BlueRock Therapeutics (Massachusetts, Hoa Kỳ; www.bluerocktx.com), một công ty liệu pháp tế bào giai đoạn lâm sàng và là công ty con hoàn toàn thuộc sở hữu và hoạt động độc lập của Bayer (Đức; www.bayer.com), đã công bố dữ liệu tích cực sau 24 tháng từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 (exPDite), của bemdaneprocel, một liệu pháp tế bào đang được nghiên cứu để điều trị bệnh Parkinson.
Bemdaneprocel (BRT-DA01) là liệu pháp tế bào nhằm thay thế các tế bào thần kinh sản xuất dopamine bị mất trong bệnh Parkinson. Những tế bào tiền thân thần kinh có khả năng sản xuất dopamine này được tạo ra từ tế bào gốc vạn năng và được cấy vào não bệnh nhân Parkinson. Khi cấy ghép, các tế bào này có khả năng phục hồi mạng lưới thần kinh bị tổn thương do bệnh Parkinson và cải thiện chức năng vận động lẫn không vận động của bệnh nhân. Vào tháng 5 năm 2024, bemdaneprocel đã được FDA Mỹ chấp thuận là liệu pháp y học tái tạo tiên tiến (RMAT).
exPDite là một nghiên cứu Giai đoạn 1 được thực hiện tại nhiều trung tâm và địa điểm khác nhau, không có sự phân chia ngẫu nhiên hay nhóm đối chứng. Trong nghiên cứu này, 12 bệnh nhân mắc bệnh Parkinson đã được phẫu thuật để cấy ghép một trong hai liều bemdaneprocel, và được điều trị bằng liệu pháp ức chế miễn dịch trong vòng 1 năm.
Hồ sơ an toàn sau 24 tháng phù hợp với những phát hiện trước đó, cho thấy rằng bemdaneprocel tiếp tục được dung nạp tốt, không có sự kiện bất lợi nào liên quan đến liệu pháp này được ghi nhận. Các tế bào được cấy ghép tiếp tục sống sót và gắn kết trong não sau khi ngừng liệu pháp ức chế miễn dịch sau 12 tháng. Ngoài ra, các tiêu chí lâm sàng thứ cấp liên quan đến triệu chứng vận động tiếp tục cho thấy xu hướng tích cực từ lúc ban đầu đến hết thời gian theo dõi, với những kết quả khích lệ hơn ở nhóm liều cao so với nhóm liều thấp. Những kết quả này được đánh giá thông qua Thang điểm Đánh giá Bệnh Parkinson Thống nhất Phần II và III (MDS-UPDRS Phần II & III) và Nhật ký PD Hauser, các công cụ được sử dụng để đánh giá mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng vận động trong bệnh Parkinson. Những xu hướng tích cực ổn định này gợi ý rằng bemdaneprocel có thể mang lại lợi ích lâu dài cho việc cải thiện các vấn đề vận động do bệnh Parkinson.
Leave a Reply