên 12 bệnh nhân đột quỵ từ nặng đến trầm trọng để đánh giá tính an toàn và hiệu quả khi ghép tế bào gốc thần kinh. Tất cả các bệnh nhân tham gia đều là nam và trên 60 tuổi. Trong đó có 6 bệnh nhân được ghép ở liều tế bào thấp và đã tiến hành; 6 bệnh nhân còn lại sẽ được ghép ở liều tế bào cao hơn và sẽ tiến hành trong vài tháng tới.

Kết quả điều trị trên 5/6 bệnh nhân đầu cho thấy không có bất kì tác dụng phụ nào; cũng như không có bất kì vấn đề về hệ miễn dịch được báo cáo. Về hiệu quả, nếu tính theo thang điểm đo đột quỵ NIHSS từ 0-10 (với 10 là mức trầm trọng nhất) thì có sự cải thiện rõ rệt của bệnh nhân sau điều trị.

Sau 3 tháng điều trị, kết quả cho thấy thang điểm NIHSS của bệnh nhân giảm từ 8 (từ 6-10) giảm xuống còn 4 (từ 3-9).

Kết quả từ hình ảnh fMRI não cũng cho thấy có sự cải thiện đáng kể các vùng não.

Từ kết quả nghiên cứu này, nhóm nghiên cứu hi vọng sẽ được tiến hành đánh giá ở Phase II với số lượng bệnh nhân lớn hơn đển đánh giá hiệu quả của liệu pháp này.

#tếbàogốc #độtquỵ

Phương pháp trưởng thành tế bào cơ tim người bằng cách mô phỏng môi trường sinh trưởng tự nhiên của các tế bào cơ tim đồng thời áp dụng xung điện nhằm bắt chước nhịp tim của bào thai người.

Trong nghiên cứu điều trị bệnh tim mạch, việc không thể lấy tế bào tim từ bệnh nhân là một trở ngại lớn. Thêm vào đó, thực tế nghiên cứu cho thấy tim người không thể tăng sinh số lượng lớn một cách tự nhiên. Trước thực trạng đó, các nhà khoa học đã nghiên cứu sử dụng tế bào cơ tim có nguồn gốc từ các tế bào gốc đa tiềm năng được tái thiết lập chương trình của người (hiPSC’s). Tuy nhiên các tế bào này có xu hướng quá “non” để có thể sử dụng một các hiệu quả trong nghiên cứu hay cấy ghép.

Câu hỏi được đặt ra bởi nhà khoa học Radisic – thuộc top những người dưới 35 tuổi có tầm ảnh hưởng nhất – là “Nếu bạn muốn thử nghiệm thuốc hay muốn điều trị bệnh tim mạch trên bệnh nhân trưởng thành, bạn có muốn sử dụng tế bào giống như các tế bào cơ tim của bào thai không?” đã khơi gợi nhiều vấn đề bất cập trong nghiên cứu điều trị tim mạch bằng liệu pháp tế bào. Thực tế, việc sử dụng tế bào trưởng thành luôn có nhiều ưu thế hơn do tính tương thích (ít nhất về mặt “tuổi”) cao hơn. Do đó, nghiên cứu này được thực hiện nhằm trưởng thành hóa các tế bào gốc có sẵn thành tế bào giống tế bào trưởng thành. Để đáp ứng với thử thách này, Radisic và nhóm của bà đã tạo ra một dạng sợi sinh học “bioware”. Tế bào gốc có nguồn gốc từ cơ tim người được đính vào dọc 1 sợi chỉ y tế đặc biệt dùng trong y học. Sợi này cho phép tế bào phát triển dọc chiều dài sợi gần giống với kiểu hình phát triển tự nhiên của tế bào cơ tim.

Giống như một nghiên cứu được đề xuất bởi Frankenstein, tế bào biệt hóa sau đó được xử lý bằng xung điện bởi một thiết bị giống phiên bản của máy tạo nhịp tim. Bằng phương pháp này, các nhà khoa học đã chứng minh rằng việc xử lý xung điện có khả năng kích thích tăng kích thước tế bào, khả năng kết nối và đập nhịp nhàng như một mô tim thật. Như vậy chìa khóa thành công của phương pháp trưởng thành tế bào cơ tim ở đây chính là cách sử dụng xung điện. Bắt chước điều kiện vi môi trường tự nhiên của sự phát triển sinh học cơ tim, về bản chất là mô phỏng cách tăng nhịp tim của thai nhi lên trước khi sinh, nhóm nghiên cứu đẩy mạnh tốc độ đập của các tế bào đã bị kích thích, từ số 0 lên đến 180 và 360 nhịp mỗi phút.

Theo báo cáo của Radisic “Chúng tôi nhận thấy rằng việc thúc đẩy các tế bào đến giới hạn của nó trong thời gian một tuần sẽ cho kết quả tốt nhất”. Việc phát triển tế bào trên sợi chỉ có thể được sử dụng để khâu trực tiếp trên bệnh nhân, sợi sinh học này được thiết kế để được cấy ghép hoàn toàn vào cơ thể. Sợi phân hủy sinh học vẫn là lựa chọn khả thi nhất dùng làm vật liệu cho phương pháp này.

Miklas lập luận rằng nghiên cứu này có ý nghĩa thực tiễn cao trong chăm sóc sức khỏe cộng đồng. Với nghiên cứu này chúng ta có thể giảm giá thành trong hệ thống chăm sóc sức khỏe bằng việc tạo ra nhiều hệ thống kiểm nghiệm thuốc chính xác. Theo Nunes – chuyên gia về cơ tim và hình thành mạch – phát biểu: “Một trong những thách thức hiện tại của phương pháp cấy ghép theo hướng này là làm thế nào để tế bào vẫn sống sau khi ghép. Để làm được điều này, chúng cần mạch máu nuôi dưỡng. Do đó, thách thức tiếp theo là làm cách nào ghép mạch máu vào cơ thể với các tế bào cơ tim”

Năm 2006, các nhà khoa học lần đầu thu nhận và đưa vào sử dụng tế bào gốc đa tiềm năng tái thiết lập chương trình từ chuột, bây giờ chúng ta có thể sử dụng những tế bào được tạo thành theo cách này để biệt hóa thành tế bào cơ tim gần giống với cơ tim trưởng thành từ mẫu tim người mà không vướng phải vấn đề đạo đức sinh học.

Nguyễn Thị Phương Dung

Theo ScienceDaily

#tim #tếbàogốc #bệnhtim

Các căn bệnh khó nghiên cứu như bệnh Alzheimer, chứng tâm thần phân liệt, bệnh tự kỷ giờ đây có thể được tiếp cận an toàn và hiệu quả nhờ vào một phương pháp mới nhằm thu nhận tế bào não trưởng thành còn được gọi là tế bào thần kinh (neuron) từ tế bào da được tái thiết lập chương trình.

Theo GS. Gong Chen tại trường đại học Penn State và cũng là trưởng nhóm nghiên cứu: “Phần thú vị nhất của nghiên cứu này là nó cung cấp mô hình bệnh lý trực tiếp đầy hứa hẹn, cho phép nghiên cứu trên đĩa Petri, các neuron người trưởng thành có biểu hiện giống như các neuron tăng trưởng tự nhiên trong não người.” GS Chen nói thêm rằng phương pháp này có thể đưa đến việc điều trị cá thể hóa cho từng bệnh nhân dựa trên thông tin di truyền và tế bào của chính họ. Nghiên cứu sẽ được xuất bản trên tạp chí Stem Cell Research.

GS Chen nói: “Chắc chắn rằng chúng tôi không muốn lấy tế bào não của một người nào đó để làm thí nghiệm, vì vậy việc tạo ra tế bào não bệnh nhân trên đĩa Petri là việc làm tốt nhất cho mục đích nghiên cứu và tầm soát thuốc”. GS giải thích rằng, trong các nghiên cứu trước, các nhà khoa học đã tìm ra cách để tái thiết lập chương trình tế bào da từ bệnh nhân để trở thành tế bào gốc vạn năng không chuyên biệt hay không biệt hóa (iPSCs). GS giải thích: “Trong quá trình phát triển, những tế bào gốc này sẽ biệt hóa thành nhiều kiểu tế bào chuyên hóa, như tế bào cơ, tế bào não, tế bào máu. Vì thế, sau khi tạo iPSCs từ tế bào da, các nhà nghiên cứu sau đó có thể nuôi cấy chúng để trở thành tế bào não, hay neuron, sau đó có thể được nghiên cứu an toàn trong đĩa Petri.”

Giờ đây, trong nghiên cứu mới của GS Chen và nhóm nghiên cứu của ông, họ đã tìm ra cách để biệt hóa iPSCs thành neuron người trưởng thành hiệu quả hơn nhiều, và tạo ra tế bào có biểu hiện tương tự như neuron trong não. GS Chen giải thích rằng trong môi trường tự nhiên của neuron, chúng luôn được nhận thấy trong trạng thái giống tế bào hình sao, có số lượng vượt trội trong não để giúp neuron thực hiện đúng chức năng. GS giải thích: “Vì trong não các neuron tiếp xúc với tế bào hình sao nên chúng tôi dự đoán rằng sự tương tác vật lý trực tiếp này có thể là một phần không thể thiếu của sự tăng trưởng của neuron.”

Để kiểm tra giả thiết này, GS Chen và cộng sự bắt đầu bằng việc nuôi cấy tế bào gốc thần kinh có nguồn gốc từ iPSC, đây là những tế bào gốc có tiềm năng biệt hóa thành neuron. Những tế bào này được nuôi trên lớp đơn tế bào hình sao để hai loại tế bào này tiếp xúc với nhau.

GS Chen nói: “Chúng tôi thấy rằng những tế bào gốc thần kinh này khi nuôi cấy trên tế bào hình sao sẽ biệt hóa thành neuron trưởng thành hiệu quả hơn nhiều so với việc chỉ nuôi cấy tế bào gốc thần kinh trên đĩa Petri. Điều này dường như là tế bào hình sao có vai trò trong việc kích hoạt tế bào gốc, nói chúng phải làm gì và giúp chúng thực hiện số phận trở thành neuron.”

Để chứng minh sự phát triển mạnh hơn của neuron khi nuôi cấy cạnh tế bào hình sao, GS Chen và cộng sự sử dụng kỹ thuật đo điện sinh lý học và cho thấy tế bào tăng trưởng trên tế bào hình sao có nhiều sự kiện synap hơn – tín hiệu được gửi từ một neuron đến các neuron khác. Trong một thí nghiệm khác, chỉ sau một tuần các tế bào gốc thần kinh tăng trưởng cạnh tế bào hình sao, các nhà nghiên cứu cho thấy các neuron biệt hóa mới bắt đầu hoạt động điện thế – tín hiệu kích thích điện nhanh xảy ra trong mọi neuron trong não. Trong thí nghiệm cuối, các thành viên trong nhóm trộn tế bào gốc thần kinh người với các neuron chuột. GS Chen nói: “Chúng tôi thấy rằng chỉ sau một tuần, có nhiều tương tác giữa neuron chuột và neuron người.” Ông giải thích rằng sự tương tác xảy ra khi một neuron tương tác với tế bào cạnh nó và giải phóng một chất hóa học gọi là chất dẫn truyền thần kinh (neurotransmitter) để điều hòa hoạt động của tế bào đó.

GS Chen nói: “Các nhà nghiên cứu trước chỉ có thể thu nhận tế bào não của tử thi bị bệnh Alzheimer, chứng tâm thần phân liệt và bệnh tự kỷ. Giờ đây, các nhà nghiên cứu có thể lấy tế bào da từ bệnh nhân – một quy trình an toàn và ít xâm lấn, và chuyển chúng thành tế bào não mô phỏng hoạt động tế bào não của chính bệnh nhân. GS nói thêm rằng sử dụng phương pháp này, các nhà nghiên cứu có thể tìm hiểu làm thế nào thuốc sẽ tác động lên các tế bào não của từng bệnh nhân, mà không cần bệnh nhân thử thuốc – hạn chế các tác dụng phụ nguy hiểm.

Vũ Thanh Bình – vtbinh@hcmus.edu.vn

#tếbàonão #tếbàothầnkinh #da #táithiếtlậpchươngtrình

Khoa Khoa học Y tế, Trường Đại học Macau (FHS-UM) đã phát triển một công nghệ đột phá cho phép lưu trữ tế bào gốc ở nhiệt độ trong phòng trong 07 ngày mà không bị chết. Công nghệ mới này không dựa vào phương pháp bảo quản lạnh truyền thống mà đòi hỏi phải có trang thiết bị tốn kém và các quy trình bảo quản lạnh, do đó cho phép tế bào gốc có thể lưu trữ và vận chuyển tế bào trong điều kiện môi trường.

Giáo sư Ren-He Xu, giáo sư của FHS của UM, đã có gần hai thập kỷ kinh nghiệm nghiên cứu về tế bào gốc và các ứng dụng y học của chúng. Dưới sự giám sát của ông, nghiên cứu sinh Jiang Bin của ông và nghiên cứu viên hậu tiến sĩ Yan Li, cả hai đều từ FHS, đã tham gia vào nghiên cứu có tên là ‘Hình thành các khối cầu giúp tế bào gốc người kéo dài sự sống trong điều kiện môi trường để lưu trữ và vận chuyển.’ Cùng với sự tham gia của tiến sĩ Chris Wong Koon Ho, trợ lý giáo sư tại FHS, họ đã thành công trong việc phát triển công nghệ mới. Các bài báo liên quan đã được xuất bản trong tạp chí Biomaterials, một tạp chí quốc tế nổi tiếng trong lĩnh vực vật liệu sinh học.

Nghiên cứu cho thấy rằng việc chuẩn bị các tế bào gốc trung mô người (hMSC) tạo thành khối cầu (spheroids) với phương pháp giọt treo hoặc các phương pháp khác có thể làm giảm sự chuyển hóa tế bào và tăng khả năng sống sót của tế bào. Được lưu trữ trong một bình kín có chứa môi trường nuôi cấy thông thường, trong điều kiện môi trường mà không có cung cấp oxy, các hMSC trong spheroids vẫn còn sống trên 90% sau 11 ngày. Sau đó, phương pháp này cũng áp dụng cho các tế bào gốc phôi người.

Các tế bào gốc được tìm thấy ở các vị trí khác nhau của cơ thể như tủy xương, máu, não, tủy sống, da và limbus. Chúng có trách nhiệm tái tạo và sửa chữa mô bị hỏng và các cơ quan trong cơ thể. Việc cấy ghép tế bào gốc có thể khôi phục các mô và cơ quan bị tổn thương đến chức năng ban đầu của chúng. Vì lý do này, tế bào gốc có giá trị lâm sàng đáng kể. Tuy nhiên, chúng đòi hỏi điều kiện nuôi và lưu trữ nghiêm ngặt. Tiếp xúc kéo dài (trên 24 đến 48 giờ) với nhiệt độ, độ ẩm, hoặc mức oxy và carbon dioxide không thuận lợi sẽ làm cho tế bào dần dần mất chức năng và khả năng sống của chúng.

Vận chuyển tế bào đường dài hiện nay chủ yếu dựa vào bảo quản lạnh, tốn hàng trăm, thậm chí một nghìn đô la Mỹ. Đối với vận chuyển đường ngắn, tế bào có thể được chuẩn bị trong môi trường đình chỉ hoặc nuôi dưỡng, nhưng số lượng tế bào có thể vận chuyển qua phương pháp này là rất hạn chế. Hơn nữa, khả năng sống sót của tế bào giảm đáng kể sau khi vận chuyển trong 48 giờ trong các điều kiện môi trường xung quanh. Các công nghệ mới được phát triển bởi các nhà nghiên cứu UM có thể vượt qua những hạn chế trên. Với công nghệ mới này được gọi là lưu trữ khối cầu, tế bào gốc có thể lưu trữ và vận chuyển với số lượng lớn trong phạm vi nhiệt độ từ 10 ℃ đến 37 ℃. Với công nghệ này, một lượng đủ lớn các tế bào gốc đang được vận chuyển có thể được sử dụng ở bệnh nhân mà không cần phải đông lạnh trước khi vận chuyển và làm giải đông, hoạt hoá sau vận chuyển.

Tham khảo:

Jiang, B., Yan, L., Miao, Z., Li, E., Wong, K. H., & Xu, R. (2017). Spheroidal formation preserves human stem cells for prolonged time under ambient conditions for facile storage and transportation. Biomaterials, 133, 275-286. doi:10.1016/j.biomaterials.2017.03.050.

#tếbàogốc #bảoquản #khốicầu

Các lĩnh vực y học tái tạo bao gồm một loạt các sản phẩm sáng tạo, tiên tiến bao gồm liệu pháp tế bào, các sản phẩm kỹ thuật mô, các tế bào, mô tế bào và các sản phẩm kết hợp các liệu pháp này. Ví dụ như các liệu pháp tế bào biến đổi gen, chẳng hạn như các tế bào CAR-T và các mô của con người được tạo ra từ công nghệ mô sử dụng tế bào gốc. Những sản phẩm này hứa hẹn rất lớn trong việc giải quyết các nhu cầu y tế. Ví dụ, dữ liệu từ một số nghiên cứu đã công bố khác nhau cho thấy tiềm năng của các tế bào CAR-T trong việc điều trị một số loại ung thư máu tái phát.

Nhận thức tầm quan trọng của lĩnh vực này, Quốc hội Mĩ đã đưa ra một số điều khoản liên quan đến y học tái tạo trong Đạo luật Chữa trị Thế kỷ 21 (21st Century Cures Act), được ký kết vào ngày 13 tháng 12 năm 2016. Trên cơ sở các chương trình khẩn cấp hiện có của FDA dành cho các sản phẩm thuốc tái tạo, Một chương trình mới nhằm giúp thúc đẩy sự phát triển và sự chấp thuận của các sản phẩm y học tái tạo là: Chỉ định liệu pháp tiên tiến Y học tái tạo (Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation – RMAT).

Các công ty sản xuất các liệu pháp tế bào, sản phẩm mô tế bào trị liệu, sản phẩm mô tế bào và sản phẩm mô của con người, và các sản phẩm kết hợp nhất định có thể đăng kí Chỉ định RMAT cho sản phẩm của họ nếu thuốc được dùng để điều trị các bệnh hoặc các điều kiện nguy hiểm hoặc đe dọa đến mạng sống và nếu có sơ bộ bằng chứng lâm sàng chỉ ra rằng thuốc đó có khả năng đáp ứng các nhu cầu y tế mà chưa được đáp ứng cho bệnh hoặc tình trạng đó bởi các phương pháp hiện tại.

Các công ty sản xuất các sản phẩm được chỉ định RMAT có thể hội đủ điều kiện cho các tương tác với FDA. Ngoài ra, họ có thể đủ điều kiện để được xem xét ưu tiên và nhanh chóng phê duyệt.

Sau khi được chấp thuận, khi thích hợp, FDA có thể cho phép thực hiện các yêu cầu sau khi phê duyệt theo sự chấp thuận nhanh chóng thông qua việc nộp bằng chứng lâm sàng, nghiên cứu lâm sàng, đăng ký bệnh nhân, hoặc các nguồn bằng chứng thực tế khác như hồ sơ sức khoẻ; thông qua việc thu thập các tập dữ liệu xác nhận lớn hơn; Hoặc thông qua giám sát sau khi chấp thuận của tất cả các bệnh nhân được điều trị bằng liệu pháp trước khi phê duyệt.

Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá sinh học của FDA cam kết giúp đỡ các liệu pháp tiên tiến về y học tái tạo được chứng minh là an toàn và có hiệu quả càng sớm càng tốt, đặc biệt đối với bệnh nhân bị bệnh hoặc điều kiện đe dọa đến mạng sống hoặc điều kiện thiếu các lựa chọn điều trị khác.

Điều cần lưu ý rằng RMAT không tương đương FDA. Nó là một bước tiến mới trong quản lí để các sản phẩm y học tái tạo và tế bào gốc có thể được chấp thuận đưa vào ứng dụng.

Sau vài tháng RMAT có hiệu lực, đã có ít nhất 03 sản phẩm đã được RMAT cấp phép để sử dụng bao gồm:

• Humancyte
• Enzyvant
• jCyte

#RMAT #FDA #yhọctáitạo

Các nhà nghiên cứu tại Đại học Cincinnati (UC) đã phát hiện một vắcxin tế bào gốc ung thư, được thiết kế để biểu hiện protein tiền viêm (pro-inflammatory) gọi là interleukin-15 (IL-15) và thụ thể của nó (IL-15Ralpha), gây ra sự sản sinh tế bào T trong động vật mô hình và tăng cường phản ứng miễn dịch chống lại khối u.

Sản xuất tế bào T cho thấy một đáp ứng miễn dịch tế bào có thể dẫn đến các liệu pháp điều trị miễn dịch mới cho ung thư với các phản ứng phụ được cải thiện.

Những phát hiện này được trình bày thông qua bảng quảng cáo tóm tắt tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Gene và Cell Therapy tại Washington, D.C., ngày 10 đến ngày 13 tháng 5 năm.

IL-15 là một chất kích thích mạnh mẽ cho sự trưởng thành và kích hoạt tế bào T và các tế bào diệt tự nhiên và các tế bào tấn công khối u. IL-15 của người lần đầu tiên được sử dụng trong các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I để kiểm tra hiệu quả của nó trong điều trị một số bệnh ung thư, bao gồm ung thư hắc tố và ung thư thận, nhưng gây ra một số tác dụng phụ”, John Morris, MD, đồng tác giả của nghiên cứu này, đồng giám đốc lâm sàng của Chương trình Phân tích và Chẩn đoán Phân tử cho Hiệp hội Ung thư Cincinnati, đồng giám đốc Chương trình Ung thư phổi Toàn diện của Viện Ung thư UC, giáo sư của Khoa Ung bướu Huyết học tại Đại học Y khoa UC.

“Trong nghiên cứu này, chúng tôi đã chỉ ra rằng chuyển gen cho cả IL-15 với thụ thể của nó vào các tế bào ung thư đã làm tăng sự biểu hiện bề mặt tế bào của IL-15 đến tế bào T, và lần lượt, dừng các tế bào khối u với ít bằng chứng tác dụng phụ trong mô hình động vật.”

“Trong nỗ lực tăng cường hoạt động chống ung thư và giảm các tác dụng phụ, chúng tôi đã nghiên cứu một loại vắc xin nhắm đến các tế bào gốc ung thư, bằng cách biến đổi gen để biểu hiện IL-15 và IL-15Ralpha để điều trị ung thư phổi mô hình động vật.”

Sử dụng các mô hình động vật và các tế bào ung thư phổi, các nhà nghiên cứu đã giới thiệu các tế bào gốc phổi biến đổi IL-15 / IL-15Ralpha như là một loại vắc-xin và đã ức chế đáng kể khối u.

“Các tế bào gốc ung thư phổi động vật thể hiện IL-15 và IL-15Ralpha kích thích sự phát triển của tế bào T cho thấy khả năng tăng cường đáp ứng miễn dịch”, ông nói. “Những phát hiện này ủng hộ bằng chứng về khả năng của IL-15 như một điều trị ung thư. Chúng tôi đang tiếp tục nghiên cứu tiêm chủng trên các mô hình động vật với hy vọng chuyển nghiên cứu này sang một thử nghiệm Giai đoạn I ở người để xem các tác dụng phụ có giảm đi hay không.”

Tiến sĩ Donatien Toukam, nghiên cứu sau tiến sĩ thuộc Phòng Hematology Oncology, là tác giả chính của nghiên cứu này do Quỹ Lcs tài trợ.

#tếbàogốcungthư #vaccine #vaccineungthư

Đĩa sụn giữa đốt xương sống giữa vai trò quan trọng trong mỗi bước đi, uống cong và nhảy. Nếu các đĩa sụn bị thoái hoá theo thời gian, đĩa xương sống có thể bị trượt, làm chảy máu và tổn hại dây thần kinh. Hậu quả bao gồm đau dữ dội hoặc thậm chí là tê liệt. Không chỉ có người, mà kể cả chó cũng thường dễ bị bệnh này. Vì các đĩa đệm không thể tái tạo được, các nguyên liệu đĩa thoái hoá có thể bị loại bỏ trong phẫu thuật có thể được thực hiện trên cả người và động vật. Áp lực lên các dây thần kinh có thể giảm, bệnh nhân có thể bớt đau nhưng sự thoái hóa của đĩa vẫn còn.

Do đó, niềm hy vọng lớn đã được đặt vào liệu pháp tế bào gốc như Frank Steffen, chuyên gia thần kinh học tại Phòng khám lâm sàng cho các động vật nhỏ tại Khoa Vetsuisse của Đại học Zurich. Tế bào gốc là các tế bào đa năng có thể biệt hoá thành các loại tế bào khác nhau. Steffen hy vọng rằng các tế bào gốc có thể hình thành sụn đĩa mới khi tiêm vào đĩa sụn bị hỏng. Nghiên cứu của ông đã chứng minh rằng việc điều trị với các tế bào gốc tự thân có thể tái tạo đĩa sụn.

Nghiên cứu về tái tạo đĩa đệm giữa xương thường được thực hiện bằng cách sử dụng động vật. Tại phòng thí nghiệm lâm sàng cho các động vật nhỏ ở Zurich, các nhà nghiên cứu đã đưa ra một hướng đi khác: “Vì chúng tôi đã điều trị nhiều con chó bị trượt đĩa sụn mỗi năm, từ đó chúng tôi có được kiến thức quan trọng trực tiếp từ động vật thực sự bị bệnh này, “Frank Steffen giải thích. “Do sự giống nhau giữa bệnh học và tiến trình bệnh, nên có thể kết luận rằng có thể rút ra được điều trị cho những người bị bệnh này.” Dự án phát triển liệu pháp tế bào gốc ở chó đang được tiến hành với sự hợp tác của Viện nghiên cứu chấn thương Thụy Sĩ (SPR) ở Nottwil, Thụy Sỹ.

Nghiên cứu được tổ chức như sau: Với sự cho phép của chủ nhân chó, nhà thần kinh học Frank Steffen và nhóm của ông đã lấy các tế bào gốc từ tủy xương xương chậu của những con vật bị bệnh. Sau khi tách chiết phân lập, các tế bào gốc đã được tiêm vào đĩa đệm. “Mục tiêu của chúng tôi là để các tế bào gốc bắt đầu quá trình sửa chữa tế bào, và lý tưởng là tạo ra các tế bào đĩa đệm liên hợp mới để góp phần tái tạo mô”, Steffen nói.

Các kết quả được hài lòng: Ba con chó dung nạp tốt khi tiêm tế bào gốc của chính chúng và các nhà nghiên cứu đã xác định không có tác dụng phụ. Tuy nhiên, sau đó X-quang và chụp cộng hưởng từ không cho thấy rõ ràng rằng các đĩa bị hư hỏng đã được tái tạo so với nhóm chứng.

Steffen tự tin. “Chứng minh khả năng dung nạp của liệu pháp là bước đi quan trọng đầu tiên của chúng tôi.” Bây giờ ông đang nghiên cứu hiệu quả của việc tiêm tế bào gốc, ví dụ, với sự bổ sung các yếu tố tăng trưởng. “Nếu phương pháp của chúng tôi chứng minh thành công một ngày nào đó, nó sẽ là một bước đi tiên phong”, nhà thần kinh học cho biết.

Tham khảo:

http://www.media.uzh.ch/en/Press-Releases/2017/stem-cells-for-intervertebral-disc-regeneration.html

#tếbàogốc #đốtsống #đĩađệm

Các nhà khoa học đã xác định được một chất chuyển hóa vitamin A gọi là acid retinoic có vai trò rất quan trọng đối với quá trình kích hoạt và bất hoạt tế bào gốc. Các nhà nghiên cứu tại Trung tâm Nghiên cứu Ung thư Đức đã phát hiện ra thiếu hụt vitamin A có thể gây hại cho tế bào gốc máu. Kết quả nghiên cứu này công bố trên tạp chí danh giá Cell.

Các tế bào chuyên biệt trên da, ruột hoặc máu có tuổi thọ ngắn và cần được bổ sung đầy đủ, liên tục trong suốt quá trình sống. Chúng xuất phát từ tế bào gốc trưởng thành phân chia liên tục và biệt hoá.

Trong năm 2008, các nhà nghiên cứu phát hiện ra một nhóm các tế bào gốc đặc biệt trong tủy xương hầu như không hoạt động và chỉ trở nên hoạt động để chống lại sự nhiễm khuẩn hoặc virut, hay mất máu trầm trọng hoặc là phản ứng với hóa trị liệu. Khi công việc của chúng được thực hiện xong, các tế bào gốc này trở lại “ngủ đông”.

Các nhà nghiên cứu đã xác định được cơ chế kích hoạt và bất hoạt các tế bào gốc. Họ tìm thấy acid retinoic, một chất chuyển hóa vitamin A rất quan trọng đối với quá trình này. Khi thiếu axit retinoic, các tế bào gốc hoạt động không thể trở lại trạng thái không hoạt động cũng như biệt hoá trở thành tế bào máu chuyên biệt.

Trong các nghiên cứu trên chuột nhắt, các nhà nghiên cứu nhận thấy các tế bào gốc bị mất đi như là trong ổ lưu trữ nếu thiếu axit retinoic.

Nina Cabezas-Wallscheid, tác giả chính của nghiên cứu, cho biết: “Nếu chúng ta cho những con chuột ăn một chế độ ăn thiếu vitamin A trong một thời gian, điều này dẫn đến sự mất tế bào gốc. “Như vậy, lần đầu tiên chúng ta có thể chứng minh rằng vitamin A có ảnh hưởng trực tiếp đến tế bào gốc máu.”

Nghiên cứu này làm sáng tỏ những nghiên cứu trước đây cho thấy thiếu hụt vitamin A làm suy yếu hệ miễn dịch.

Cabezas-Wallscheid cho biết: “Điều này cho thấy tầm quan trọng của việc cung cấp đủ vitamin A từ chế độ ăn uống cân bằng rất quan trọng đến mức nào.

Các nhà nghiên cứu hy vọng những phát hiện này có thể đóng một vai trò quan trọng trong việc điều trị ung thư bởi vì các tế bào ung thư, như các tế bào gốc, đang trong trạng thái ngủ yên và sự trao đổi chất của chúng hoàn toàn bị đóng lại, khiến chúng có khả năng kháng hóa chất.

Tham khảo: DOI: http://dx.doi.org/10.1016/j.cell.2017.04.018

#vitaminA #tếbàogốctạomáu #tếbàogốc

Một nghiên cứu mới từ Đại học Lund ở Sweden cho thấy hành vi của các tế bào gốc ở thực vật và động vật là tương tự một cách đáng ngạc nhiên. Các nhà nghiên cứu đã có thể đưa ra các phương trình toán học cho thấy sự khác biệt rất nhỏ trong hoạt động của các protein. Kết quả có thể hy vọng được sử dụng trong nghiên cứu tế bào gốc liên quan đến người.

Giáo sư của Carsten Peterson, cho biết: “Giới thực vật và động vật đã được tách ra từ quá trình tiến hóa cách đây hơn 1,6 tỷ năm. Thật đáng ngạc nhiên là sự tương tác giữa các nhóm gene quan trọng kiểm soát số phận của mỗi tế bào gốc rất giống nhau trong cả hai trường hợp” tại Khoa Khoa học tại Đại học Lund.

Carsten Peterson là một trong những nhà nghiên cứu gần đây về sự khác biệt và tương đồng giữa các tế bào gốc động vật và thực vật. Với nền tảng về vật lý lý thuyết, ông và các đồng nghiệp đã giải quyết các tế bào gốc từ một góc nhìn khác, điều này đã chứng minh thành công.

Bằng cách xây dựng công thức toán học, các nhà nghiên cứu đã thực hiện một nghiên cứu chi tiết về các protein có vai trò trung tâm trong tế bào gốc ở động vật có vú và thực vật. Các protein liên kết với các gen điều khiển tế bào gốc. Đặc biệt, các nhà nghiên cứu đã nghiên cứu những protein này ảnh hưởng lẫn nhau như thế nào qua sự tương tác khi các tế bào tiến hóa.

Carsten Peterson cho biết: “Mặc dù các protein trong tế bào động vật có vú và thực vật rất khác nhau khi được nghiên cứu riêng biệt, nhưng có những điểm tương đồng chính trong cách chúng tương tác, nghĩa là chúng tăng cường hay làm suy yếu lẫn nhau.

Tế bào gốc là một chủ đề nóng trong bối cảnh y học, đặc biệt là khi nói đến bệnh ung thư và các bệnh tự miễn. Một tế bào gốc có khả năng phát triển thành một số loại tế bào khác nhau và do đó là một loại tế bào gốc có thể cho ra tất cả các tế bào chuyên biệt của cơ thể. Ở động vật, các tế bào chuyên biệt này không bao giờ có thể trở lại trạng thái tế bào gốc dễ dàng. Ở thực vật, tuy nhiên, chúng có thể.

Carsten Peterson nói: “Các tế bào chuyên biệt của thực vật có thể trở lại thành tế bào gốc mà không cần thao tác bên ngoài. Trong thế giới thực vật, có một quá trình tái lập trình tự nhiên”, Carsten Peterson nói.

Các phương trình toán học cho thấy sự khác biệt rất nhỏ là đủ để giải thích tại sao các tế bào thực vật rất mềm dẻo trong khi các tế bào động vật có vú đòi hỏi phải lập lại chương trình nhân tạo để trở lại trạng thái tế bào gốc.

Ông tin rằng vẫn còn rất nhiều công việc liên quan đến hiệu quả của việc lập trình lại các tế bào động vật và do đó hy vọng rằng những hiểu biết sâu sắc từ thế giới thực vật có thể đóng góp. Nghiên cứu hiện tại cung cấp các đầu mối về lý do tại sao nó trở nên dễ dàng hơn nhiều để làm cho một tế bào trở lại là một tế bào gốc trong thực vật so với động vật có vú.

Một trong những người thắng giải thưởng Nobel, Shinya Yamanaka, đã chứng minh làm thế nào để thao tác bên ngoài các tế bào để trở lại trạng thái tế bào gốc phôi thai bằng cách tăng lên nồng độ của một số protein. Quay trở lại đồng hồ theo cách này có tiềm năng rất lớn trong bối cảnh lâm sàng.

Nghiên cứu gần đây đã được công bố trên tạp chí khoa học PLoS ONE.

#tếbàogốcthựcvật #táilậptrìnhgen