Tài khoản

Tag: stemcelltherapy

  • 34 triệu USD cho nghiên cứu các liệu pháp tế bào gốc cho viêm khớp và các tình trạng khác

    Chính phủ Úc đang đầu tư 34,5 triệu USD vào quỹ nghiên cứu để thử nghiệm các phương pháp điều trị và liệu pháp mới nhằm khai thác sức mạnh của tế bào gốc để cải thiện kết quả điều trị cho bệnh nhân.

    Tiến bộ nghiên cứu trong 10 năm qua đã cho thấy tiềm năng phát triển các phương pháp điều trị mới sử dụng tế bào gốc. Tế bào gốc có thể khôi phục chức năng cho các mô bị tổn thương, được dùng để tạo mô và cơ quan mới hoặc tăng cường khả năng tự phục hồi của cơ thể.

    Công ty Magellan Stem Cells, có trụ sở tại Melbourne, sẽ nhận được $7 triệu để thực hiện thử nghiệm lâm sàng lớn giai đoạn ba với hàng trăm người Úc, nhằm kiểm tra một công nghệ triển vọng sử dụng tế bào gốc của người hiến để điều trị và có khả năng ngăn chặn thiệt hại do viêm khớp gối gây ra.

    Một trong năm người Úc trên 45 tuổi mắc bệnh viêm khớp. Không có liệu pháp hiện tại nào có thể làm chậm sự tiến triển của viêm khớp, và ngày càng có nhiều bệnh nhân phải phẫu thuật thay khớp gối toàn phần.

    Dự án khác sẽ phát triển phương pháp điều trị đầu tiên trên thế giới để khôi phục chức năng sau chấn thương tủy sống bằng cách cấy ghép tế bào gốc, với một nhóm đến từ Đại học Griffith nhận được $6,8 triệu tiền nghiên cứu.

    Ngoài việc phát triển các liệu pháp triển vọng, tế bào gốc của con người cũng có thể được sử dụng trong phòng thí nghiệm để hiểu rõ hơn điều gì xảy ra với cơ thể trong quá trình mắc bệnh. Điều này cho phép các nhà nghiên cứu phát triển và thử nghiệm các loại thuốc mới nhanh chóng và chính xác hơn nhiều so với các phương pháp thông thường và không gây rủi ro cho bệnh nhân.

    Viện nghiên cứu não Florey sẽ nhận được gần $5 triệu để tiến hành công việc tìm giải pháp điều trị hiệu quả cho Bệnh Nơ-ron Vận động, phát triển công nghệ sàng lọc thuốc đầu tiên trên thế giới sử dụng tế bào gốc từ bệnh nhân để kiểm tra liệu các phương pháp điều trị tiềm năng có thể giữ cho nơ-ron vận động sống sót không.

    Tổng cộng sáu dự án sẽ được chia sẻ $34,5 triệu từ Cơ hội Tài trợ Nghiên cứu Liệu pháp Tế bào gốc của Quỹ Tương lai Nghiên cứu Y tế (MRFF).

    Lời phát biểu được quy cho Bộ trưởng Butler:

    “Chúng ta đang sống trong một giai đoạn khám phá mạnh mẽ trong nghiên cứu y tế và sức khỏe, và Chính phủ Albanese tự hào ủng hộ các nhà nghiên cứu hàng đầu của Australia.

    “Các liệu pháp tế bào gốc có thể cung cấp các phương pháp điều trị mới cho nhiều bệnh mãn tính và di truyền mà hiện chúng ta chưa thể điều trị hiệu quả. Các liệu pháp này cũng có thể cách mạng hóa cách chúng ta thử nghiệm và phát triển các loại thuốc mới.

    “Sáu dự án này thực sự rất thú vị và hứa hẹn các phương pháp điều trị mới cho nhiều bệnh và tình trạng khác nhau như viêm khớp, chấn thương tủy sống và Bệnh Nơ-ron Vận động, trong số những bệnh khác.”

  • Chi phí liệu pháp tế bào gốc trên thế giới năm 2024

    Chi phí điều trị bằng tế bào gốc khác nhau rất nhiều tùy thuộc vào địa điểm, bao gồm các khu vực như Mỹ, Mexico, Panama và Quần đảo Cayman.

    Chi phí điều trị bằng tế bào gốc có thể dao động đáng kể tùy thuộc vào một số yếu tố, chẳng hạn như loại tế bào gốc được sử dụng, số lượng tế bào, chất lượng của tế bào, vị trí của phòng thí nghiệm và nguồn gốc của tế bào gốc. Trung bình, chi phí điều trị tế bào gốc có thể dao động từ 5.000 đến 50.000 USD.

    Đối với các trị liệu cụ thể, một lần tiêm tế bào gốc có giá 4.000 USD, với các khớp hoặc chấn thương bổ sung được điều trị trong cùng một phiên có giá chỉ 800 USD (nếu sử dụng PRP). Vào năm 2023, giá phổ biến nhất cho liệu pháp tế bào gốc sử dụng sản phẩm tế bào nuôi cấy là từ 15.000 đến 30.000 USD.

    Đối với các bệnh về xương khớp, chi phí điều trị tế bào gốc thường thấp hơn vì số lượng tế bào hoặc liều lượng có thể thấp hơn, trung bình từ 5.000 đến 8.000 USD. Các bệnh này bao gồm viêm xương khớp gối, viêm gân chóp xoay, khuỷu tay tennis, viêm khớp và khuyết tật sụn.

    Đối với các phương pháp điều trị bằng tế bào truyền tĩnh mạch dành cho các tình trạng tự miễn, thoái hóa hoặc viêm, chi phí điều trị bằng tế bào gốc bắt đầu từ khoảng 27.500 USD và có thể cao hơn. Điều quan trọng là lưu ý rằng những mức giá này thường là chi phí mà bệnh nhân tự chi trả, vì hầu hết các công ty bảo hiểm không chi trả, coi chúng là thử nghiệm và không phải tiêu chuẩn chăm sóc.

  • Ryoncil – thuốc tế bào gốc trung mô đầu tiên được FDA Mĩ cấp phép

    Ryoncil – thuốc tế bào gốc trung mô đầu tiên được FDA Mĩ cấp phép

    Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp phép cho thuốc tế bào gốc trung mô đầu tiên để điều trị bệnh ghép chống chủ cấp tính không đáp ứng với steroid vào ngày 18/12/2024. Ryoncil được sản xuất bởi Công ty Mesoblast Inc. trở thành thuốc tế bào gốc trung mô đồng loài đầu tiên được FDA Mĩ cấp phép.

    Ngày 18/12/2024, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Ryoncil (remestemcel-L-rknd), một sản phẩm tế bào gốc trung mô (MSC) được phân lập từ tủy xương của người hiến tặng, được chỉ định để điều trị bệnh ghép chống chủ cấp tính không đáp ứng với steroid (SR-aGVHD) ở bệnh nhi từ 2 tháng tuổi trở lên.

    Ryoncil là liệu pháp MSC đầu tiên được FDA Mĩ phê duyệt. Nó chứa các MSC, là một loại tế bào có thể có nhiều vai trò khác nhau trong cơ thể và có thể biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác. Những MSC này được tách ra từ tủy xương của người lớn khỏe mạnh hiến tặng.

    “Quyết định hôm nay đánh dấu một cột mốc quan trọng trong việc sử dụng các liệu pháp tế bào để điều trị các bệnh đe dọa tính mạng có ảnh hưởng tàn phá lên bệnh nhân, bao gồm cả trẻ em,” ông Peter Marks, M.D., Ph.D., giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học (CBER) của FDA cho biết. “Sự phê duyệt thuốc tế bào gốc trung mô đầu tiên này cho thấy cam kết của FDA trong việc hỗ trợ phát triển các sản phẩm an toàn và hiệu quả có thể cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân có triệu chứng không đáp ứng với các liệu pháp khác.”

    Bệnh mảnh ghép chống chủ (GVHD) cấp tính không đáp ứng với steroid là một tình trạng nghiêm trọng và đe dọa tính mạng, có thể xảy ra như một biến chứng của cấy ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài (allo-HSCT). Trong allo-HSCT, bệnh nhân nhận các tế bào gốc tạo máu từ người hiến tặng khỏe mạnh để thay thế tế bào gốc của chính mình và hình thành tế bào máu mới, một quy trình thường được thực hiện như một phần của điều trị cho một số loại ung thư máu, rối loạn máu hoặc rối loạn hệ miễn dịch.

    “Bệnh ghép chống chủ cấp tính không đáp ứng với steroid có thể có hậu quả sức khỏe nghiêm trọng, ảnh hưởng đến nhiều cơ quan, giảm chất lượng cuộc sống và nguy cơ tử vong ở bệnh nhân bị ảnh hưởng,” bà Nicole Verdun, M.D., giám đốc Văn phòng Sản phẩm Điều trị tại CBER nói. “FDA vẫn cam kết giúp giải quyết nhu cầu cấp bách chưa được đáp ứng của những cá nhân mắc các bệnh gây suy nhược và chết người, và sự chấp thuận ngày hôm nay là một bước quan trọng trong nỗ lực đó.”

    Độ an toàn và hiệu quả của Ryoncil đã được đánh giá trong một nghiên cứu đa trung tâm, đơn nhóm trên 54 người tham gia nghiên cứu là bệnh nhi mắc SR-aGVHD sau khi đã trải qua allo-HSCT. Những người tham gia nghiên cứu nhận truyền tĩnh mạch Ryoncil hai lần mỗi tuần trong bốn tuần liên tiếp, tổng cộng tám lần truyền. Điều kiện của mỗi người tham gia nghiên cứu tại điểm ban đầu đã được phân tích sử dụng Tiêu chí Chỉ số Độ nặng của Đăng ký Quốc tế về Cấy ghép Máu và Tủy (IBMTR) để đánh giá cơ quan nào đã bị ảnh hưởng và mức độ nghiêm trọng tổng thể của bệnh.

    Hiệu quả của Ryoncil chủ yếu dựa trên tỷ lệ và thời gian đáp ứng với điều trị sau 28 ngày khi bắt đầu Ryoncil. Mười sáu người tham gia nghiên cứu (30%) đã có đáp ứng hoàn toàn với điều trị sau 28 ngày nhận Ryoncil, trong khi 22 người tham gia nghiên cứu (41%) có đáp ứng một phần.

    Bác sĩ điều trị nên giám sát trong quá trình truyền dịch chứa Ryoncil, và việc truyền nên được ngừng nếu có bất kỳ bằng chứng của phản ứng nào có thể bao gồm khó thở, hạ huyết áp, sốt, tăng nhịp thở, xanh tím (màu da, môi hoặc móng tay xanh) và thiếu oxy trong máu.

    Các phản ứng phụ thường gặp nhất ở những người tham gia nghiên cứu nhận Ryoncil là nhiễm trùng, sốt, chảy máu, phù nề, đau bụng và tăng huyết áp. Các biến chứng như quá mẫn và phản ứng truyền cấp tính, truyền nhiễm bệnh có thể xảy ra sau khi điều trị bằng Ryoncil.

    Ryoncil chống chỉ định ở những bệnh nhân có quá mẫn cảm đã biết với dimethyl sulfoxide (DMSO, vì trong dung dịch bảo quản có chứa chất bảo quản DMSO) hoặc protein từ lợn và bò (vì trong quá trình nuôi tế bào gốc có sử dụng huyết thanh từ bò). Bệnh nhân nên được dự phòng với corticosteroid và thuốc kháng histamine trước khi truyền và được theo dõi phản ứng quá mẫn cảm trong quá trình điều trị với Ryoncil.

    Mesoblast Inc. là một công ty chuyên về phát triển và thương mại hóa các liệu pháp tế bào đồng ghép để điều trị các bệnh viêm nghiêm trọng và đe dọa tính mạng. Mesoblast được biết đến với công nghệ độc quyền của mình dựa trên các tế bào có nguồn gốc trung mô. Mesoblast được niêm yết công khai và giao dịch dưới mã MESO. Đến tháng 12 năm 2024, công ty được thêm vào Chỉ số Công nghệ Sinh học Nasdaq, cho thấy sự hiện diện và ảnh hưởng đáng kể của mình trong lĩnh vực công nghệ sinh học. Để biết thêm thông tin chi tiết, bạn có thể truy cập (https://www.mesoblast.com).

  • Năm 2024 – năm thành công của liệu pháp tiên tiến của Mĩ

    Năm 2024, lần đầu tiên trong lịch sử, FDA Mĩ đã chấp thuận cấp phép cho nhiều sản phẩm thuộc nhóm các sản phẩm tiên tiến trong điều trị bệnh, gồm liệu pháp tế bào, liệu pháp gen và liệu pháp tế bào gốc. Trong năm này, lần đầu tiên tế bào gốc trung mô off-the-shelf (còn gọi là thuốc tế bào gốc trung mô) được FDA Mĩ cấp phép để điều trị bệnh mảnh ghép chống kí chủ (GVHD), và cũng là năm mà lần đầu tiên FDA Mĩ cấp phép cho các liệu phép gen tế bào gốc. Bên dưới là danh sách các sản phẩm và liệu pháp được FDA, Mĩ cấp phép lần đầu trong năm 2024:

    1. AMTAGVI : Liệu pháp tế bào T tự thân thu từ khối u

    STN: 125773

    Tên đúng: lifileucel

    Tên thương mại: AMTAGVI

    Nhà sản xuất: Iovance Biotherapeutics, Inc.

    Chỉ định: AMTAGVI là một liệu pháp miễn dịch tế bào T tự thân có nguồn gốc từ khối u, được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc u hắc tố không thể phẫu thuật hoặc đã di căn, đã được điều trị trước đó bằng kháng thể chặn PD-1, và nếu có đột biến dương tính BRAF V600, thì điều trị bằng chất ức chế BRAF có hoặc không có chất ức chế MEK. Chỉ định này được phê duyệt theo phê duyệt cấp tốc dựa trên tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR). Việc tiếp tục phê duyệt cho chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm xác nhận.

    2. AUCATZYL: Liệu pháp tế bào Car-T tự thân

    Số đăng ký thuốc: 125813

    Tên chính thức: obecabtagene autoleucel

    Tên thương mại: AUCATZYL

    Nhà sản xuất: Autolus Limited

    Chỉ định: AUCATZYL là một liệu pháp miễn dịch tế bào T tự thân được biến đổi gen hướng đến CD19 (Car-T CD19), được chỉ định để điều trị cho người trưởng thành mắc bệnh bạch cầu lympho bào cấp tính (ALL) từ tế bào B tiền thân đã tái phát hoặc không đáp ứng.

    3. BEQVEZ : Liệu pháp gen

    Số đăng ký thuốc: 125786

    Tên chính thức: Fidanacogene elaparvovec-dzkt

    Tên thương mại: BEQVEZ

    Nhà sản xuất: Pfizer, Inc.

    Chỉ định: BEQVEZ là liệu pháp gen dựa trên vector virus adeno-associated, được chỉ định để điều trị cho người lớn mắc bệnh hemophilia B từ trung bình đến nặng (thiếu hụt yếu tố IX bẩm sinh) với các điều kiện sau: (1) Hiện đang sử dụng liệu pháp dự phòng yếu tố IX, hoặc (2) Đã có hoặc đang có nguy cơ xuất huyết đe dọa tính mạng, hoặc (3) Có các tập hợp xuất huyết tự phát nghiêm trọng, lặp đi lặp lại, và (4) Không có kháng thể trung hòa với capsid virus adeno-associated serotype Rh74var.

    4. ELEVIDYS : Liệu pháp gen

    Số đăng ký thuốc: 125781

    Tên đúng: delandistrogene moxeparvovec-rokl

    Tên thương mại: ELEVIDYS

    Nhà sản xuất: Sarepta Therapeutics, Inc.

    Chỉ định: ELEVIDYS là liệu pháp gen dựa trên vector virus adeno-associated, được chỉ định cho các cá nhân từ 4 tuổi trở lên để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở bệnh nhân có khả năng đi lại và có đột biến đã được xác nhận trong gen DMD.

    5. GINTUIT: Sản phẩm chứa tế bào sừng và nguyên bào sợi đồng loài

    Số đăng ký thuốc: BL 125400

    Tên chính thức: Tế bào sừng và nguyên bào sợi nuôi cấy dị sinh trong collagen bò

    Tên thương mại: GINTUIT

    Nhà sản xuất: Organogenesis Incorporated

    Chỉ định: GINTUIT (Tế bào sừng và nguyên bào sợi nuôi cấy dị sinh trong collagen bò) là sản phẩm có tế bào sừng và nguyên bào sợi đồng loài nuôi cấy trong scaffold collagen bò được chỉ định để áp dụng tại chỗ bề mặt vết thương có mạch máu tạo ra bằng phẫu thuật trong điều trị các tình trạng niêm mạc ở người lớn.

    6. KEBILIDI : Liệu pháp gen

    Số đăng ký thuốc: 125722

    Tên chính thức: eladocagene exuparvovec-tneq

    Tên thương mại: KEBILIDI

    Nhà sản xuất: PTC Therapeutics

    Chỉ định: KEBILIDI là liệu pháp gen dựa trên vector virus adeno-associated (AAV) được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành và nhi mắc chứng thiếu hụt decarboxylase L-amino acid thơm (AADC).

    7. LENMELDY: Liệu pháp gen tế bào gốc tạo máu

    Số đăng ký thuốc: 125758

    Tên chính thức: atidarsagene autotemcel

    Tên thương mại: LENMELDY

    Nhà sản xuất: Orchard Therapeutics (Europe) Limited

    Chỉ định: LENMELDY là liệu pháp gen dựa trên tế bào gốc tạo máu tự thân, được chỉ định để điều trị cho trẻ em mắc bệnh loạn dưỡng chất trắng thể metachromatic (MLD) giai đoạn trẻ hóa sơ sinh muộn có triệu chứng (PSLI), giai đoạn trẻ hóa sớm không triệu chứng (PSEJ) hoặc giai đoạn trẻ hóa sớm có triệu chứng (ESEJ).

    8. REGENECYTE : Sản phẩm tế bào gốc tạo máu đồng loài

    Số đăng ký thuốc: 125764

    Tên chính thức: HPC, Máu cuống rốn

    Tên thương mại: REGENECYTE

    Nhà sản xuất: StemCyte, Inc.

    Chỉ định: REGENECYTE, HPC là Tế bào gốc tạo máu từ máu cuống rốn, được chỉ định sử dụng trong các quy trình cấy ghép tế bào gốc tạo máu từ người hiến tặng không cùng huyết thống cho bệnh nhân có các rối loạn ảnh hưởng đến hệ thống tạo máu do di truyền, mắc phải, hoặc kết quả từ điều trị tiêu diệt tủy xương.

    9. RYONCIL : Sản phẩm tế bào gốc trung mô đồng loài từ tủy xương

    Số đăng ký thuốc: 125706

    Tên chính thức: remestemcel-L-rknd

    Tên thương mại: RYONCIL

    Nhà sản xuất: Mesoblast, Inc.

    Chỉ định: RYONCIL là liệu pháp tế bào đệm trung mô (MSC) có nguồn gốc từ tủy xương đồng loài, được chỉ định để điều trị bệnh mảnh ghép chống chủ thể cấp tính kháng steroid (SR-aGvHD) ở bệnh nhi từ 2 tháng tuổi trở lên.

    10. TECELRA: Liệu pháp tế bào Car-T tự thân

    Số đăng ký thuốc: 125789

    Tên chính thức: afamitresgene autoleucel

    Tên thương mại: TECELRA

    Nhà sản xuất: Adaptimmune LLC

    Chỉ định: TECELRA là liệu pháp miễn dịch tế bào T tự thân được chỉnh sửa gen, theo hướng kháng nguyên MAGE-A4 (Car-T MAGE-A4), được chỉ định để điều trị cho người lớn mắc sarcoma synovial không thể phẫu thuật hoặc di căn, đã từng điều trị hóa trị trước đây, có kết quả xét nghiệm dương tính với HLA-A*02:01P, -A*02:02P, -A*02:03P hoặc -A*02:06P, và khối u của họ biểu hiện kháng nguyên MAGE-A4 được xác định bởi các thiết bị chẩn đoán được FDA chấp thuận hoặc công nhận.