Poseida Therapeutics (California, Hoa Kỳ; https://poseida.com/), một công ty ở giai đoạn lâm sàng về liệu pháp tế bào đồng loài và thuốc di truyền, đang phát triển các phương pháp điều trị không dùng virus cho bệnh nhân ung thư và các bệnh hiếm gặp, thông báo rằng FDA Hoa Kỳ đã cấp chỉ định liệu pháp tiên tiến về y học tái sinh (RMAT) cho p-BCMAALLO1. Đây là một liệu pháp tế bào CAR-T đồng loài đang được nghiên cứu dựa trên tế bào T nhớ và hiện đang được thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/1b để điều trị cho bệnh nhân đa u tủy tái phát/kháng (RRMM).
Trong một thông cáo báo chí sau đó, công ty đã công bố dữ liệu lâm sàng tạm thời mới từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 đang diễn ra của p-BCMAALLO1 ở bệnh nhân RRMM. Tổng cộng có 72 bệnh nhân tham gia vào bốn nhánh thử nghiệm. Dữ liệu cho thấy tỷ lệ đáp ứng chung (ORR) trên tất cả bốn nhánh nghiên cứu là 54%; 11% bệnh nhân đạt được đáp ứng hoàn toàn (CR) hoặc đáp ứng hoàn toàn nghiêm ngặt (sCR), và 33% đạt được đáp ứng rất tốt hoặc cao hơn (VGPR+). 23 bệnh nhân ở Nhánh C (cyclophosphamide 750 mg/m2/ngày) đã được điều trị nhiều lần trước đó, cho thấy ORR là 91%, với độ an toàn tốt; 22% đạt CR hoặc sCR, và 48% đạt.
Leave a Reply