Tổng quan Sự kiện
Rocket Pharmaceuticals đang chuẩn bị cho quyết định phê duyệt của FDA đối với KRESLADI (marnetegragene autotemcel) cho bệnh thiếu hụt độ bám dính bạch cầu loại I (LAD-I) với ngày PDUFA dự kiến là 28 tháng 3 năm 2026. Trong tháng 2, các nhà phân tích đã nhấn mạnh đây là sự kiện xúc tác quan trọng.
LAD-I và Giá trị của Voucher Ưu tiên (PRV)
LAD-I là bệnh suy giảm miễn dịch di truyền hiếm gặp. KRESLADI đã chứng minh khả năng phục hồi biểu hiện CD18 trên bạch cầu và cứu sống bệnh nhân (tỷ lệ sống sót 100% sau 12 tháng). Nếu được phê duyệt, Rocket có thể nhận được Voucher Ưu tiên Xem xét Bệnh Nhi Hiếm (PRV), mang lại nguồn vốn quan trọng. Rocket cũng đã thông báo FDA chấp nhận nộp lại BLA sau khi giải quyết các yêu cầu về CMC.
Tài liệu tham khảo:
- Prime Therapeutics. (2026, January). Cell & Gene Pipeline Outlook January 2026.
- Insider Monkey/Finviz. (2026, February 18). Morgan Stanley names Rocket Pharmaceuticals (RCKT) as key beneficiary of 2026 biotech sector recovery.
- Rocket Pharmaceuticals Press Release. (2024/2026 Context). Rocket Pharmaceuticals Provides Regulatory Update for KRESLADI.
- Rocket Pharmaceuticals. (2026). Rocket Pharmaceuticals Announces FDA Acceptance of BLA Resubmission.