Category: Công nghiệp Tế bào gốc

1. 2Seventy bio và BMS

2seventy bio (Massachusetts, Hoa Kỳ; www.2seventybio.com) thông báo rằng công ty, hợp tác cùng nhà tài trợ nghiên cứu Bristol Myers Squibb (New York, Hoa Kỳ; www.bms.com), sẽ ngừng tuyển dụng cho nghiên cứu KarMMa-9 giai đoạn 3 đang diễn ra. Nghiên cứu này đánh giá hiệu quả của Abecma® (idecabtagene vicleucel; ide-cel) kết hợp với lenalidomide duy trì so với chỉ duy trì lenalidomide ở những bệnh nhân mới được chẩn đoán mắc đa u tủy xương có đáp ứng không tối ưu sau khi cấy ghép tế bào gốc tự thân. Quyết định này giúp công ty tiết kiệm hơn 80 triệu USD cho các khoản chi tiêu ngắn hạn và sẽ đẩy nhanh quá trình đạt được điểm hòa vốn vào năm 2025.

2. AcuraStem

AcuraStem (California, Hoa Kỳ; https://acurastem.com), một công ty công nghệ sinh học chuyên phát triển các phương pháp điều trị cho bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS), chứng mất trí nhớ trán – thái dương (FTD), và các bệnh thoái hóa thần kinh khác, thông báo đã nhận được khoản tài trợ 4 triệu đô la Mỹ từ Viện Tế bào gốc và Y học tái tạo California (CIRM; California, Hoa Kỳ; www.cirm.ca.gov).

Khoản tài trợ này sẽ hỗ trợ các nỗ lực tiếp theo của AcuraStem trong việc phát triển chương trình điều trị nhắm vào gen UNC13A, sử dụng nền tảng công nghệ iNeuroRx®. Công nghệ iNeuroRx® đã đóng vai trò quan trọng trong việc phát triển các liệu pháp của công ty, nhắm mục tiêu vào gen UNC13A, một yếu tố quan trọng trong sinh lý bệnh ALS và FTD.

3. Atara Biotherapeutics

Atara Biotherapeutics (Pennsylvania, Hoa Kỳ; www.atarabio.com), một công ty chuyên về liệu pháp miễn dịch tế bào T, đã ký kết các thỏa thuận chính thức để phát hành và bán 758,900 cổ phiếu phổ thông của mình với mức giá 8,25 USD mỗi cổ phiếu. Công ty cũng phát hành và bán các chứng quyền tài trợ trước để mua tối đa 3,604,780 cổ phiếu phổ thông với mức giá 8,2499 USD mỗi cổ phiếu trong một đợt cung cấp. Giá này thấp hơn 15% so với giá trung bình theo khối lượng trong 7 ngày của Atara. Các chứng quyền tài trợ trước sẽ có giá thực hiện là 0,0001 USD mỗi cổ phiếu và có thể được thực hiện ngay lập tức sau khi phát hành. Tổng số tiền thu được từ đợt phát hành dự kiến sẽ là 36 triệu USD, trước khi trừ các chi phí phát hành ước tính mà Atara phải trả. Atara dự định sử dụng số tiền thu được từ đợt phát hành này để làm vốn lưu động và cho các mục đích chung của công ty.

4. Sonoma Biotherapeutics

Theo các điều khoản của thỏa thuận, Sonoma Bio đã nhận được 75 triệu USD dưới dạng các khoản thanh toán ban đầu, bao gồm khoản đầu tư cổ phần trị giá 30 triệu USD vào Sonoma Bio bởi Regeneron. Sonoma Bio cũng đủ điều kiện nhận thêm khoản thanh toán cột mốc phát triển 45 triệu USD, mà hiện đã đạt được. Các bên cùng tài trợ bình đẳng cho nghiên cứu và phát triển tất cả các sản phẩm tiềm năng và sẽ chia sẻ bình đẳng các chi phí thương mại và lợi nhuận trong tương lai. Regeneron sẽ có quyền chọn dẫn dắt phát triển giai đoạn muộn và thương mại hóa tất cả các sản phẩm trên toàn cầu, trong khi Sonoma giữ quyền đồng quảng bá tất cả các sản phẩm này tại Hoa Kỳ. Sonoma Bio tiếp tục giữ quyền sở hữu đầy đủ liệu pháp tế bào Treg ứng cử viên hàng đầu của mình, SBT-77-7101, và các chương trình khác đang phát triển. Công ty có hai thử nghiệm giai đoạn 1 đang diễn ra cho SBT-77-7101 trên bệnh viêm khớp dạng thấp và viêm tuyến mồ hôi.

5. Kiromic BioPharma

Kiromic BioPharma (Texas, Hoa Kỳ; https://kiromic.com/) đã thông báo rằng Ủy ban Giám sát An toàn De-ltacel-01 (SMC) đã nhất trí bỏ phiếu ủng hộ tiếp tục giai đoạn mở rộng của thử nghiệm lâm sàng Deltacel-01. Thử nghiệm này đang đánh giá Deltacel™ (KB-GDT-01), liệu pháp tế bào T Gamma Delta (GDT) đồng loài của công ty, ở những bệnh nhân mắc ung thư phổi không tế bào nhỏ di căn giai đoạn 4 (NSCLC) không phản ứng với các liệu pháp tiêu chuẩn. Khuyến nghị của SMC được đưa ra sau khi xem xét dữ liệu an toàn tích cực từ hai nhóm đầu tiên, bao gồm kết quả sau 40 ngày theo dõi của bệnh nhân thứ sáu, cho thấy Deltacel-01 an toàn và được dung nạp tích cực mà không có độc tính giới hạn liều (DLTs) nào được quan sát thấy. Trong giai đoạn mở rộng thử nghiệm Deltacel-01, Kiromic sẽ ghi danh thêm khoảng chín bệnh nhân.

Poseida Therapeutics (California, Hoa Kỳ; https://poseida.com/), một công ty ở giai đoạn lâm sàng về liệu pháp tế bào đồng loài và thuốc di truyền, đang phát triển các phương pháp điều trị không dùng virus cho bệnh nhân ung thư và các bệnh hiếm gặp, thông báo rằng FDA Hoa Kỳ đã cấp chỉ định liệu pháp tiên tiến về y học tái sinh (RMAT) cho p-BCMAALLO1. Đây là một liệu pháp tế bào CAR-T đồng loài đang được nghiên cứu dựa trên tế bào T nhớ và hiện đang được thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/1b để điều trị cho bệnh nhân đa u tủy tái phát/kháng (RRMM).

Trong một thông cáo báo chí sau đó, công ty đã công bố dữ liệu lâm sàng tạm thời mới từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 đang diễn ra của p-BCMAALLO1 ở bệnh nhân RRMM. Tổng cộng có 72 bệnh nhân tham gia vào bốn nhánh thử nghiệm. Dữ liệu cho thấy tỷ lệ đáp ứng chung (ORR) trên tất cả bốn nhánh nghiên cứu là 54%; 11% bệnh nhân đạt được đáp ứng hoàn toàn (CR) hoặc đáp ứng hoàn toàn nghiêm ngặt (sCR), và 33% đạt được đáp ứng rất tốt hoặc cao hơn (VGPR+). 23 bệnh nhân ở Nhánh C (cyclophosphamide 750 mg/m2/ngày) đã được điều trị nhiều lần trước đó, cho thấy ORR là 91%, với độ an toàn tốt; 22% đạt CR hoặc sCR, và 48% đạt.

Johnson & Johnson (New Jersey, Hoa Kỳ; www.jnj.com) đã công bố kết quả dài hạn từ nghiên cứu CARTITUDE-4 giai đoạn 3, cho thấy một lần truyền duy nhất CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel) đã kéo dài đáng kể thời gian sống sót (OS) ở bệnh nhân bị đa u tủy tái phát hoặc kháng lenalidomide, những người đã điều trị ít nhất một phác đồ trước đó, bao gồm một chất ức chế proteasome (PI). Liệu pháp này giúp giảm 45% nguy cơ tử vong so với các liệu pháp tiêu chuẩn như pomalidomide, bortezomib và dexamethasone (PVd) hoặc daratumumab, pomalidomide và dexamethasone (DPd). Với những dữ liệu này, CARVYKTI® hiện là liệu pháp tế bào đầu tiên và duy nhất cải thiện OS so với các liệu pháp tiêu chuẩn cho bệnh nhân bị đa u tủy kháng lenalidomide sớm nhất, từ phác đồ điều trị thứ hai.

Adicet Bio (California, Hoa Kỳ; www.adicetbio.com), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng chuyên tìm kiếm và phát triển liệu pháp tế bào T gamma delta cấy ghép đồng loài cho các bệnh tự miễn và ung thư, đã mở đơn đăng ký cho thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 với sản phẩm ADI-001 trên các bệnh tự miễn.

ADI-001 là liệu pháp tế bào CAR-T gamma delta đồng loài đang được nghiên cứu, nhằm mục tiêu vào các tế bào B thông qua thụ thể đặc biệt chống lại kháng nguyên CD20. ADI-001 đã được FDA cấp phép ưu tiên phát triển, giúp đẩy nhanh quá trình nghiên cứu và áp dụng điều trị cho bệnh lupus nephritis tái phát hoặc kéo dài lớp III và IV, và u lympho không Hodgkin tế bào B tái phát hoặc kéo dài.

BlueRock Therapeutics (Massachusetts, Hoa Kỳ; www.bluerocktx.com), một công ty liệu pháp tế bào giai đoạn lâm sàng và là công ty con hoàn toàn thuộc sở hữu và hoạt động độc lập của Bayer (Đức; www.bayer.com), đã công bố dữ liệu tích cực sau 24 tháng từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 (exPDite), của bemdaneprocel, một liệu pháp tế bào đang được nghiên cứu để điều trị bệnh Parkinson.

Bemdaneprocel (BRT-DA01) là liệu pháp tế bào nhằm thay thế các tế bào thần kinh sản xuất dopamine bị mất trong bệnh Parkinson. Những tế bào tiền thân thần kinh có khả năng sản xuất dopamine này được tạo ra từ tế bào gốc vạn năng và được cấy vào não bệnh nhân Parkinson. Khi cấy ghép, các tế bào này có khả năng phục hồi mạng lưới thần kinh bị tổn thương do bệnh Parkinson và cải thiện chức năng vận động lẫn không vận động của bệnh nhân. Vào tháng 5 năm 2024, bemdaneprocel đã được FDA Mỹ chấp thuận là liệu pháp y học tái tạo tiên tiến (RMAT).

exPDite là một nghiên cứu Giai đoạn 1 được thực hiện tại nhiều trung tâm và địa điểm khác nhau, không có sự phân chia ngẫu nhiên hay nhóm đối chứng. Trong nghiên cứu này, 12 bệnh nhân mắc bệnh Parkinson đã được phẫu thuật để cấy ghép một trong hai liều bemdaneprocel, và được điều trị bằng liệu pháp ức chế miễn dịch trong vòng 1 năm.

Hồ sơ an toàn sau 24 tháng phù hợp với những phát hiện trước đó, cho thấy rằng bemdaneprocel tiếp tục được dung nạp tốt, không có sự kiện bất lợi nào liên quan đến liệu pháp này được ghi nhận. Các tế bào được cấy ghép tiếp tục sống sót và gắn kết trong não sau khi ngừng liệu pháp ức chế miễn dịch sau 12 tháng. Ngoài ra, các tiêu chí lâm sàng thứ cấp liên quan đến triệu chứng vận động tiếp tục cho thấy xu hướng tích cực từ lúc ban đầu đến hết thời gian theo dõi, với những kết quả khích lệ hơn ở nhóm liều cao so với nhóm liều thấp. Những kết quả này được đánh giá thông qua Thang điểm Đánh giá Bệnh Parkinson Thống nhất Phần II và III (MDS-UPDRS Phần II & III) và Nhật ký PD Hauser, các công cụ được sử dụng để đánh giá mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng vận động trong bệnh Parkinson. Những xu hướng tích cực ổn định này gợi ý rằng bemdaneprocel có thể mang lại lợi ích lâu dài cho việc cải thiện các vấn đề vận động do bệnh Parkinson.

LumaCyte, một công ty hàng đầu về phân tích tế bào và sinh học chính xác, đã ra mắt ứng dụng phân tích dự đoán người hiến tặng CAR-T dành cho liệu pháp tế bào. Ứng dụng này sử dụng công nghệ Laser Force Cytology™ (LFC™) và thiết bị Radiance®, giúp LumaCyte phát hiện các dữ liệu chuyên sâu về nguyên liệu tế bào khởi đầu vốn có tính biến thiên cao và phức tạp từ bệnh nhân và người hiến tặng. Công nghệ này cho phép các nhà phát triển liệu pháp tế bào dự đoán chính xác khả năng sản xuất phù hợp với từng người hiến tặng hoặc bệnh nhân cụ thể.

Để mở rộng khả năng tiếp cận ứng dụng mạnh mẽ này, LumaCyte đã giới thiệu một dịch vụ đánh giá người hiến tặng mới, cho phép khách hàng gửi mẫu từ người hiến tặng hoặc bệnh nhân đến để phân tích và đánh giá. Dịch vụ này được kỳ vọng sẽ cách mạng hóa lĩnh vực liệu pháp tế bào bằng cách giảm thiểu rủi ro sản xuất do sự biến đổi của nguyên liệu tế bào khởi đầu, nâng cao tính nhất quán trong sản xuất và gia tăng sản lượng.

GC Therapeutics (Massachusetts, Hoa Kỳ; www.gc-tx.com) đã công bố ra mắt với số vốn 75 triệu USD để mở rộng và khai phá thế hệ tiếp theo của liệu pháp tế bào. Nền tảng lập trình tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPSC) của công ty, Transcription-Factor-ome (TFome™), tích hợp những tiến bộ mới nhất trong sinh học tổng hợp, chỉnh sửa gen, kỹ thuật tế bào và học máy để vượt qua những phức tạp trong phát triển và mở rộng liệu pháp tế bào, cũng như cải thiện khả năng tiếp cận của bệnh nhân trên nhiều lĩnh vực bệnh lý khác nhau.

Emulate (Massachusetts, Hoa Kỳ; https://emulatebio.com), nhà phát triển các mô hình Organ-Chip thế hệ mới trong ống nghiệm, vừa ra mắt Chip-R1™ Rigid Chip với khả năng hấp thụ thuốc tối thiểu, nhằm cải thiện các mô hình sinh học trong các ứng dụng ADME (hấp thụ, phân phối, chuyển hóa và bài tiết) và độc học. Con chip này được thiết kế để giảm hấp thụ thuốc và tăng cường độ chính xác của mô hình sinh học. Chip-R1 được làm từ vật liệu nhựa có khả năng hấp thụ thuốc thấp và phát triển dựa trên thiết kế vi lỏng cơ bản của dòng Organ-Chips, mang đến cho các nhà nghiên cứu khả năng dự đoán phản ứng thuốc ở người chính xác hơn.

Chip-R1 giữ lại các cấu trúc vi lỏng quen thuộc như Chip-S1® Stretchable Chip, bao gồm khả năng đồng nuôi cấy để mô phỏng giao diện mô – mô, cấp dưỡng chất độc lập cho các kênh phía trên và phía dưới, cùng khả năng tương thích với phần cứng của Emulate.

Với màng nuôi cấy mô bằng polycarbonate mới, Chip-R1 đặc biệt phù hợp cho các mô hình cơ quan không yêu cầu kéo căng cơ học để mô phỏng các chức năng sinh lý, chẳng hạn như gan và thận, thay vì các cơ quan cần chức năng nhu động như ruột.

CereVasc (Massachusetts, Hoa Kỳ; https://cerevasc.com), một công ty thiết bị y tế đang trong giai đoạn lâm sàng phát triển các phương pháp điều trị mới cho các bệnh về thần kinh, đã công bố một nghiên cứu chứng minh rằng hệ thống eShunt® xâm lấn tối thiểu có thể giúp phân phối các liệu pháp gen đến hệ thần kinh trung ương (CNS).

Trong nghiên cứu trên mô hình cừu, AVV – một vector phân phối liệu pháp gen tiêu chuẩn đã được phân phối thành công đến não và tủy sống. Bằng cách nhắm mục tiêu đến vị trí góc cầu tiểu não (CPA) tại đáy não, vị trí có thể tiếp cận được bằng hệ thống eShunt® trong các thử nghiệm lâm sàng cho triệu chứng não úng thủy, vector cuối cùng đã đến được nhiều mục tiêu chính của CNS. Những kết quả này được so sánh với việc phân phối qua bể não lớn (cisterna magna), con đường điều trị kèm theo các rủi ro tiềm tàng, các biến chứng nghiêm trọng và có thể gây tử vong ở bệnh nhân. Dữ liệu cho thấy việc nhắm đến CPA có tỷ lệ phân phối sinh học tương đương và cách tiếp cận CPA qua đường nội mạch “có thể cung cấp một hệ thống phân phối lâm sàng an toàn hơn và xâm lấn tối thiểu cho các liệu pháp gen và liệu pháp dựa trên tế bào CNS”.

Vài tuần trước, Công ty đã công bố việc ghi danh bệnh nhân thứ 50 trong các nghiên cứu thí điểm của hệ thống eShunt® ở bệnh nhân bị áp lực não bình thường (NPH) tại các trung tâm ở Hoa Kỳ và Argentina.

Aurion Biotech (Washington, Hoa Kỳ; https://aurionbiotech.com), với sứ mệnh khôi phục thị lực cho hàng triệu bệnh nhân bằng các liệu pháp tái tạo thay đổi cuộc sống, đã công bố ra mắt thương mại Vyznova® (tên chung: neltependocel) tại Nhật Bản, để điều trị bệnh sưng giác mạc bọng mắt. Công ty cho biết đây là liệu pháp tế bào đầu tiên được phê duyệt để điều trị bệnh lý nội mô giác mạc nhận được cả phê duyệt về mặt pháp lý và bảo hiểm y tế tại Nhật Bản.

Bệnh sưng giác mạc bọng mắt là tình trạng nghiêm trọng về thị lực và gây suy nhược, ảnh hưởng đến các tế bào nội mô của giác mạc. Bệnh này gây ra sự tích tụ nước dưới dạng bọng nước trên giác mạc, có thể gây đau dữ dội. Khi các tế bào nội mô bị trục trặc hoặc chết đi, chúng sẽ không thể tự tái tạo. Điều này khiến giác mạc bị mờ đục, giảm tính trong suốt. Khi bệnh tiến triển, thị lực của bệnh nhân ngày càng suy giảm.

Cho đến nay, bệnh sưng giác mạc bọng mắt được điều trị bằng cấy ghép giác mạc sử dụng mô giác mạc từ người hiến tặng. Tuy nhiên, nguồn cung giác mạc từ người hiến tặng luôn trong tình trạng thiếu hụt. Một khảo sát ước tính rằng trên toàn cầu, cứ mỗi 70 mắt bị bệnh, chỉ có một giác mạc từ người hiến tặng có sẵn để cấy ghép. Sự thiếu hụt mô giác mạc ở Nhật Bản là một thách thức đáng kể trong việc điều trị bệnh sưng giác mạc bọng mắt. Ngược lại, Aurion Biotech đã phát triển một quy trình sản xuất có thể tạo ra tới 1,000 liều từ các tế bào nội mô giác mạc của một người hiến tặng duy nhất.