Tại Hội nghị Tandem 2026 (diễn ra đầu tháng 2), Caribou Biosciences đã trình bày dữ liệu từ thử nghiệm CaMMouflage của CB-011, một liệu pháp CAR-T đồng loài (allogeneic) nhắm mục tiêu BCMA cho đau tủy.
Hình. Kết quả Thử nghiệm CaMMouflage – Biểu đồ Thác nước. Hình ảnh này là một biểu đồ thác nước (waterfall plot) hiển thị mức độ giảm gánh nặng khối u ở các bệnh nhân đa u tủy tái phát/khó trị tham gia thử nghiệm CaMMouflage.
Công nghệ Chỉnh sửa Gen CRISPR-Cas12a (chRDNA)
Hình. Cấu trúc chỉnh sửa gen của CB-011 và Chiến lược “Tàng hình”. Hình ảnh này minh họa các chỉnh sửa gen chính được thực hiện trên tế bào T để tạo ra liệu pháp CB-011, sử dụng công nghệ CRISPR-Cas12a (chRDNA).
CB-011 sử dụng công nghệ lai RNA-DNA (chRDNA) của Caribou để đạt được độ chính xác cao hơn. Điểm đột phá nằm ở chiến lược “áo choàng miễn dịch”:
- Tránh tế bào T: Loại bỏ Beta-2 Microglobulin (B2M) dẫn đến mất biểu hiện HLA lớp I.
- Tránh tế bào NK: Chèn protein dung hợp B2M-HLA-E để đánh lừa tế bào NK, khiến chúng nhận diện tế bào CAR-T là “bạn” (ngăn chặn cơ chế “missing self”).
Kết quả thử nghiệm cho thấy tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) đạt 92% và đáp ứng hoàn toàn (CR) 75%. Tuy nhiên, việc ghi nhận một trường hợp Hội chứng Guillain-Barré (GBS) khởi phát muộn là một tín hiệu an toàn đáng lưu ý.
Tài liệu tham khảo:
- Caribou Biosciences Press Release. (2026, February 4). Caribou Biosciences Announces Late-Breaking Presentations at the 2026 Tandem Meetings.
- Cancer Network. (2026, February 13). Tandem 2026: Key Advances in Cellular Therapy and Transplantation.
- Cancer Network. (2026, February). Tandem 2026: Key Advances… CB-011 immune-cloaked allogeneic anti-BCMA CAR-T.