Orna Therapeutics (MA, Hoa Kỳ; www.ornatx.xom) thông qua công ty con toàn phần ReNAgade Therapeutics đã công bố hợp tác nghiên cứu chiến lược ba năm với Vertex Pharmaceuticals (MA, Hoa Kỳ; www.vrtx.com). Mục tiêu là sử dụng công nghệ độc quyền về hạt nano lipid (LNP) của Orna để thúc đẩy nỗ lực của Vertex trong việc phát triển liệu pháp chỉnh sửa gen thế hệ mới cho bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) và beta-thalassemia phụ thuộc truyền máu (TDT).

Theo điều khoản thỏa thuận, Orna sẽ nhận khoản thanh toán trước trị giá 65 triệu USD, bao gồm khoản đầu tư dưới dạng giấy nhận nợ có thể chuyển đổi, đồng thời có thể nhận thêm tối đa 635 triệu USD dựa trên việc đạt các mốc tiền lâm sàng, nghiên cứu, phát triển, pháp lý và thương mại liên quan đến sản phẩm SCD/TDT. Ngoài ra, Orna còn có thể nhận tối đa 365 triệu USD cho mỗi sản phẩm (tối đa 10 sản phẩm) nếu Vertex lựa chọn mở rộng quyền phát triển cho các chỉ định bệnh khác. Orna cũng được hưởng tiền bản quyền phân cấp dựa trên doanh thu thuần từ các sản phẩm phát sinh từ hợp tác này. Vertex sẽ tài trợ cho giai đoạn hợp tác nghiên cứu ba năm và có quyền gia hạn thời gian hợp tác.

Orna Therapeutics tập trung vào thiết kế và phát triển một lớp trị liệu mới dựa trên RNA vòng (oRNA®) được tối ưu hóa để khai thác tiềm năng của RNA trong điều trị bệnh ở mọi cơ quan. RNA vòng của Orna có ưu điểm vượt trội so với mRNA truyền thống, bao gồm: quy trình sản xuất đơn giản hóa, khả năng bào chế hiệu quả vào hạt nano lipid và biểu hiện protein mạnh mẽ hơn.