Thông tin Tế bào gốc

Mở rộng biên giới CAR-T: Từ điều trị ung thư đến “Tái thiết lập” hệ miễn dịch cho bệnh tự miễn

Mục

,

Mở rộng biên giới CAR-T: Từ điều trị ung thư đến “Tái thiết lập” hệ miễn dịch cho bệnh tự miễn

Năm 2025 chứng kiến một trong những sự chuyển dịch thú vị và hứa hẹn nhất của y tế tế bào: việc sử dụng tế bào CAR-T để điều trị các bệnh tự miễn mạn tính thay vì chỉ tập trung vào ung thư. Ý tưởng cốt lõi, được gọi là “Immune Reset” (Tái thiết lập miễn dịch), là sử dụng CAR-T để tiêu diệt tận gốc các tế bào B bệnh lý — những tế bào sản sinh ra các tự kháng thể tấn công chính cơ thể bệnh nhân — từ đó tạo cơ hội cho hệ miễn dịch được “khởi động lại” một cách lành mạnh.

Hình: Cơ chế “Immune Reset” (Tái khởi động miễn dịch). Một sơ đồ ba bước: (1) Các tế bào B mang lỗi sản sinh tự kháng thể (màu đỏ). (2) CAR-T truyền vào quét sạch các tế bào B này. (3) Các tế bào B mới sinh ra từ tế bào gốc tủy xương không còn mang đặc tính tự tấn công (màu xanh).

BMS và nghiên cứu Breakfree-1 đầy ấn tượng

Tại hội nghị ACR Convergence 2025, công ty Bristol Myers Squibb (BMS) đã công bố dữ liệu từ nghiên cứu Phase 1 Breakfree-1 trên ba loại bệnh tự miễn nặng:

  • Lupus ban đỏ hệ thống (SLE)
  • Xơ cứng bì hệ thống (SSc)
  • Viêm cơ tự miễn

Kết quả cho thấy:

  • 94% bệnh nhân tham gia thử nghiệm có thể ngừng hoàn toàn thuốc ức chế miễn dịch mạn tính
  • Điều này đạt được chỉ sau một liều duy nhất tế bào CAR-T CD19

Đáng kinh ngạc nhất là kết quả ở bệnh nhân xơ cứng bì: chức năng phổi (đo bằng chỉ số pFVC) đã cải thiện trung bình 10% sau 6 tháng — một thành tựu mà chưa có liệu pháp truyền thống nào đạt được trước đây, khẳng định khả năng đảo ngược tổn thương nội tạng do tự miễn của CAR-T.

Hy vọng cho Hội chứng người cứng (SPS)

Kyverna Therapeutics cũng đã trình bày dữ liệu về miv-cel (KYV-101) trong điều trị Hội chứng người cứng (SPS), một chứng bệnh thần kinh tự miễn cực kỳ hiếm gặp khiến cơ bắp bị co cứng nghiêm trọng. Dữ liệu từ thử nghiệm registrational KYSA-8 cho thấy 67% bệnh nhân từng phải sử dụng thiết bị hỗ trợ đi lại đã có thể tự đi lại bình thường sau 16 tuần. Cải thiện về khả năng vận động (Timed 25-foot walk) đạt mức 46% so với ban đầu, mở đường cho việc nộp hồ sơ phê duyệt BLA đầu tiên trong lĩnh vực này vào năm 2026.

Ngoài ra, xu hướng sử dụng CAR-T dựa trên mRNA của Cartesian Therapeutics đang hứa hẹn tăng tính an toàn bằng cách lập trình “tạm thời” cho tế bào miễn dịch, giúp giảm thiểu rủi ro bão cytokine và cho phép điều trị ngoại trú tiện lợi cho bệnh nhân nhược cơ. Những tiến bộ này đang định nghĩa lại CAR-T từ một liệu pháp “cứu cánh cuối cùng” thành một phương pháp tiềm năng để chữa dứt điểm bệnh tự miễn mạn tính.

Hình: Kyverna Therapeutics chia sẻ thông tin về miv-cel (KYV-101) trong điều trị Hội chứng người cứng (SPS)