Các lớp tế bào mỏng manh bao phủ giác mạc, lớp ngoài cùng hình vòm của mắt, có thể dễ dàng bị tổn thương do bỏng, nhiễm trùng, bệnh viêm mắt và thậm chí là tác dụng phụ của một số loại thuốc. Đây là tình trạng được gọi là thiếu tế bào gốc biểu mô giác mạc, và nó có thể dẫn đến mất thị lực và trong những trường hợp đặc biệt nghiêm trọng, dẫn đến mù lòa.
Trước đây, hầu hết các nỗ lực thay thế giác mạc thông qua việc cấy ghép từ người hiến tặng đã thất bại do sự từ chối của hệ thống miễn dịch. Tuy nhiên, trong năm 2024, một bài báo trên The Lancet đã mô tả một thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên thế giới do đội ngũ nghiên cứu từ Đại học Osaka (Nhật Bản) đứng đầu là giáo sư nhãn khoa Kohji Nishida, đã thành công trong việc điều trị bốn bệnh nhân mắc bệnh giác mạc nghiêm trọng sử dụng tế bào gốc được tái lập trình.
Các tấm tròn chứa tế bào giác mạc, được tạo ra bằng cách sử dụng tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPS) lấy từ máu dây rốn, đã được cấy ghép cho bốn bệnh nhân trong độ tuổi từ 39 đến 72 với tình trạng thiếu tế bào gốc biểu mô giác mạc. Nghiên cứu cho thấy thị lực của họ đã được khôi phục và các tác dụng có lợi vẫn duy trì sau bốn đến năm năm theo dõi.
“Chúng tôi dự định sẽ bắt đầu một thử nghiệm lâm sàng lớn hơn trong nửa đầu năm tới,” Nishida cho biết. “Tôi tin rằng tế bào iPS có thể được sử dụng để điều trị các bệnh về mắt khác, bao gồm bệnh nội mô giác mạc cũng như các bệnh về võng mạc như viêm võng mạc sắc tố.”
Quy trình điều trị do nhóm nghiên cứu của Kohji Nishida tiến hành (ảnh lấy từ xuất bản trên tạp chí Lancet tại: 10.1016/S0140-6736(24)01764-1)
Các tế bào cơ tim được biệt hóa từ tế bào gốc cho thấy tiềm năng ở khỉ có một vấn đề tim thường do dị tật tim đôi khi xuất hiện từ khi sinh ra ở con người, theo nghiên cứu mới từ Đại học Wisconsin-Madison và Mayo Clinic.
Bệnh tim, nguyên nhân gây tử vong hàng đầu ở Mỹ, có thể ảnh hưởng đến con người vào bất kỳ thời điểm nào trong suốt cuộc đời của họ – ngay cả từ lúc sinh ra, khi các tình trạng tim được gọi là dị tật tim bẩm sinh. Việc tái tạo mô để hỗ trợ chức năng tim khỏe mạnh có thể giữ cho nhiều trái tim đó đập mạnh và lâu hơn.
Một nhóm nghiên cứu do Marina Emborg, giáo sư vật lý y học tại Trường Y khoa và Y tế Công cộng UW-Madison, và Timothy Nelson, bác sĩ khoa học tại Trung tâm Mayo ở Rochester, Minnesota, gần đây đã báo cáo trên tạp chí Cell Transplantation rằng các tế bào cơ tim được nuôi từ tế bào gốc vạn năng cảm ứng có thể tích hợp vào tim của khỉ trong tình trạng áp lực quá tải.
Cũng được gọi là rối loạn chức năng thất phải, áp lực quá tải thường ảnh hưởng đến trẻ em có dị tật tim bẩm sinh. Bệnh nhân trải qua cảm giác khó chịu ở ngực, khó thở, hồi hộp và phù thũng cơ thể, và có thể phát triển một trái tim yếu đi. Tình trạng này có thể gây tử vong nếu không được điều trị.
Gần như tất cả các dị tật tim bẩm sinh thất đơn, đặc biệt là những dị tật ở thất phải, cuối cùng sẽ dẫn đến suy tim. Phẫu thuật để sửa chữa dị tật là một giải pháp tạm thời, theo các nhà nghiên cứu. Cuối cùng, bệnh nhân có thể cần cấy ghép tim. Tuy nhiên, sự sẵn có của tim hiến tặng – phức tạp bởi độ tuổi trẻ mà hầu hết bệnh nhân cần cấy ghép – rất hạn chế.
Trong nghiên cứu mới của họ, các nhà nghiên cứu tập trung vào các mảnh ghép tế bào cơ tim được biệt hóa từ tế bào gốc iPSC như một phương pháp điều trị bổ sung tiềm năng cho việc sửa chữa phẫu thuật truyền thống các dị tật tim. Mục tiêu của họ là hỗ trợ trực tiếp chức năng thất và khả năng hồi phục tổng thể.
“Rất cần có các phương pháp điều trị thay thế cho tình trạng này,” Jodi Scholz, tác giả dẫn đầu của nghiên cứu và chủ tịch Y học So sánh tại Mayo Clinic, cho biết. “Các phương pháp điều trị bằng tế bào gốc có thể một ngày nào đó làm chậm hoặc thậm chí ngăn chặn nhu cầu cấy ghép tim.”
Các nhà nghiên cứu đã cấy ghép các tế bào gốc vạn năng cảm ứng từ người – các tế bào được thu thập từ người hiến tặng, được cảm ứng quay về trạng thái tế bào gốc và sau đó biệt hóa thành các loại tế bào cơ tim – vào khỉ rhesus macaque với áp lực quá tải thất phải được gây ra bằng phẫu thuật. Các tế bào đã thành công tích hợp vào tổ chức của cơ tim chủ. Tim của động vật và sức khỏe tổng thể của chúng đã được giám sát chặt chẽ trong suốt quá trình. Các tác giả ghi nhận rằng các cơn nhịp tim nhanh thất (tăng nhịp tim) xảy ra ở năm trong số 16 con vật nhận tế bào cấy ghép, với hai con khỉ có nhịp nhanh không ngừng. Các cơn này đã được giải quyết trong vòng 19 ngày.
Nghiên cứu đã chứng minh tính khả thi và an toàn của việc sử dụng tế bào gốc trong mô hình linh trưởng không phải người đầu tiên về quá tải áp lực thất phải. Đặc biệt, khỉ Macaque đã đóng vai trò quan trọng trong việc phát triển các liệu pháp tế bào gốc cho bệnh tim, bệnh thận, bệnh Parkinson, các bệnh về mắt và hơn thế nữa.
“Sự chứng minh về tích hợp và trưởng thành thành công của các tế bào vào một trái tim suy yếu là một bước tiến đầy hứa hẹn hướng tới ứng dụng lâm sàng cho các dị tật tim bẩm sinh,” Emborg cho biết.
