Capricor Therapeutics (California, Mỹ; www.capricor.com), một công ty công nghệ sinh học tiên phong trong phát triển liệu pháp tế bào và exosome để điều trị các bệnh hiếm gặp, vừa thông báo rằng Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã cấp chỉ định Thuốc Mồ Côi (Orphan drug) và Sản phẩm Thuốc Y học Tiên tiến (ATMP) cho sản phẩm hàng đầu của mình, Deramiocel, trong điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).

Deramiocel (CAP-1002) là một liệu pháp dựa trên các tế bào cardiosphere đồng loài (CDCs), một loại tế bào đệm được chứng minh có tác dụng mạnh mẽ trong việc điều chỉnh miễn dịch, chống xơ hóa và tái tạo, thông qua các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng. Các CDCs này hoạt động bằng cách tiết ra các túi ngoại bào, gọi là exosome, tác động đến đại thực bào và thay đổi biểu hiện gen của chúng, chuyển đổi chúng sang một trạng thái chữa lành thay vì gây viêm.