Nghiên cứu mới đây được thực hiện bởi Viện Gladstone phối hợp với công ty y học tái tạo SanBio đã công bố những kết quả đầy hứa hẹn về việc sử dụng liệu pháp tế bào gốc cho việc phục hồi não sau đột quỵ do thiếu máu cục bộ. Liệu pháp này dường như tăng cường đáng kể hoạt động của não, ngay cả khi được áp dụng hơn một tháng sau đột quỵ.
Tại Hoa Kỳ, cứ 40 giây lại có một trường hợp đột quỵ, và những người sống sót sau đột quỵ do thiếu máu cục bộ thường phải đối mặt với những hậu quả nghiêm trọng lâu dài như vấn đề về di chuyển, đau mãn tính hoặc động kinh. Nghiên cứu mới này, được công bố trên tạp chí Molecular Therapy, chỉ ra rằng liệu pháp từ tế bào gốc có thể mang lại hy vọng cho các bệnh nhân đã bỏ lỡ thời gian điều trị sớm quan trọng thường cần thiết cho can thiệp đột quỵ.
Nhóm nghiên cứu do Tiến sĩ Jeanne Paz lãnh đạo đã chứng minh rằng các tế bào gốc được chỉnh sửa có thể khôi phục đáng kể các mô hình hoạt động bình thường của não, thách thức niềm tin lâu đời rằng liệu pháp hiệu quả phải được áp dụng ngay sau khi đột quỵ xảy ra. Tiến sĩ Paz đã nhận xét về tiềm năng của liệu pháp này, lưu ý rằng nó có thể cung cấp một lựa chọn khả thi cho các bệnh nhân trước đây không có phương pháp điều trị khả dụng trong nhiều tuần hoặc thậm chí vài tháng sau đột quỵ.
Các tế bào gốc cụ thể được sử dụng trong nghiên cứu này đã được phát triển lâm sàng trong hơn mười năm, tập trung vào đột quỵ và chấn thương não nghiêm trọng. Các thử nghiệm lâm sàng ban đầu đã đề xuất rằng những tế bào này có thể giúp bệnh nhân lấy lại khả năng kiểm soát chi, mặc dù cơ chế cụ thể đằng sau những cải thiện này vẫn chưa rõ ràng.
Trong nghiên cứu, các nhà nghiên cứu tập trung vào hiện tượng tăng động trong não, có thể xảy ra sau đột quỵ do thiếu máu cục bộ. Tình trạng này được đặc trưng bởi sự gia tăng bất thường của hoạt động thần kinh, dẫn đến các biến chứng như động kinh và rối loạn vận động. Tiến sĩ Paz cùng nhóm của bà đã khám phá liệu pháp tế bào gốc có thể giảm bớt sự tăng động này hay không.
Quy trình thí nghiệm bao gồm việc tiêm các tế bào gốc người đã được chỉnh sửa cho chuột một tháng sau khi chúng trải qua một cơn đột quỵ gây ra. Phân tích sau đó về hoạt động của não cho thấy sự khôi phục cân bằng đáng kể trong mạng lưới thần kinh và giảm độ tăng động. Hơn nữa, điều trị đã dẫn đến mức độ tăng lên của nhiều loại protein và tế bào cần thiết cho chức năng và phục hồi não bộ.
Một điều thú vị là mặc dù các tế bào gốc chỉnh sửa chỉ tồn tại trong não chuột một thời gian ngắn sau khi tiêm, nhưng những ảnh hưởng tích cực đến hoạt động của não vẫn tồn tại. Tiến sĩ Barbara Klein, nhà khoa học chính tại SanBio và đồng tác giả của nghiên cứu, nhấn mạnh rằng các tế bào gốc dường như kích hoạt cơ chế tự sửa chữa của não, đưa ra cơ hội mới cho sự phục hồi ngay cả trong các trường hợp đột quỵ mãn tính.
Ngoài quan sát những thay đổi trong hoạt động của não, các nhà nghiên cứu cũng phân tích mẫu máu từ chuột được điều trị. Phân tích này đã phát hiện một sự kết hợp đặc biệt của các phân tử tham gia vào phản ứng viêm và sức khỏe não bộ trở về mức bình thường sau liệu pháp, chỉ ra thêm tác động hệ thống của liệu pháp.
Một trong những phát hiện chính của nghiên cứu này tiết lộ rằng các can thiệp vẫn có thể hiệu quả ngay cả sau khi đột quỵ đã xảy ra lâu dài, mở ra con đường mới cho điều trị ở bệnh nhân với tổn thương não mãn tính. Tuy nhiên, nhóm nghiên cứu thừa nhận rằng cần có thêm các nghiên cứu để xác định liệu việc giảm độ tăng động có trực tiếp liên quan đến các triệu chứng được cải thiện ở bệnh nhân hay không.
Các nhà khoa học đã nghiên cứu những con chuột sau khi bị đột quỵ và được điều trị bằng tế bào gốc người đã được biến đổi. Hình ảnh trên màn hình—hiển thị các tế bào thần kinh (màu xanh lục) và các tế bào khác (màu xanh dương) trong não của động vật—chỉ ra các khu vực mà các nhà khoa học đã phân tích để xác định tác dụng có lợi của phương pháp điều trị.
Nghiên cứu trong tương lai sẽ nhằm xác định các phân tử cụ thể đóng vai trò quan trọng trong hiệu quả điều trị của tế bào gốc. Kiến thức như vậy có thể tạo điều kiện phát triển các loại thuốc phân tử nhỏ mô phỏng những kết quả có lợi quan sát thấy với liệu pháp tế bào gốc. Các tế bào gốc, được biết đến với tên gọi SB623, đã nhận được sự chấp thuận ở Nhật Bản để điều trị các thiếu hụt vận động mãn tính do chấn thương não nghiêm trọng, và các nỗ lực đang tiếp tục để giành được sự chấp thuận từ Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) Hoa Kỳ.