Verismo Therapeutics (PA, Hoa Kỳ; www.verisomtherapeutics.com), một công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn lâm sàng phát triển nền tảng KIR-CAR mới để điều trị khối u rắn và ung thư máu, đã công bố khoản đầu tư chiến lược từ Viện Đổi mới Điều trị U Lympho Nang (IFLI; CA, Hoa Kỳ; www.i-fli.org), một tổ chức phi lợi nhuận toàn cầu chuyên thúc đẩy các phương pháp điều trị u lympho nang (FL). Thỏa thuận này nhằm tăng cường dự án SynKIR™-310 của Verismo và cung cấp nguồn vốn “xúc tác” cho mảng FL, đẩy nhanh việc phát triển liệu pháp tế bào thế hệ mới đáp ứng nhu cầu y tế cấp thiết.

Khoản đầu tư từ IFLI sẽ giúp đẩy mạnh dự án SynKIR™-310 của Verismo, hướng đến điều trị FL cùng các phân nhóm u lympho không Hodgkin (NHL) khác. Chuyên môn sâu của IFLI về FL sẽ đóng vai trò then chốt trong việc định hướng các yếu tố lâm sàng đặc thù cho FL và hỗ trợ tuyển chọn bệnh nhân.

Nền tảng KIR-CAR là liệu pháp tế bào T CAR đa chuỗi, đã chứng minh trong các mô hình tiền lâm sàng khả năng duy trì hoạt động chống khối u của tế bào T ngay cả trong môi trường vi mô khối u phức tạp. Việc sử dụng thụ thể KIR từ tế bào NK và tín hiệu phân tách DAP12 tạo ra cơ chế kích hoạt kép và đồng kích thích mới, tách biệt với con đường kích thích tế bào T thông thường. Công nghệ này còn duy trì biểu hiện bền vững của thụ thể lai và cải thiện chức năng dài hạn của tế bào KIR-CAR T, giúp kéo dài thời gian hoạt động của tế bào T và thu nhỏ khối u rắn trong các mô hình tiền lâm sàng vốn kháng lại liệu pháp CAR T truyền thống.

Hiện Verismo đang tiến hành một nghiên cứu đa trung tâm, mở về hiệu quả của liều SynKIR™-310 duy nhất trên bệnh nhân u lympho B tái phát/kháng trị sau CAR T hoặc chưa từng điều trị CAR, bao gồm cả FL. Nghiên cứu này được thiết kế dạng “thử nghiệm giỏ” (basket trial) cho các phân nhóm B-NHL, với hai mức liều và một nhóm mở rộng ở Liều lượng Giai đoạn 2 Khuyến nghị (RP2D), dự kiến tuyển chọn tối đa 18 bệnh nhân. Với khoản đầu tư lên đến 4 triệu USD trong 3 năm từ IFLI, Verismo dự định mở rộng các địa điểm lâm sàng tập trung vào FL để tăng số lượng bệnh nhân FL tham gia.