Tài khoản

Tag: Liệu pháp tế bào gốc

  • Liệu pháp tế bào gốc điều trị thành công bệnh tiểu đường type 1 lần đầu tiên trên thế giới

    Liệu pháp tế bào gốc điều trị thành công bệnh tiểu đường type 1 lần đầu tiên trên thế giới

    Một phát hiện đột phá gần đây đã mang lại hy vọng cho hàng triệu người sống chung với bệnh tiểu đường type 1 trên khắp thế giới. Lần đầu tiên trên thế giới, các nhà khoa học đã sử dụng liệu pháp tế bào gốc để điều trị dứt điểm bệnh tiểu đường type 1 ở một phụ nữ.

    Thành tựu này được ca ngợi là một bước đột phá lớn trong y học, vì nó mang đến một phương pháp chữa trị tiềm năng cho một căn bệnh mà cho đến nay chỉ có thể kiểm soát chứ không thể chữa khỏi.

    Tiểu đường type 1 là một tình trạng nghiêm trọng thường bắt đầu từ thời thơ ấu hoặc đầu tuổi trưởng thành. Trong những người mắc bệnh, hệ miễn dịch của cơ thể tấn công nhầm các tế bào trong tuyến tụy sản xuất insulin. Insulin là một hormone giúp điều chỉnh mức đường huyết. Thiếu insulin, mức đường huyết có thể tăng vọt đến mức nguy hiểm. Theo thời gian, điều này có thể dẫn tới các biến chứng sức khỏe nghiêm trọng như bệnh tim, tổn thương thần kinh, suy thận và mù lòa.

    Những người mắc tiểu đường type 1 cần tiêm insulin hoặc sử dụng bơm insulin mỗi ngày để kiểm soát mức đường huyết. Dù có những điều trị này, việc quản lý bệnh vẫn có thể khó khăn và bệnh nhân thường phải đối mặt với những khó khăn suốt đời. Đó là lý do tại sao liệu pháp tế bào gốc mới này đã tạo ra nhiều sự phấn khích — nó có thể mang đến một giải pháp thực sự.

    Cơ thể người trung bình bao gồm khoảng 37,2 nghìn tỷ tế bào, gấp 300 lần số lượng sao trong dải Ngân Hà của chúng ta. Tất cả các tế bào trưởng thành của chúng ta đến từ một tế bào duy nhất, được gọi là tế bào trứng thụ tinh (hoặc hợp tử), trong quá trình phát triển của chúng ta, chúng sẽ phân chia và biệt hóa thành các tế bào chuyên biệt và các tế bào gốc trưởng thành. Hợp tử là tế bào gốc ban đầu có khả năng tạo ra một người mới.

    Tế bào gốc trưởng thành là các tế bào đặc biệt trong cơ thể có thể biệt hóa thành một số loại tế bào giới hạn. Các nhà khoa học đã nghiên cứu tế bào gốc trong nhiều năm và cố gắng lập trình lại các tế bào chuyên biệt thành tế bào gốc, hy vọng sử dụng chúng để điều trị các bệnh khác nhau.

    Giải thích về tiểu đường type 1

    Trong trường hợp của bệnh tiểu đường type 1, các nhà khoa học tự hỏi liệu tế bào gốc có thể được sử dụng để thay thế các tế bào sản xuất insulin mà cơ thể đã phá hủy hay không. Rất khó để khiến các tế bào gốc hoạt động như các tế bào sản xuất insulin cụ thể cần thiết trong tuyến tụy.

    Trong một nghiên cứu gần đây, các nhà khoa học tại Đại học Bắc Kinh ở Bắc Kinh đã lấy tế bào gốc trung mô từ mô mỡ của một bệnh nhân; sau đó tái lập trình chúng thành tế bào gốc vạn năng cảm ứng bằng hóa chất; sau đó biệt hóa các tế bào gốc vạn năng này thành tụy đảo. Các tụy đảo này sau đó được cấy vào vùng bụng của cùng bệnh nhân mắc tiểu đường type 1. Điều đáng kể là các tế bào bắt đầu sản xuất insulin của riêng chúng, cho phép bệnh nhân điều chỉnh mức đường huyết sau hai tháng rưỡi mà không cần tới tiêm insulin hàng ngày.

    Đó là lý do tại sao liệu pháp này được gọi là một “phương pháp chữa trị” tiềm năng cho bệnh tiểu đường type 1. Dù vẫn còn trong giai đoạn sớm, kết quả rất hứa hẹn, và liệu pháp này có thể trở nên phổ biến trong tương lai nếu các thử nghiệm lớn hơn thành công.

    Những thách thức vẫn cần vượt qua

    Một vấn đề là hệ miễn dịch của cơ thể, có thể tấn công các tế bào được cấy ghép mới như một phần của điều kiện tiểu đường type 1. Các nhà khoa học đang làm việc để ngăn chặn điều này và đảm bảo rằng các tế bào được cấy ghép tiếp tục hoạt động trong nhiều năm tương tự như trong giai đoạn ban đầu trong đĩa petri.

    Việc làm cho liệu pháp trở nên dễ tiếp cận hơn với nhiều người sẽ là một thách thức lớn khác. Nếu được phê duyệt, các liệu pháp tế bào gốc rất đắt đỏ và phức tạp, vì vậy các nhà nghiên cứu đang tìm kiếm các phương pháp để làm cho quá trình này dễ dàng mở rộng hơn trong khi sử dụng tế bào của chính bệnh nhân để ngăn ngừa sự từ chối của tế bào được cấy ghép.

    Mặc dù có những thách thức này, phát hiện gần đây đã tạo ra một làn sóng hy vọng và lạc quan cho các bệnh nhân mắc tiểu đường type 1. Liệu pháp tế bào gốc đang cho chúng ta thấy rằng có thể thực sự chữa trị các bệnh đã lâu nay được coi là chỉ có thể kiểm soát và không thể chữa khỏi.

  • Ryoncil – thuốc tế bào gốc trung mô đầu tiên được FDA Mĩ cấp phép

    Ryoncil – thuốc tế bào gốc trung mô đầu tiên được FDA Mĩ cấp phép

    Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp phép cho thuốc tế bào gốc trung mô đầu tiên để điều trị bệnh ghép chống chủ cấp tính không đáp ứng với steroid vào ngày 18/12/2024. Ryoncil được sản xuất bởi Công ty Mesoblast Inc. trở thành thuốc tế bào gốc trung mô đồng loài đầu tiên được FDA Mĩ cấp phép.

    Ngày 18/12/2024, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Ryoncil (remestemcel-L-rknd), một sản phẩm tế bào gốc trung mô (MSC) được phân lập từ tủy xương của người hiến tặng, được chỉ định để điều trị bệnh ghép chống chủ cấp tính không đáp ứng với steroid (SR-aGVHD) ở bệnh nhi từ 2 tháng tuổi trở lên.

    Ryoncil là liệu pháp MSC đầu tiên được FDA Mĩ phê duyệt. Nó chứa các MSC, là một loại tế bào có thể có nhiều vai trò khác nhau trong cơ thể và có thể biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác. Những MSC này được tách ra từ tủy xương của người lớn khỏe mạnh hiến tặng.

    “Quyết định hôm nay đánh dấu một cột mốc quan trọng trong việc sử dụng các liệu pháp tế bào để điều trị các bệnh đe dọa tính mạng có ảnh hưởng tàn phá lên bệnh nhân, bao gồm cả trẻ em,” ông Peter Marks, M.D., Ph.D., giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học (CBER) của FDA cho biết. “Sự phê duyệt thuốc tế bào gốc trung mô đầu tiên này cho thấy cam kết của FDA trong việc hỗ trợ phát triển các sản phẩm an toàn và hiệu quả có thể cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân có triệu chứng không đáp ứng với các liệu pháp khác.”

    Bệnh mảnh ghép chống chủ (GVHD) cấp tính không đáp ứng với steroid là một tình trạng nghiêm trọng và đe dọa tính mạng, có thể xảy ra như một biến chứng của cấy ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài (allo-HSCT). Trong allo-HSCT, bệnh nhân nhận các tế bào gốc tạo máu từ người hiến tặng khỏe mạnh để thay thế tế bào gốc của chính mình và hình thành tế bào máu mới, một quy trình thường được thực hiện như một phần của điều trị cho một số loại ung thư máu, rối loạn máu hoặc rối loạn hệ miễn dịch.

    “Bệnh ghép chống chủ cấp tính không đáp ứng với steroid có thể có hậu quả sức khỏe nghiêm trọng, ảnh hưởng đến nhiều cơ quan, giảm chất lượng cuộc sống và nguy cơ tử vong ở bệnh nhân bị ảnh hưởng,” bà Nicole Verdun, M.D., giám đốc Văn phòng Sản phẩm Điều trị tại CBER nói. “FDA vẫn cam kết giúp giải quyết nhu cầu cấp bách chưa được đáp ứng của những cá nhân mắc các bệnh gây suy nhược và chết người, và sự chấp thuận ngày hôm nay là một bước quan trọng trong nỗ lực đó.”

    Độ an toàn và hiệu quả của Ryoncil đã được đánh giá trong một nghiên cứu đa trung tâm, đơn nhóm trên 54 người tham gia nghiên cứu là bệnh nhi mắc SR-aGVHD sau khi đã trải qua allo-HSCT. Những người tham gia nghiên cứu nhận truyền tĩnh mạch Ryoncil hai lần mỗi tuần trong bốn tuần liên tiếp, tổng cộng tám lần truyền. Điều kiện của mỗi người tham gia nghiên cứu tại điểm ban đầu đã được phân tích sử dụng Tiêu chí Chỉ số Độ nặng của Đăng ký Quốc tế về Cấy ghép Máu và Tủy (IBMTR) để đánh giá cơ quan nào đã bị ảnh hưởng và mức độ nghiêm trọng tổng thể của bệnh.

    Hiệu quả của Ryoncil chủ yếu dựa trên tỷ lệ và thời gian đáp ứng với điều trị sau 28 ngày khi bắt đầu Ryoncil. Mười sáu người tham gia nghiên cứu (30%) đã có đáp ứng hoàn toàn với điều trị sau 28 ngày nhận Ryoncil, trong khi 22 người tham gia nghiên cứu (41%) có đáp ứng một phần.

    Bác sĩ điều trị nên giám sát trong quá trình truyền dịch chứa Ryoncil, và việc truyền nên được ngừng nếu có bất kỳ bằng chứng của phản ứng nào có thể bao gồm khó thở, hạ huyết áp, sốt, tăng nhịp thở, xanh tím (màu da, môi hoặc móng tay xanh) và thiếu oxy trong máu.

    Các phản ứng phụ thường gặp nhất ở những người tham gia nghiên cứu nhận Ryoncil là nhiễm trùng, sốt, chảy máu, phù nề, đau bụng và tăng huyết áp. Các biến chứng như quá mẫn và phản ứng truyền cấp tính, truyền nhiễm bệnh có thể xảy ra sau khi điều trị bằng Ryoncil.

    Ryoncil chống chỉ định ở những bệnh nhân có quá mẫn cảm đã biết với dimethyl sulfoxide (DMSO, vì trong dung dịch bảo quản có chứa chất bảo quản DMSO) hoặc protein từ lợn và bò (vì trong quá trình nuôi tế bào gốc có sử dụng huyết thanh từ bò). Bệnh nhân nên được dự phòng với corticosteroid và thuốc kháng histamine trước khi truyền và được theo dõi phản ứng quá mẫn cảm trong quá trình điều trị với Ryoncil.

    Mesoblast Inc. là một công ty chuyên về phát triển và thương mại hóa các liệu pháp tế bào đồng ghép để điều trị các bệnh viêm nghiêm trọng và đe dọa tính mạng. Mesoblast được biết đến với công nghệ độc quyền của mình dựa trên các tế bào có nguồn gốc trung mô. Mesoblast được niêm yết công khai và giao dịch dưới mã MESO. Đến tháng 12 năm 2024, công ty được thêm vào Chỉ số Công nghệ Sinh học Nasdaq, cho thấy sự hiện diện và ảnh hưởng đáng kể của mình trong lĩnh vực công nghệ sinh học. Để biết thêm thông tin chi tiết, bạn có thể truy cập (https://www.mesoblast.com).

  • Năm 2024 – năm thành công của liệu pháp tiên tiến của Mĩ

    Năm 2024, lần đầu tiên trong lịch sử, FDA Mĩ đã chấp thuận cấp phép cho nhiều sản phẩm thuộc nhóm các sản phẩm tiên tiến trong điều trị bệnh, gồm liệu pháp tế bào, liệu pháp gen và liệu pháp tế bào gốc. Trong năm này, lần đầu tiên tế bào gốc trung mô off-the-shelf (còn gọi là thuốc tế bào gốc trung mô) được FDA Mĩ cấp phép để điều trị bệnh mảnh ghép chống kí chủ (GVHD), và cũng là năm mà lần đầu tiên FDA Mĩ cấp phép cho các liệu phép gen tế bào gốc. Bên dưới là danh sách các sản phẩm và liệu pháp được FDA, Mĩ cấp phép lần đầu trong năm 2024:

    1. AMTAGVI : Liệu pháp tế bào T tự thân thu từ khối u

    STN: 125773

    Tên đúng: lifileucel

    Tên thương mại: AMTAGVI

    Nhà sản xuất: Iovance Biotherapeutics, Inc.

    Chỉ định: AMTAGVI là một liệu pháp miễn dịch tế bào T tự thân có nguồn gốc từ khối u, được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc u hắc tố không thể phẫu thuật hoặc đã di căn, đã được điều trị trước đó bằng kháng thể chặn PD-1, và nếu có đột biến dương tính BRAF V600, thì điều trị bằng chất ức chế BRAF có hoặc không có chất ức chế MEK. Chỉ định này được phê duyệt theo phê duyệt cấp tốc dựa trên tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR). Việc tiếp tục phê duyệt cho chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm xác nhận.

    2. AUCATZYL: Liệu pháp tế bào Car-T tự thân

    Số đăng ký thuốc: 125813

    Tên chính thức: obecabtagene autoleucel

    Tên thương mại: AUCATZYL

    Nhà sản xuất: Autolus Limited

    Chỉ định: AUCATZYL là một liệu pháp miễn dịch tế bào T tự thân được biến đổi gen hướng đến CD19 (Car-T CD19), được chỉ định để điều trị cho người trưởng thành mắc bệnh bạch cầu lympho bào cấp tính (ALL) từ tế bào B tiền thân đã tái phát hoặc không đáp ứng.

    3. BEQVEZ : Liệu pháp gen

    Số đăng ký thuốc: 125786

    Tên chính thức: Fidanacogene elaparvovec-dzkt

    Tên thương mại: BEQVEZ

    Nhà sản xuất: Pfizer, Inc.

    Chỉ định: BEQVEZ là liệu pháp gen dựa trên vector virus adeno-associated, được chỉ định để điều trị cho người lớn mắc bệnh hemophilia B từ trung bình đến nặng (thiếu hụt yếu tố IX bẩm sinh) với các điều kiện sau: (1) Hiện đang sử dụng liệu pháp dự phòng yếu tố IX, hoặc (2) Đã có hoặc đang có nguy cơ xuất huyết đe dọa tính mạng, hoặc (3) Có các tập hợp xuất huyết tự phát nghiêm trọng, lặp đi lặp lại, và (4) Không có kháng thể trung hòa với capsid virus adeno-associated serotype Rh74var.

    4. ELEVIDYS : Liệu pháp gen

    Số đăng ký thuốc: 125781

    Tên đúng: delandistrogene moxeparvovec-rokl

    Tên thương mại: ELEVIDYS

    Nhà sản xuất: Sarepta Therapeutics, Inc.

    Chỉ định: ELEVIDYS là liệu pháp gen dựa trên vector virus adeno-associated, được chỉ định cho các cá nhân từ 4 tuổi trở lên để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở bệnh nhân có khả năng đi lại và có đột biến đã được xác nhận trong gen DMD.

    5. GINTUIT: Sản phẩm chứa tế bào sừng và nguyên bào sợi đồng loài

    Số đăng ký thuốc: BL 125400

    Tên chính thức: Tế bào sừng và nguyên bào sợi nuôi cấy dị sinh trong collagen bò

    Tên thương mại: GINTUIT

    Nhà sản xuất: Organogenesis Incorporated

    Chỉ định: GINTUIT (Tế bào sừng và nguyên bào sợi nuôi cấy dị sinh trong collagen bò) là sản phẩm có tế bào sừng và nguyên bào sợi đồng loài nuôi cấy trong scaffold collagen bò được chỉ định để áp dụng tại chỗ bề mặt vết thương có mạch máu tạo ra bằng phẫu thuật trong điều trị các tình trạng niêm mạc ở người lớn.

    6. KEBILIDI : Liệu pháp gen

    Số đăng ký thuốc: 125722

    Tên chính thức: eladocagene exuparvovec-tneq

    Tên thương mại: KEBILIDI

    Nhà sản xuất: PTC Therapeutics

    Chỉ định: KEBILIDI là liệu pháp gen dựa trên vector virus adeno-associated (AAV) được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành và nhi mắc chứng thiếu hụt decarboxylase L-amino acid thơm (AADC).

    7. LENMELDY: Liệu pháp gen tế bào gốc tạo máu

    Số đăng ký thuốc: 125758

    Tên chính thức: atidarsagene autotemcel

    Tên thương mại: LENMELDY

    Nhà sản xuất: Orchard Therapeutics (Europe) Limited

    Chỉ định: LENMELDY là liệu pháp gen dựa trên tế bào gốc tạo máu tự thân, được chỉ định để điều trị cho trẻ em mắc bệnh loạn dưỡng chất trắng thể metachromatic (MLD) giai đoạn trẻ hóa sơ sinh muộn có triệu chứng (PSLI), giai đoạn trẻ hóa sớm không triệu chứng (PSEJ) hoặc giai đoạn trẻ hóa sớm có triệu chứng (ESEJ).

    8. REGENECYTE : Sản phẩm tế bào gốc tạo máu đồng loài

    Số đăng ký thuốc: 125764

    Tên chính thức: HPC, Máu cuống rốn

    Tên thương mại: REGENECYTE

    Nhà sản xuất: StemCyte, Inc.

    Chỉ định: REGENECYTE, HPC là Tế bào gốc tạo máu từ máu cuống rốn, được chỉ định sử dụng trong các quy trình cấy ghép tế bào gốc tạo máu từ người hiến tặng không cùng huyết thống cho bệnh nhân có các rối loạn ảnh hưởng đến hệ thống tạo máu do di truyền, mắc phải, hoặc kết quả từ điều trị tiêu diệt tủy xương.

    9. RYONCIL : Sản phẩm tế bào gốc trung mô đồng loài từ tủy xương

    Số đăng ký thuốc: 125706

    Tên chính thức: remestemcel-L-rknd

    Tên thương mại: RYONCIL

    Nhà sản xuất: Mesoblast, Inc.

    Chỉ định: RYONCIL là liệu pháp tế bào đệm trung mô (MSC) có nguồn gốc từ tủy xương đồng loài, được chỉ định để điều trị bệnh mảnh ghép chống chủ thể cấp tính kháng steroid (SR-aGvHD) ở bệnh nhi từ 2 tháng tuổi trở lên.

    10. TECELRA: Liệu pháp tế bào Car-T tự thân

    Số đăng ký thuốc: 125789

    Tên chính thức: afamitresgene autoleucel

    Tên thương mại: TECELRA

    Nhà sản xuất: Adaptimmune LLC

    Chỉ định: TECELRA là liệu pháp miễn dịch tế bào T tự thân được chỉnh sửa gen, theo hướng kháng nguyên MAGE-A4 (Car-T MAGE-A4), được chỉ định để điều trị cho người lớn mắc sarcoma synovial không thể phẫu thuật hoặc di căn, đã từng điều trị hóa trị trước đây, có kết quả xét nghiệm dương tính với HLA-A*02:01P, -A*02:02P, -A*02:03P hoặc -A*02:06P, và khối u của họ biểu hiện kháng nguyên MAGE-A4 được xác định bởi các thiết bị chẩn đoán được FDA chấp thuận hoặc công nhận.

  • Liệu pháp tế bào gốc mở ra hy vọng điều trị bệnh Hirschsprung

    Liệu pháp tế bào gốc mở ra hy vọng điều trị bệnh Hirschsprung

    Bệnh Hirschsprung là một dị tật bẩm sinh hiếm gặp, ảnh hưởng đến khoảng 1 trên 5000 trẻ sơ sinh, do sự thiếu hụt tế bào thần kinh trong ruột dưới, thường là ở đại tràng. Điều này khiến ruột mất khả năng co bóp bình thường, gây ra tắc nghẽn chức năng và dẫn đến táo bón nghiêm trọng. Phương pháp điều trị truyền thống là phẫu thuật cắt bỏ phần ruột bị ảnh hưởng và nối đoạn ruột có hệ thần kinh bình thường với hậu môn. Tuy nhiên, phương pháp này có thể gây ra các biến chứng như hẹp hậu môn, táo bón, tiêu chảy, rò rỉ phân và viêm ruột. Hơn nữa, nhiều bệnh nhân phải thực hiện phẫu thuật lặp lại nhiều lần. Vì vậy, các nhà khoa học đang tìm kiếm các phương pháp điều trị thay thế hiệu quả và ít xâm lấn hơn.

    Gần đây, một hướng tiếp cận mới đầy triển vọng đã xuất hiện: sử dụng liệu pháp tế bào gốc để tạo ra tiền thân tế bào thần kinh, sau đó cấy vào ruột của bệnh nhân nhằm tái tạo mạng lưới thần kinh bị thiếu hụt và khôi phục chức năng đường ruột. Dù vẫn đang trong giai đoạn nghiên cứu, nhưng phương pháp này đã mang lại những kết quả đáng khích lệ.

    Tiến bộ trong nghiên cứu liệu pháp tế bào gốc

    Một nghiên cứu được công bố trên tạp chí Gut đã báo cáo về việc sử dụng tế bào gốc để cải thiện tình trạng mất tế bào thần kinh ở bệnh nhân Hirschsprung. Mục tiêu của nghiên cứu là tạo ra các tế bào tiền thân thần kinh từ tế bào gốc, sau đó cấy chúng vào mô ruột để phục hồi hệ thống thần kinh bị tổn thương. Phương pháp này không chỉ giúp tăng cường chức năng đường ruột mà còn có khả năng giảm các triệu chứng suy nhược do bệnh gây ra.

    Năm 2017, các nhà nghiên cứu tại Đại học Sheffield đã tập trung vào việc sản xuất và phân tích các tiền chất tế bào thần kinh có nguồn gốc từ tế bào gốc. Các tiền chất này sau đó được gửi đến Đại học Cao đẳng Luân Đôn (UCL), nơi các nhà khoa học tiến hành cấy ghép chúng vào mô ruột do bệnh nhân tại Bệnh viện Great Ormond Street (GOSH) hiến tặng. Sau đó, các xét nghiệm được thực hiện để đánh giá mức độ cải thiện chức năng của mô.

    Kết quả phân tích mô học

    Kết quả cho thấy các mẫu mô ruột được cấy ghép tế bào gốc có sự cải thiện đáng kể về khả năng co bóp so với mô ruột không được điều trị. Điều này cho thấy rằng liệu pháp tế bào gốc có thể giúp khôi phục chức năng ruột và mở ra hướng điều trị mới cho bệnh Hirschsprung.

    Một trong những hình ảnh quan trọng từ nghiên cứu cho thấy các tế bào gốc (màu xanh lá cây) đã được cấy thành công vào mô ruột, với sự chồng chéo giữa các tế bào gốc được cấy ghép và các tế bào thần kinh của người hiến tặng (màu đỏ). Điều này chứng minh rằng tế bào gốc đang biệt hóa thành tế bào thần kinh mới, bổ sung vào mạng lưới thần kinh ruột bị thiếu hụt. Ngoài ra, nghiên cứu cũng chỉ ra rằng các tế bào tiền thân thần kinh có thể được bảo quản đông lạnh và giải đông với tỷ lệ sống sót cao, giúp giảm đáng kể chi phí sản xuất. Quan trọng hơn, sau khi phục hồi, các tế bào này vẫn duy trì khả năng biệt hóa và có thể được sử dụng để cấy ghép vào mô đại tràng trong các thử nghiệm ex vivo.

    Các tế bào thần kinh được đưa vào như một phương pháp điều trị bằng tế bào gốc

    Tương lai của liệu pháp tế bào gốc cho bệnh Hirschsprung

    Tiến sĩ Conor McCann từ Viện Sức khỏe Trẻ em UCL Great Ormond Street nhận định: “Nghiên cứu này đánh dấu một bước tiến đột phá trong việc phát triển liệu pháp tế bào gốc cho bệnh Hirschsprung.” Ông bày tỏ hy vọng rằng trong tương lai, sự hợp tác giữa các nhóm nghiên cứu sẽ giúp phương pháp này sớm được ứng dụng để mang lại lợi ích cho bệnh nhân.

    Tiến sĩ Anestis Tsakiridis tại Đại học Sheffield cũng nhấn mạnh: “Chúng tôi đã đặt nền móng cho sự phát triển của liệu pháp tế bào gốc trong điều trị bệnh Hirschsprung. Trong vài năm tới, chúng tôi sẽ tiếp tục nỗ lực để đưa phương pháp này vào các phòng khám.”

    Nghiên cứu này không chỉ đánh dấu một bước tiến quan trọng trong việc hiểu biết và điều trị bệnh Hirschsprung mà còn cho thấy tiềm năng to lớn của liệu pháp tế bào gốc trong y học tái tạo. Dù vẫn cần thêm các thử nghiệm lâm sàng để kiểm chứng tính hiệu quả và an toàn trên bệnh nhân, nhưng kết quả ban đầu đầy hứa hẹn. Nếu thành công, phương pháp này có thể giúp cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống cho những người mắc căn bệnh hiếm gặp này, mở ra một kỷ nguyên mới trong điều trị rối loạn thần kinh ruột.

    Nguồn tài liệu dịch: