Tổng quan Sự kiện
Capricor Therapeutics đã cập nhật tiến độ pháp lý cho Deramiocel, liệu pháp tế bào điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), với kế hoạch nộp dữ liệu đầy đủ cho FDA trong tháng 2/2026.
Cơ chế Exosome và Điều hòa Miễn dịch
Deramiocel (CAP-1002) sử dụng các tế bào nguồn gốc từ cầu tim đồng loài (allogeneic cardiosphere-derived cells). Cơ chế hoạt động chính là tiết ra exosome chứa microRNA và protein có tác dụng chống viêm, chống xơ hóa và kích thích tái tạo. Đối với bệnh nhân DMD, suy tim là nguyên nhân tử vong hàng đầu. Deramiocel lấp đầy khoảng trống quan trọng này. FDA đã yêu cầu báo cáo nghiên cứu lâm sàng đầy đủ của thử nghiệm HOPE-3 và Capricor đang hoàn tất việc nộp hồ sơ này.
Tài liệu tham khảo:
- Capricor Therapeutics Press Release. (2026, January 20). Capricor Therapeutics Provides Regulatory Update on Deramiocel BLA.
- NeurologyLive. (2026, February 13). DMD Awareness Week: Duchenne Candidates to Watch in 2026.