Trong khi CRISPR hứa hẹn cách mạng hóa điều trị các bệnh hiếm do đột biến trong một gen duy nhất, các chuyên gia đã tiên phong khám phá lĩnh vực chỉnh sửa gen tiếp theo.
Quay lại vào tháng 6, các nhà nghiên cứu tại Viện Arc, một tổ chức nghiên cứu phi lợi nhuận độc lập hợp tác với UC Berkeley, Stanford và UC San Francisco, đã công bố một bài báo trên tạp chí Nature công bố khám phá ra RNA cầu nối như một cách điều chỉnh chuyển vị gen. Điều này đề cập đến khả năng của DNA nhảy từ vị trí này sang vị trí khác trong bộ gen của sinh vật.
Patrick Hsu, đồng sáng lập Viện Arc, giải thích rằng điều này cho phép một loại chỉnh sửa gen phức tạp hơn. Hsu nói rằng trong khi CRISPR chỉ có thể làm “cắt” trong DNA, RNA cầu nối cho phép “cắt và dán”, sắp xếp lại bất kỳ hai đoạn DNA nào để chèn, lật hoặc cắt bỏ một trình tự gen quan tâm trong một bước duy nhất.
Điều này có thể có những tác động to lớn cho việc sử dụng chỉnh sửa gen để điều trị một loạt các bệnh rộng lớn hơn trong những năm tới. “Nhiều bệnh, mãn tính và cấp tính, không phải do một số lượng nhỏ nucleotide trong một gen thúc đẩy, mà là do các biến dị di truyền quy mô lớn hơn như đoạn gen bị thiếu, lặp lại hoặc đảo ngược, thường trải dài trên một số gen,” Hsu nói. “Trình chỉnh sửa mạnh mẽ và linh hoạt của RNA cầu nối có thể giúp chúng ta thay thế hoàn toàn các trình tự gen gây bệnh này.”
Leave a Reply