Thế giới lần đầu tiên: Ghép tế bào gốc khôi phục thị lực cho nhiều người
Một ca cấy ghép tế bào gốc đã cải thiện đáng kể tầm nhìn của ba người có tổn thương nghiêm trọng ở giác mạc. Cuộc thử nghiệm lâm sàng, diễn ra tại Nhật Bản, là lần đầu tiên trên thế giới và là một bước tiến quan trọng trong nghiên cứu tế bào gốc.
Hai năm sau phẫu thuật, không có vấn đề an toàn nghiêm trọng nào được phát hiện, và từ bên ngoài nhìn vào, cả ba giác mạc trông trong suốt hơn nhiều so với trước đó. Bốn người tham gia nghiên cứu đều mắc một rối loạn gây tích tụ mô sẹo trên giác mạc, gọi là thiếu tế bào gốc rìa giác mạc (LSCD).
Nếu tưởng tượng giác mạc là ‘cửa sổ trong suốt’ ở phía trước mắt, thì vùng rìa giống như khung, giữ tấm kính vào phần tròng mắt trắng. Khung quan trọng này cũng chứa một nguồn tế bào gốc dồi dào, sẵn sàng bổ sung các tế bào cũ trong giác mạc, giống như những chiếc gạt nước, giữ cho kính luôn trong suốt khi chúng ta già đi. Thiếu nguồn tế bào gốc rìa giác mạc, sự suy giảm thị lực dần trở thành điều tất yếu.
Ngày nay, người mắc LSCD ở một mắt có thể cắt bỏ mô sẹo và thay bằng một phần giác mạc khỏe mạnh từ mắt còn lại. Nhưng nếu mất tế bào gốc rìa giác mạc ở cả hai mắt, cần phải ghép rìa giác mạc từ người hiến.
Trong số 12,7 triệu người bị mất thị lực do giác mạc trên toàn thế giới, chỉ có 1/70 được cấy ghép giác mạc. Ngay cả đối với những người nhận được ghép, sự sống còn của mảnh ghép thường là vấn đề; luôn có nguy cơ bị thải ghép.
Đó là lúc khả năng của tế bào gốc đa năng (iPSCs) phát huy tác dụng. Những tế bào vạn năng này được chuyển đổi từ tế bào của cơ thể người. Khi được lập trình lại về trạng thái giống phôi, chúng phát triển vô hạn, với khả năng biến đổi thành bất kỳ loại tế bào trưởng thành nào của con người, bao gồm cả tế bào giác mạc.
Năm 2023, các nhà nghiên cứu ở Mỹ thông báo đã sử dụng tế bào gốc rìa giác mạc để khôi phục thị lực cho hai bệnh nhân bị tổn thương giác mạc sau một năm.
Hiện nay, các nhà khoa học tại Bệnh viện Đại học Osaka, Nhật Bản đã tiến xa hơn và sử dụng iPSCs, được tái lập trình từ tế bào máu khỏe mạnh hiến tặng, để khôi phục thị lực.
Trong phòng thí nghiệm, iPSCs được biệt hóa trở thành các tấm tế bào biểu mô giác mạc (iCEPS). Các tấm này sau đó được cấy ghép trên giác mạc của bệnh nhân sau khi mô sẹo được loại bỏ, và một kính bảo vệ tiếp tục bảo vệ bên ngoài.
Khoảng bảy tháng sau khi cấy ghép, cả bốn bệnh nhân đều có cải thiện về thị lực. Tuy nhiên, một năm sau, thị lực của bệnh nhân thứ 4, một phụ nữ 39 tuổi với mất thị lực nghiêm trọng nhất trong nhóm, lại suy giảm.
Cải thiện tốt nhất về thị lực được thấy ở bệnh nhân 1 và 2, lần lượt là một phụ nữ 44 tuổi và một người đàn ông 66 tuổi. Các nhà nghiên cứu nghi ngờ bệnh nhân 3 và 4 có thể không có cải thiện giống nhau do phản ứng miễn dịch bất lợi với việc cấy ghép. Không bệnh nhân nào được cung cấp thuốc ức chế miễn dịch, ngoại trừ steroid.
Các nghiên cứu trước đó đã sử dụng iPSCs từ da của chính bệnh nhân để khôi phục thị lực cho những người có thoái hóa hoàng điểm – ở trung tâm võng mạc – nhưng đây là lần đầu tiên các nhà khoa học đạt được thành tựu tương tự với dạng mất thị lực khác này, mà không sử dụng tế bào tự thân.
Mặc dù những thử nghiệm nhỏ này rất hy vọng, quy trình này vẫn mang tính thử nghiệm và tiềm ẩn nguy hiểm. Cần có nhiều nghiên cứu hơn để đánh giá độ an toàn và hiệu quả của chúng.
“Đến nay, nghiên cứu này cung cấp mô tả đầu tiên về việc tái tạo tế bào được biệt hóa từ iPSC được cấy ghép vào giác mạc của bệnh nhân, và đại diện cho một lựa chọn điều trị hứa hẹn cho những người mắc LSCD,” nhóm nghiên cứu từ Bệnh viện Đại học Osaka kết luận.
Họ hiện đang lên kế hoạch thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm để “xây dựng trên những kết quả đáng khích lệ”. Nghiên cứu đã được công bố trên The Lancet.
https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(24)01764-1/fulltext
Leave a Reply