Công ty Viralgen (Tây Ban Nha; https://viralgen.com) và Axovia Therapeutics (Vương quốc Anh; https://axoviatherapeutics.com) đã hợp tác để thúc đẩy quá trình phát triển và sản xuất liệu pháp gen thử nghiệm dựa trên vector AAV9, nhằm điều trị chứng loạn dưỡng võng mạc ở bệnh nhân mắc Hội chứng Bardet-Biedl (BBS).

Hội chứng Bardet-Biedl (BBS) là một rối loạn di truyền gây ra các bệnh lý đa hệ thống, trong đó béo phì và loạn dưỡng võng mạc tiến triển là những triệu chứng nghiêm trọng nhất. Bệnh xuất hiện ở những người mang đột biến lưỡng bội trên gen BBS1, dẫn đến mất thị lực dần dần và mù hoàn toàn, cùng nhiều biểu hiện khác.

Thỏa thuận này kết hợp thế mạnh của Axovia trong lĩnh vực phát triển liệu pháp gen với năng lực sản xuất vector AAV (adeno-associated virus) hàng đầu của Viralgen.