Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp phép cho thuốc tế bào gốc trung mô đầu tiên để điều trị bệnh ghép chống chủ cấp tính không đáp ứng với steroid vào ngày 18/12/2024. Ryoncil được sản xuất bởi Công ty Mesoblast Inc. trở thành thuốc tế bào gốc trung mô đồng loài đầu tiên được FDA Mĩ cấp phép.
Ngày 18/12/2024, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Ryoncil (remestemcel-L-rknd), một sản phẩm tế bào gốc trung mô (MSC) được phân lập từ tủy xương của người hiến tặng, được chỉ định để điều trị bệnh ghép chống chủ cấp tính không đáp ứng với steroid (SR-aGVHD) ở bệnh nhi từ 2 tháng tuổi trở lên.
Ryoncil là liệu pháp MSC đầu tiên được FDA Mĩ phê duyệt. Nó chứa các MSC, là một loại tế bào có thể có nhiều vai trò khác nhau trong cơ thể và có thể biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác. Những MSC này được tách ra từ tủy xương của người lớn khỏe mạnh hiến tặng.
“Quyết định hôm nay đánh dấu một cột mốc quan trọng trong việc sử dụng các liệu pháp tế bào để điều trị các bệnh đe dọa tính mạng có ảnh hưởng tàn phá lên bệnh nhân, bao gồm cả trẻ em,” ông Peter Marks, M.D., Ph.D., giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học (CBER) của FDA cho biết. “Sự phê duyệt thuốc tế bào gốc trung mô đầu tiên này cho thấy cam kết của FDA trong việc hỗ trợ phát triển các sản phẩm an toàn và hiệu quả có thể cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân có triệu chứng không đáp ứng với các liệu pháp khác.”
Bệnh mảnh ghép chống chủ (GVHD) cấp tính không đáp ứng với steroid là một tình trạng nghiêm trọng và đe dọa tính mạng, có thể xảy ra như một biến chứng của cấy ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài (allo-HSCT). Trong allo-HSCT, bệnh nhân nhận các tế bào gốc tạo máu từ người hiến tặng khỏe mạnh để thay thế tế bào gốc của chính mình và hình thành tế bào máu mới, một quy trình thường được thực hiện như một phần của điều trị cho một số loại ung thư máu, rối loạn máu hoặc rối loạn hệ miễn dịch.
“Bệnh ghép chống chủ cấp tính không đáp ứng với steroid có thể có hậu quả sức khỏe nghiêm trọng, ảnh hưởng đến nhiều cơ quan, giảm chất lượng cuộc sống và nguy cơ tử vong ở bệnh nhân bị ảnh hưởng,” bà Nicole Verdun, M.D., giám đốc Văn phòng Sản phẩm Điều trị tại CBER nói. “FDA vẫn cam kết giúp giải quyết nhu cầu cấp bách chưa được đáp ứng của những cá nhân mắc các bệnh gây suy nhược và chết người, và sự chấp thuận ngày hôm nay là một bước quan trọng trong nỗ lực đó.”
Độ an toàn và hiệu quả của Ryoncil đã được đánh giá trong một nghiên cứu đa trung tâm, đơn nhóm trên 54 người tham gia nghiên cứu là bệnh nhi mắc SR-aGVHD sau khi đã trải qua allo-HSCT. Những người tham gia nghiên cứu nhận truyền tĩnh mạch Ryoncil hai lần mỗi tuần trong bốn tuần liên tiếp, tổng cộng tám lần truyền. Điều kiện của mỗi người tham gia nghiên cứu tại điểm ban đầu đã được phân tích sử dụng Tiêu chí Chỉ số Độ nặng của Đăng ký Quốc tế về Cấy ghép Máu và Tủy (IBMTR) để đánh giá cơ quan nào đã bị ảnh hưởng và mức độ nghiêm trọng tổng thể của bệnh.
Hiệu quả của Ryoncil chủ yếu dựa trên tỷ lệ và thời gian đáp ứng với điều trị sau 28 ngày khi bắt đầu Ryoncil. Mười sáu người tham gia nghiên cứu (30%) đã có đáp ứng hoàn toàn với điều trị sau 28 ngày nhận Ryoncil, trong khi 22 người tham gia nghiên cứu (41%) có đáp ứng một phần.
Bác sĩ điều trị nên giám sát trong quá trình truyền dịch chứa Ryoncil, và việc truyền nên được ngừng nếu có bất kỳ bằng chứng của phản ứng nào có thể bao gồm khó thở, hạ huyết áp, sốt, tăng nhịp thở, xanh tím (màu da, môi hoặc móng tay xanh) và thiếu oxy trong máu.
Các phản ứng phụ thường gặp nhất ở những người tham gia nghiên cứu nhận Ryoncil là nhiễm trùng, sốt, chảy máu, phù nề, đau bụng và tăng huyết áp. Các biến chứng như quá mẫn và phản ứng truyền cấp tính, truyền nhiễm bệnh có thể xảy ra sau khi điều trị bằng Ryoncil.
Ryoncil chống chỉ định ở những bệnh nhân có quá mẫn cảm đã biết với dimethyl sulfoxide (DMSO, vì trong dung dịch bảo quản có chứa chất bảo quản DMSO) hoặc protein từ lợn và bò (vì trong quá trình nuôi tế bào gốc có sử dụng huyết thanh từ bò). Bệnh nhân nên được dự phòng với corticosteroid và thuốc kháng histamine trước khi truyền và được theo dõi phản ứng quá mẫn cảm trong quá trình điều trị với Ryoncil.
Mesoblast Inc. là một công ty chuyên về phát triển và thương mại hóa các liệu pháp tế bào đồng ghép để điều trị các bệnh viêm nghiêm trọng và đe dọa tính mạng. Mesoblast được biết đến với công nghệ độc quyền của mình dựa trên các tế bào có nguồn gốc trung mô. Mesoblast được niêm yết công khai và giao dịch dưới mã MESO. Đến tháng 12 năm 2024, công ty được thêm vào Chỉ số Công nghệ Sinh học Nasdaq, cho thấy sự hiện diện và ảnh hưởng đáng kể của mình trong lĩnh vực công nghệ sinh học. Để biết thêm thông tin chi tiết, bạn có thể truy cập (https://www.mesoblast.com).
Leave a Reply