Năm 2024, lần đầu tiên trong lịch sử, FDA Mĩ đã chấp thuận cấp phép cho nhiều sản phẩm thuộc nhóm các sản phẩm tiên tiến trong điều trị bệnh, gồm liệu pháp tế bào, liệu pháp gen và liệu pháp tế bào gốc. Trong năm này, lần đầu tiên tế bào gốc trung mô off-the-shelf (còn gọi là thuốc tế bào gốc trung mô) được FDA Mĩ cấp phép để điều trị bệnh mảnh ghép chống kí chủ (GVHD), và cũng là năm mà lần đầu tiên FDA Mĩ cấp phép cho các liệu phép gen tế bào gốc. Bên dưới là danh sách các sản phẩm và liệu pháp được FDA, Mĩ cấp phép lần đầu trong năm 2024:
1. AMTAGVI : Liệu pháp tế bào T tự thân thu từ khối u
STN: 125773
Tên đúng: lifileucel
Tên thương mại: AMTAGVI
Nhà sản xuất: Iovance Biotherapeutics, Inc.
Chỉ định: AMTAGVI là một liệu pháp miễn dịch tế bào T tự thân có nguồn gốc từ khối u, được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc u hắc tố không thể phẫu thuật hoặc đã di căn, đã được điều trị trước đó bằng kháng thể chặn PD-1, và nếu có đột biến dương tính BRAF V600, thì điều trị bằng chất ức chế BRAF có hoặc không có chất ức chế MEK. Chỉ định này được phê duyệt theo phê duyệt cấp tốc dựa trên tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR). Việc tiếp tục phê duyệt cho chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm xác nhận.
2. AUCATZYL: Liệu pháp tế bào Car-T tự thân
Số đăng ký thuốc: 125813
Tên chính thức: obecabtagene autoleucel
Tên thương mại: AUCATZYL
Nhà sản xuất: Autolus Limited
Chỉ định: AUCATZYL là một liệu pháp miễn dịch tế bào T tự thân được biến đổi gen hướng đến CD19 (Car-T CD19), được chỉ định để điều trị cho người trưởng thành mắc bệnh bạch cầu lympho bào cấp tính (ALL) từ tế bào B tiền thân đã tái phát hoặc không đáp ứng.
3. BEQVEZ : Liệu pháp gen
Số đăng ký thuốc: 125786
Tên chính thức: Fidanacogene elaparvovec-dzkt
Tên thương mại: BEQVEZ
Nhà sản xuất: Pfizer, Inc.
Chỉ định: BEQVEZ là liệu pháp gen dựa trên vector virus adeno-associated, được chỉ định để điều trị cho người lớn mắc bệnh hemophilia B từ trung bình đến nặng (thiếu hụt yếu tố IX bẩm sinh) với các điều kiện sau: (1) Hiện đang sử dụng liệu pháp dự phòng yếu tố IX, hoặc (2) Đã có hoặc đang có nguy cơ xuất huyết đe dọa tính mạng, hoặc (3) Có các tập hợp xuất huyết tự phát nghiêm trọng, lặp đi lặp lại, và (4) Không có kháng thể trung hòa với capsid virus adeno-associated serotype Rh74var.
4. ELEVIDYS : Liệu pháp gen
Số đăng ký thuốc: 125781
Tên đúng: delandistrogene moxeparvovec-rokl
Tên thương mại: ELEVIDYS
Nhà sản xuất: Sarepta Therapeutics, Inc.
Chỉ định: ELEVIDYS là liệu pháp gen dựa trên vector virus adeno-associated, được chỉ định cho các cá nhân từ 4 tuổi trở lên để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở bệnh nhân có khả năng đi lại và có đột biến đã được xác nhận trong gen DMD.
5. GINTUIT: Sản phẩm chứa tế bào sừng và nguyên bào sợi đồng loài
Số đăng ký thuốc: BL 125400
Tên chính thức: Tế bào sừng và nguyên bào sợi nuôi cấy dị sinh trong collagen bò
Tên thương mại: GINTUIT
Nhà sản xuất: Organogenesis Incorporated
Chỉ định: GINTUIT (Tế bào sừng và nguyên bào sợi nuôi cấy dị sinh trong collagen bò) là sản phẩm có tế bào sừng và nguyên bào sợi đồng loài nuôi cấy trong scaffold collagen bò được chỉ định để áp dụng tại chỗ bề mặt vết thương có mạch máu tạo ra bằng phẫu thuật trong điều trị các tình trạng niêm mạc ở người lớn.
6. KEBILIDI : Liệu pháp gen
Số đăng ký thuốc: 125722
Tên chính thức: eladocagene exuparvovec-tneq
Tên thương mại: KEBILIDI
Nhà sản xuất: PTC Therapeutics
Chỉ định: KEBILIDI là liệu pháp gen dựa trên vector virus adeno-associated (AAV) được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành và nhi mắc chứng thiếu hụt decarboxylase L-amino acid thơm (AADC).
7. LENMELDY: Liệu pháp gen tế bào gốc tạo máu
Số đăng ký thuốc: 125758
Tên chính thức: atidarsagene autotemcel
Tên thương mại: LENMELDY
Nhà sản xuất: Orchard Therapeutics (Europe) Limited
Chỉ định: LENMELDY là liệu pháp gen dựa trên tế bào gốc tạo máu tự thân, được chỉ định để điều trị cho trẻ em mắc bệnh loạn dưỡng chất trắng thể metachromatic (MLD) giai đoạn trẻ hóa sơ sinh muộn có triệu chứng (PSLI), giai đoạn trẻ hóa sớm không triệu chứng (PSEJ) hoặc giai đoạn trẻ hóa sớm có triệu chứng (ESEJ).
8. REGENECYTE : Sản phẩm tế bào gốc tạo máu đồng loài
Số đăng ký thuốc: 125764
Tên chính thức: HPC, Máu cuống rốn
Tên thương mại: REGENECYTE
Nhà sản xuất: StemCyte, Inc.
Chỉ định: REGENECYTE, HPC là Tế bào gốc tạo máu từ máu cuống rốn, được chỉ định sử dụng trong các quy trình cấy ghép tế bào gốc tạo máu từ người hiến tặng không cùng huyết thống cho bệnh nhân có các rối loạn ảnh hưởng đến hệ thống tạo máu do di truyền, mắc phải, hoặc kết quả từ điều trị tiêu diệt tủy xương.
9. RYONCIL : Sản phẩm tế bào gốc trung mô đồng loài từ tủy xương
Số đăng ký thuốc: 125706
Tên chính thức: remestemcel-L-rknd
Tên thương mại: RYONCIL
Nhà sản xuất: Mesoblast, Inc.
Chỉ định: RYONCIL là liệu pháp tế bào đệm trung mô (MSC) có nguồn gốc từ tủy xương đồng loài, được chỉ định để điều trị bệnh mảnh ghép chống chủ thể cấp tính kháng steroid (SR-aGvHD) ở bệnh nhi từ 2 tháng tuổi trở lên.
10. TECELRA: Liệu pháp tế bào Car-T tự thân
Số đăng ký thuốc: 125789
Tên chính thức: afamitresgene autoleucel
Tên thương mại: TECELRA
Nhà sản xuất: Adaptimmune LLC
Chỉ định: TECELRA là liệu pháp miễn dịch tế bào T tự thân được chỉnh sửa gen, theo hướng kháng nguyên MAGE-A4 (Car-T MAGE-A4), được chỉ định để điều trị cho người lớn mắc sarcoma synovial không thể phẫu thuật hoặc di căn, đã từng điều trị hóa trị trước đây, có kết quả xét nghiệm dương tính với HLA-A*02:01P, -A*02:02P, -A*02:03P hoặc -A*02:06P, và khối u của họ biểu hiện kháng nguyên MAGE-A4 được xác định bởi các thiết bị chẩn đoán được FDA chấp thuận hoặc công nhận.
Leave a Reply