Một nhóm nghiên cứu tại Nhật Bản đã thực hiện một thử nghiệm lâm sàng không ngẫu nhiên, đơn nhóm, với sự tham gia của bốn bệnh nhân mắc các trường hợp suy giảm tế bào gốc giác mạc (LSCD) phức tạp tại Khoa nhãn, Bệnh viện Đại học Osaka (www.hosp.med.osakasu.ac.jp/english/departments/ophthalmology.html). Nhóm bệnh nhân bao gồm: một phụ nữ 44 tuổi mắc LSCD không rõ nguyên nhân (bệnh nhân 1), một người đàn ông 66 tuổi bị viêm màng nhầy mắt (bệnh nhân 2), một người đàn ông 72 tuổi mắc LSCD không rõ nguyên nhân (bệnh nhân 3), và một phụ nữ 39 tuổi bị hoại tử thượng bì nhiễm độc (bệnh nhân 4). Trong nghiên cứu này, các bệnh nhân được ghép tấm tế bào biểu mô giác mạc có nguồn gốc từ tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iCEPS) lên mắt bị ảnh hưởng. Quá trình ghép được thực hiện qua hai ca phẫu thuật liên tiếp không phù hợp HLA. Bệnh nhân 1 và 2 sử dụng cyclosporin liều thấp, trong khi bệnh nhân 3 và 4 thì không.

Mục tiêu chính của nghiên cứu là đánh giá tính an toàn thông qua việc theo dõi các sự cố bất lợi trong suốt 52 tuần, với thời gian theo dõi kéo dài thêm một năm để đảm bảo độ an toàn. Ngoài ra, các kết quả phụ liên quan đến hiệu quả điều trị cũng được ghi nhận. Sau 52 tuần, tất cả các bệnh nhân đều cho thấy sự cải thiện đáng kể về giai đoạn bệnh, thị lực và độ trong suốt của giác mạc. Bên cạnh đó, các khuyết tật biểu mô giác mạc, triệu chứng chủ quan, điểm số chất lượng cuộc sống và mức độ tăng sinh mạch giác mạc cũng cải thiện đáng kể hoặc được duy trì ổn định. Đáng chú ý, bệnh nhân 1 và 2 đạt kết quả điều trị tốt hơn so với bệnh nhân 3 và 4.

Nghiên cứu kết luận rằng phương pháp ghép iCEPS cho bệnh nhân LSCD là an toàn trong suốt thời gian thử nghiệm. Hiện tại, các kế hoạch cho một thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn hơn đang được chuẩn bị để đánh giá thêm hiệu quả của phương pháp này.